Open-label förlängningsstudie av NEOD001 hos personer med lätt kedja (AL) amyloidos (OLE)

Inklusionskriterier:

1. Tidigare inskriven och behandlad i minst 9 månader i studien NEOD001-001
2. Förmåga att förstå och vilja att underteckna ett informerat samtyckesformulär innan några studieförfaranden påbörjas

3. Har tillräcklig benmärgsreserv, lever- och njurfunktion, vilket visas av:

   • Absolut neutrofilantal (ANC) ≥1,0 ​​×109/L
   • Trombocytantal ≥75 × 109/L
   • Hemoglobin ≥9 g/dL
   • Totalt bilirubin ≤2 gånger den övre normalgränsen (× ULN)
   • Aspartataminotransferas (AST) och/eller alaninaminotransferas (ALT) ≤3 × ULN
   • Uppskattad glomerulär filtrationshastighet ≥30 ml/minut
4. Sittande systoliskt blodtryck 90 till 180 mmHg
5. ECOG-prestandastatus 0 till 2
6. Kvinnor i fertil ålder (WOCBP) måste ha ett negativt serumgraviditetstest inom 28 dagar före den första administreringen av studieläkemedlet och samtycka till att använda mycket effektiva läkare-godkända preventivmedel från 30 dagar före den första studieläkemedlets administrering till 90 dagar efter sista studieläkemedelsadministrationen
7. Manliga försökspersoner måste vara kirurgiskt sterila eller måste gå med på att använda mycket effektiva läkare-godkända preventivmedel från 30 dagar före den första studieläkemedlets administrering till 90 dagar efter den senaste studieläkemedlets administrering

Exklusions kriterier:

1. Alla nya medicinska kontraindikationer eller kliniskt signifikanta avvikelser vid fysiska, neurologiska, laboratorie-, vitala tecken eller elektrokardiogram (EKG) undersökning (t.ex. förmaksflimmer, med undantag för patienter för vilka kammarfrekvensen kontrolleras) som utesluter fortsatt eller påbörjande av behandling med NEOD001 eller deltagande i studien
2. Historik av grad ≥3 infusionsrelaterade biverkningar (AE) eller överkänslighet mot NEOD001 eller något av dess hjälpämnen
3. Behandling med någon anticancerterapi (standard eller undersökning) inom 14 dagar före den första dosen av studieläkemedlet. Dessutom måste försökspersoner ha återhämtat sig helt (dvs. National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE] Grad 1 [undantag: försökspersoner med tidigare bortezomib kan ha CTCAE Grad 2 neuropati]) från de kliniskt signifikanta toxiska effekterna av den behandlingen

4. Fick något av följande inom den angivna tidsramen före den första administreringen av studieläkemedlet:

   • Hematopoetiska tillväxtfaktorer, transfusioner av blod eller blodprodukter inom 1 vecka
   • Stor operation inom 2 veckor
   • Strålbehandling inom 2 veckor
   • Transplantation inom 8 veckor
   • Andra utredningsläkemedel än NEOD001 inom 4 veckor
   • En annan experimentell anti-amyloidbehandling än NEOD001 inom 2 år
5. Okontrollerad symptomatisk ortostatisk hypotoni
6. Hjärtinfarkt, okontrollerad angina, allvarliga okontrollerade ventrikulära arytmier eller elektrokardiografiska tecken på akut ischemi, inom 6 månader före den första dosen av studieläkemedlet
7. Okontrollerad infektion

8. Sekundär malignitet, med undantag av:

   • Tillräckligt behandlad basalcellscancer, skivepitelcancer eller in situ livmoderhalscancer
   • Tillräckligt behandlad cancer i stadium I från vilken patienten för närvarande är i remission
   • All annan cancer från vilken patienten har varit sjukdomsfri i ≥3 år
9. Okontrollerat humant immunbristvirus (HIV), hepatit B eller hepatit C-infektion
10. Kvinnor som ammar