Open-label extensiestudie van NEOD001 bij proefpersonen met lichte keten (AL) amyloïdose (OLE)

Inclusiecriteria:

1. Eerder ingeschreven en gedurende ten minste 9 maanden behandeld in onderzoek NEOD001-001
2. Vermogen om te begrijpen en bereidheid om een ​​formulier voor geïnformeerde toestemming te ondertekenen voorafgaand aan de start van eventuele onderzoeksprocedures

3. Heeft voldoende beenmergreserve, lever- en nierfunctie, zoals blijkt uit:

   • Absoluut aantal neutrofielen (ANC) ≥1,0 ​​×109/l
   • Aantal bloedplaatjes ≥75 × 109/L
   • Hemoglobine ≥9 g/dl
   • Totaal bilirubine ≤2 keer de bovengrens van normaal (× ULN)
   • Aspartaataminotransferase (ASAT) en/of alanineaminotransferase (ALAT) ≤3 × ULN
   • Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid ≥30 ml/minuut
4. Zittende systolische bloeddruk 90 tot 180 mmHg
5. ECOG-prestatiestatus 0 tot 2
6. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd (WOCBP) moeten een negatieve serumzwangerschapstest hebben binnen 28 dagen voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel en moeten ermee instemmen om zeer effectieve, door een arts goedgekeurde anticonceptie te gebruiken vanaf 30 dagen voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 90 dagen na de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel. toediening van het laatste studiegeneesmiddel
7. Mannelijke proefpersonen moeten chirurgisch steriel zijn of moeten ermee instemmen om zeer effectieve, door een arts goedgekeurde anticonceptie te gebruiken vanaf 30 dagen voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 90 dagen na de laatste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel

Uitsluitingscriteria:

1. Elke nieuwe medische contra-indicatie of klinisch significante afwijking van fysieke, neurologische, laboratorium-, vitale functies of elektrocardiogram (ECG)-onderzoek (bijv. atriumfibrilleren; met uitzondering van proefpersonen bij wie de ventriculaire frequentie wordt gecontroleerd) die voortzetting of aanvang van de behandeling verhindert met NEOD001 of deelname aan het onderzoek
2. Geschiedenis van graad ≥3 infusie-geassocieerde bijwerkingen (AE's) of overgevoeligheden voor NEOD001 of een van zijn hulpstoffen
3. Behandeling met elke antikankertherapie (standaard of onderzoek) binnen de 14 dagen voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. Bovendien moeten proefpersonen volledig hersteld zijn (d.w.z. National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE] Graad 1 [uitzondering: proefpersonen met eerder bortezomib kunnen CTCAE Graad 2 neuropathie hebben]) van de klinisch significante toxische effecten van die behandeling

4. Een van de volgende ontvangen binnen het gespecificeerde tijdsbestek voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel:

   • Hematopoietische groeifactoren, transfusies van bloed of bloedproducten binnen 1 week
   • Grote operatie binnen 2 weken
   • Radiotherapie binnen 2 weken
   • Transplantatie binnen 8 weken
   • Onderzoeksgeneesmiddel anders dan NEOD001 binnen 4 weken
   • Binnen 2 jaar nog een andere experimentele anti-amyloïde therapie dan NEOD001
5. Ongecontroleerde symptomatische orthostatische hypotensie
6. Myocardinfarct, ongecontroleerde angina pectoris, ernstige ongecontroleerde ventriculaire aritmieën of elektrocardiografisch bewijs van acute ischemie, binnen 6 maanden voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel
7. Ongecontroleerde infectie

8. Secundaire maligniteit, met uitzondering van:

   • Adequaat behandeld basaalcelcarcinoom, plaveiselcelcarcinoom of in situ baarmoederhalskanker
   • Adequaat behandelde kanker in stadium I waarvan de patiënt momenteel in remissie is
   • Elke andere vorm van kanker waarvan de patiënt ≥3 jaar ziektevrij is
9. Ongecontroleerde infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV), hepatitis B of hepatitis C
10. Vrouwen die borstvoeding geven