Přídavná terapie s nízkou dávkou fenfluraminu u Lennox Gastautovy epilepsie (FFA-LGS)
21. září 2023 aktualizováno: Lieven Lagae, KU Leuven
V této studii bude studován potenciální antiepileptický účinek nízké dávky fenfluraminu u epilepsie Lennox Gastaut.
Navrhuje se průzkumná přídavná studie pro zjištění dávky.
Na začátku a na konci studie bude provedeno EKG a ultrazvuk srdce jako součást bezpečnostní kontroly.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
13
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Leuven, Belgie, 3000
- University Hospitals UZ Leuven
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
3 roky až 18 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení
Elektroklinický epileptický syndrom kompatibilní s Lennox Gastaut syndromem:
Minimální požadavky (na základě ILAE epilepsydiagnosis.org):
- Více typů záchvatů včetně v každém případě tonických záchvatů
- EEG ukazuje pomalé vrcholové vlny a abnormální pozadí
- Abnormální kognitivní vývoj
- MRI kompatibilní s Lennox Gastaut epilepsií: žádné progresivní onemocnění
Odolný vůči lékům:
- alespoň 4 zdokumentované záchvaty za poslední 4 týdny před zařazením (minimálně 4 záchvaty během alespoň 2 samostatných týdnů) Typy záchvatů způsobilé k zařazení jsou: generalizované tonicko-klonické záchvaty GTC , tonické záchvaty TS , atonické záchvaty AS nebo jasně rozpoznatelné fokální záchvaty FS .
- na >= 2 AED (včetně VNS) během 4 týdnů před zařazením (žádné změny v léčbě před zařazením a během studie)
- Věk od 3 do 18 let
- Subjektem je muž nebo netěhotná, nekojící žena. Ženy ve fertilním věku nesmějí být těhotné nebo kojit. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test z moči. Subjekty ve fertilním věku nebo s potenciálem otce dítěte musí být ochotny používat lékařsky přijatelné formy antikoncepce, což zahrnuje abstinenci, během léčby v této studii a po dobu 90 dnů po poslední dávce studovaného léku.
Kritéria vyloučení
- Známé klinické kardiovaskulární abnormality (včetně chlopňových problémů, zkratů, plicní hypertenze, nesnášenlivosti zátěže)
- Jakékoli abnormality srdečního ultrazvuku/EKG na začátku
- Hmotnost pod percentilem 3 pro věk na začátku
- Subjekt dostává souběžnou terapii s: centrálně působícími anorektickými činidly; inhibitory monoaminooxidázy; jakákoli centrálně působící sloučenina s klinicky patrným množstvím agonistických nebo antagonistických vlastností serotoninu, včetně inhibice zpětného vychytávání serotoninu; atomoxetin nebo jiný centrálně působící noradrenergní agonista; cyproheptadin a/nebo inhibitory/substráty cytochromu P450 (CYP) 2D6/3A4/2B6.
- Subjekt není ochoten zdržet se velkých nebo denních porcí grapefruitů a/nebo sevillských pomerančů a jejich šťáv počínaje základním obdobím a v průběhu studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: fenfluramin
Experimentální : jednoozbrojená otevřená studie : Přídavný fenfluramin u refrakterních pacientů Lennox Gastaut. Počáteční dávka 0,2 mg/kg/den. U nereagujících ( |
studie účinnosti a bezpečnosti přídavného fenfluraminu v různých dávkách u refrakterních pacientů s Lennox Gastaut: 0,2 - 0,4 a 0,8 mg/kg/den (max. 30 mg).
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Účinnost doplňkové FFA u epilepsie Lennox Gastaut: Počet reagujících a pacientů bez záchvatů při každé dávce FFA (0,2 nebo 0,4 nebo 0,8 mg/kg/den)
Časové okno: až 20 týdnů
|
až 20 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna frekvence záchvatů na pacienta a na typ velkého záchvatu (tonické klonické záchvaty (TCS), tonické záchvaty (TS), atonické záchvaty (AS), fokální záchvaty (FS))
Časové okno: 20 týdnů
|
20 týdnů
|
|
Nežádoucí účinky (kardiální a celkové)
Časové okno: 20 týdnů
|
20 týdnů
|
|
Kvalita spánku: 10bodový nástroj pro hodnocení kvality spánku
Časové okno: 20 týdnů
|
20 týdnů
|
|
Stupnice CGI (klinický globální dojem) při poslední návštěvě, pacientem/pečovatelem a ošetřujícím lékařem
Časové okno: 20 týdnů
|
20 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Lieven G Lagae, MD, PhD, Katolieke Universiteit Leuven, University Hospitals Gasthuisberg
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. ledna 2016
Primární dokončení (Aktuální)
1. září 2018
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. prosince 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
12. ledna 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
12. ledna 2016
První zveřejněno (Odhadovaný)
13. ledna 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
22. září 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
21. září 2023
Naposledy ověřeno
1. září 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Epileptické syndromy
- Genetické choroby, vrozené
- Epilepsie
- Lennox Gastautův syndrom
- Fyziologické účinky léků
- Neurotransmiterové látky
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Inhibitory vychytávání neurotransmiterů
- Membránové transportní modulátory
- Serotoninové látky
- Selektivní inhibitory zpětného vychytávání serotoninu
- Fenfluramin
Další identifikační čísla studie
- S58545
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .