Offene Verlängerungsstudie von NEOD001 bei Patienten mit Leichtketten-Amyloidose (AL). (OLE)

Einschlusskriterien:

1. Zuvor für mindestens 9 Monate in die Studie NEOD001-001 eingeschrieben und behandelt
2. Fähigkeit zu verstehen und Bereitschaft, vor Beginn eines Studienverfahrens eine Einverständniserklärung zu unterzeichnen

3. Verfügt über eine ausreichende Knochenmarkreserve sowie über eine ausreichende Leber- und Nierenfunktion, nachgewiesen durch:

   • Absolute Neutrophilenzahl (ANC) ≥1,0 ​​× 109/L
   • Thrombozytenzahl ≥75 × 109/l
   • Hämoglobin ≥9 g/dl
   • Gesamtbilirubin ≤ 2-fache Obergrenze des Normalwerts (× ULN)
   • Aspartataminotransferase (AST) und/oder Alaninaminotransferase (ALT) ≤3 × ULN
   • Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate ≥30 ml/Minute
4. Systolischer Blutdruck im Sitzen 90 bis 180 mmHg
5. ECOG-Leistungsstatus 0 bis 2
6. Frauen im gebärfähigen Alter (WOCBP) müssen innerhalb von 28 Tagen vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments einen negativen Serumschwangerschaftstest haben und sich bereit erklären, ab 30 Tagen vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments bis 90 Tage danach eine hochwirksame, vom Arzt genehmigte Empfängnisverhütung anzuwenden letzte Studienmedikamentenverabreichung
7. Männliche Probanden müssen chirurgisch steril sein oder der Anwendung einer hochwirksamen, vom Arzt genehmigten Empfängnisverhütung ab 30 Tagen vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments bis 90 Tage nach der letzten Verabreichung des Studienmedikaments zustimmen

Ausschlusskriterien:

1. Jede neue medizinische Kontraindikation oder klinisch bedeutsame Anomalie bei der körperlichen, neurologischen, Labor-, Vitalzeichen- oder Elektrokardiogramm-Untersuchung (EKG) (z. B. Vorhofflimmern; mit Ausnahme von Personen, bei denen die ventrikuläre Frequenz kontrolliert wird), die eine Fortsetzung oder den Beginn der Behandlung ausschließt mit NEOD001 oder Teilnahme an der Studie
2. Vorgeschichte von infusionsbedingten unerwünschten Ereignissen (UE) oder Überempfindlichkeiten gegenüber NEOD001 oder einem seiner Hilfsstoffe vom Grad ≥3
3. Behandlung mit einer Krebstherapie (Standard- oder Prüftherapie) innerhalb von 14 Tagen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments. Darüber hinaus müssen sich die Probanden vollständig von den klinisch signifikanten toxischen Wirkungen dieser Behandlung erholt haben (d. h. National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE] Grad 1 [Ausnahme: Probanden mit vorheriger Bortezomib-Behandlung können eine CTCAE-Neuropathie Grad 2 haben]).

4. Sie haben innerhalb des angegebenen Zeitraums vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments eines der folgenden Dinge erhalten:

   • Hämatopoetische Wachstumsfaktoren, Transfusionen von Blut oder Blutprodukten innerhalb einer Woche
   • Größere Operation innerhalb von 2 Wochen
   • Strahlentherapie innerhalb von 2 Wochen
   • Transplantation innerhalb von 8 Wochen
   • Anderes Prüfpräparat als NEOD001 innerhalb von 4 Wochen
   • Eine weitere experimentelle Anti-Amyloid-Therapie außer NEOD001 innerhalb von 2 Jahren
5. Unkontrollierte symptomatische orthostatische Hypotonie
6. Myokardinfarkt, unkontrollierte Angina pectoris, schwere unkontrollierte ventrikuläre Arrhythmien oder elektrokardiographische Anzeichen einer akuten Ischämie innerhalb von 6 Monaten vor der ersten Dosis des Studienmedikaments
7. Unkontrollierte Infektion

8. Sekundärmalignität, mit Ausnahme von:

   • Angemessen behandeltes Basalzellkarzinom, Plattenepithelkarzinom oder In-situ-Gebärmutterhalskrebs
   • Angemessen behandelter Krebs im Stadium I, von dem sich der Patient derzeit in Remission befindet
   • Jeder andere Krebs, an dem die Person seit ≥3 Jahren krankheitsfrei ist
9. Unkontrollierte Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV), Hepatitis B oder Hepatitis C
10. Frauen, die stillen