Open-label forlængelsesundersøgelse af NEOD001 i forsøgspersoner med let kæde (AL) amyloidose (OLE)

Inklusionskriterier:

1. Tidligere tilmeldt og behandlet i mindst 9 måneder i undersøgelse NEOD001-001
2. Evne til at forstå og villighed til at underskrive en informeret samtykkeformular før påbegyndelse af eventuelle undersøgelsesprocedurer

3. Har tilstrækkelig knoglemarvsreserve, lever- og nyrefunktion, som vist ved:

   • Absolut neutrofiltal (ANC) ≥1,0 ​​×109/L
   • Blodpladeantal ≥75 × 109/L
   • Hæmoglobin ≥9 g/dL
   • Total bilirubin ≤2 gange den øvre grænse for normal (× ULN)
   • Aspartataminotransferase (AST) og/eller alaninaminotransferase (ALT) ≤3 × ULN
   • Estimeret glomerulær filtrationshastighed ≥30 ml/minut
4. Siddende systolisk blodtryk 90 til 180 mmHg
5. ECOG Performance Status 0 til 2
6. Kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP) skal have en negativ serumgraviditetstest inden for 28 dage før den første administration af forsøgslægemidlet og acceptere at bruge yderst effektiv lægegodkendt prævention fra 30 dage før den første administration af studielægemidlet til 90 dage efter sidste undersøgelses lægemiddeladministration
7. Mandlige forsøgspersoner skal være kirurgisk sterile eller skal acceptere at bruge yderst effektiv lægegodkendt prævention fra 30 dage før den første undersøgelses lægemiddeladministration til 90 dage efter den sidste undersøgelses lægemiddeladministration

Ekskluderingskriterier:

1. Enhver ny medicinsk kontraindikation eller klinisk signifikant abnormitet ved fysiske, neurologiske, laboratorie-, vitale tegn eller elektrokardiogram (EKG) undersøgelse (f.eks. atrieflimren; med undtagelse af forsøgspersoner, for hvem ventrikelfrekvensen er kontrolleret), som udelukker fortsat eller påbegyndelse af behandling med NEOD001 eller deltagelse i undersøgelsen
2. Anamnese med grad ≥3 infusionsassocierede bivirkninger (AE'er) eller overfølsomhed over for NEOD001 eller et eller flere af dets hjælpestoffer
3. Behandling med enhver anticancerterapi (standard eller undersøgelse) inden for de 14 dage forud for den første dosis af undersøgelseslægemidlet. Derudover skal forsøgspersoner være helt restitueret (dvs. National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE] Grad 1 [undtagelse: forsøgspersoner med tidligere bortezomib kan have CTCAE Grad 2 neuropati]) fra de klinisk signifikante toksiske virkninger af den behandling

4. Modtog et af følgende inden for den angivne tidsramme forud for den første administration af studielægemidlet:

   • Hæmatopoietiske vækstfaktorer, transfusioner af blod eller blodprodukter inden for 1 uge
   • Større operation inden for 2 uger
   • Strålebehandling inden for 2 uger
   • Transplantation inden for 8 uger
   • Andre undersøgelseslægemidler end NEOD001 inden for 4 uger
   • En anden eksperimentel anti-amyloidbehandling end NEOD001 inden for 2 år
5. Ukontrolleret symptomatisk ortostatisk hypotension
6. Myokardieinfarkt, ukontrolleret angina, alvorlige ukontrollerede ventrikulære arytmier eller elektrokardiografiske tegn på akut iskæmi inden for 6 måneder før den første dosis af undersøgelseslægemidlet
7. Ukontrolleret infektion

8. Sekundær malignitet, med undtagelse af:

   • Tilstrækkeligt behandlet basalcellekarcinom, pladecellekarcinom eller in situ livmoderhalskræft
   • Tilstrækkeligt behandlet kræft i fase I, hvor patienten i øjeblikket er i remission
   • Enhver anden kræftsygdom, hvor forsøgspersonen har været sygdomsfri i ≥3 år
9. Ukontrolleret human immundefektvirus (HIV), hepatitis B eller hepatitis C infektion
10. Kvinder, der ammer