Estudo de extensão aberto de NEOD001 em indivíduos com amiloidose de cadeia leve (AL) (OLE)

Critério de inclusão:

1. Inscrito anteriormente e tratado por pelo menos 9 meses no Estudo NEOD001-001
2. Capacidade de entender e vontade de assinar um formulário de consentimento informado antes do início de qualquer procedimento do estudo

3. Possui adequada reserva de medula óssea, função hepática e renal, conforme demonstrado por:

   • Contagem absoluta de neutrófilos (ANC) ≥1,0 ​​×109/L
   • Contagem de plaquetas ≥75 × 109/L
   • Hemoglobina ≥9 g/dL
   • Bilirrubina total ≤2 vezes o limite superior do normal (× LSN)
   • Aspartato aminotransferase (AST) e/ou alanina aminotransferase (ALT) ≤3 × LSN
   • Taxa de filtração glomerular estimada ≥30 mL/minuto
4. Pressão arterial sistólica sentado 90 a 180 mmHg
5. Status de desempenho ECOG 0 a 2
6. Mulheres com potencial para engravidar (WOCBP) devem ter um teste de gravidez sérico negativo dentro de 28 dias antes da primeira administração do medicamento do estudo e concordar em usar contracepção altamente eficaz aprovada pelo médico de 30 dias antes da primeira administração do medicamento do estudo até 90 dias após a última administração do medicamento do estudo
7. Indivíduos do sexo masculino devem ser cirurgicamente estéreis ou devem concordar em usar contracepção altamente eficaz aprovada pelo médico de 30 dias antes da primeira administração do medicamento do estudo até 90 dias após a última administração do medicamento do estudo

Critério de exclusão:

1. Qualquer nova contraindicação médica ou anormalidade clinicamente significativa no exame físico, neurológico, laboratorial, de sinais vitais ou eletrocardiograma (ECG) (por exemplo, fibrilação atrial; com exceção de indivíduos para os quais a frequência ventricular é controlada) que impeça a continuação ou o início do tratamento com NEOD001 ou participação no estudo
2. Histórico de eventos adversos (EAs) associados à infusão de Grau ≥ 3 ou hipersensibilidade ao NEOD001 ou a qualquer um de seus excipientes
3. Tratamento com qualquer terapia anticancerígena (padrão ou experimental) nos 14 dias anteriores à primeira dose do medicamento em estudo. Além disso, os indivíduos devem ter se recuperado totalmente (ou seja, Critério de Terminologia Comum do Instituto Nacional do Câncer para Eventos Adversos [CTCAE] Grau 1 [exceção: indivíduos com bortezomibe anterior podem ter neuropatia de Grau 2 CTCAE]) dos efeitos tóxicos clinicamente significativos desse tratamento

4. Recebeu qualquer um dos seguintes dentro do prazo especificado antes da primeira administração do medicamento do estudo:

   • Fatores de crescimento hematopoiéticos, transfusões de sangue ou hemoderivados dentro de 1 semana
   • Cirurgia de grande porte em 2 semanas
   • Radioterapia em 2 semanas
   • Transplante em 8 semanas
   • Droga experimental diferente de NEOD001 dentro de 4 semanas
   • Outra terapia anti-amilóide experimental diferente de NEOD001 dentro de 2 anos
5. Hipotensão ortostática sintomática não controlada
6. Infarto do miocárdio, angina descontrolada, arritmias ventriculares descontroladas graves ou evidência eletrocardiográfica de isquemia aguda, dentro de 6 meses antes da primeira dose do medicamento do estudo
7. Infecção descontrolada

8. Malignidade secundária, com exceção de:

   • Carcinoma basocelular, carcinoma espinocelular ou câncer cervical in situ adequadamente tratados
   • Câncer de estágio I adequadamente tratado do qual o sujeito está atualmente em remissão
   • Qualquer outro câncer do qual o sujeito esteja livre de doença por ≥3 anos
9. Infecção não controlada pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV), hepatite B ou hepatite C
10. Mulheres que estão amamentando