Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Aanvullende therapie met een lage dosis fenfluramine bij Lennox Gastaut-epilepsie (FFA-LGS)

21 september 2023 bijgewerkt door: Lieven Lagae, KU Leuven
In deze studie zal het mogelijke anti-epileptische effect van een lage dosis fenfluramine bij Lennox Gastaut-epilepsie worden bestudeerd. Er wordt een verkennend dosisbepalend add-on-onderzoek voorgesteld. Bij aanvang en aan het einde van de studie zullen ECG en echografie van het hart worden uitgevoerd als onderdeel van de veiligheidsopvolging.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

13

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Leuven, België, 3000
        • University Hospitals UZ Leuven

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria

Elektroklinisch epilepsiesyndroom compatibel met Lennox Gastaut-syndroom:

  • Minimale vereisten (gebaseerd op ILAE epilepsydiagnosis.org):

    • Meerdere soorten aanvallen, waaronder in ieder geval tonische aanvallen
    • EEG toont langzame piekgolven en abnormale achtergrond
    • Abnormale cognitieve ontwikkeling
    • MRI compatibel met Lennox Gastaut-epilepsie: geen progressieve ziekte

  • Resistent tegen geneesmiddelen:

    • ten minste 4 gedocumenteerde aanvallen in de laatste 4 weken vóór opname (minimaal 4 aanvallen in ten minste 2 afzonderlijke weken) Soorten aanvallen die in aanmerking komen voor opname zijn: gegeneraliseerde tonisch-clonische aanvallen GTC , tonische aanvallen TS , atonische aanvallen AS of duidelijk herkenbare focale aanvallen FS .
    • op >= 2 AED's (inclusief VNS) gedurende de 4 weken vóór opname (geen veranderingen in behandeling vóór opname en tijdens de proef)
  • Leeftijd tussen 3 en 18 jaar
  • Proefpersoon is mannelijk of niet-zwanger, niet-zogende vrouw. Vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden mogen niet zwanger zijn of borstvoeding geven. Vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden, moeten een negatieve urine-zwangerschapstest hebben. Proefpersonen die zwanger kunnen worden of kinderen kunnen krijgen, moeten bereid zijn om medisch aanvaardbare vormen van anticonceptie te gebruiken, waaronder onthouding, terwijl ze in dit onderzoek worden behandeld en gedurende 90 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.

Uitsluitingscriteria

  • Bekende klinische cardiovasculaire afwijkingen (waaronder klepproblemen, shunts, pulmonale hypertensie, inspanningsintolerantie)
  • Elke cardiale echografie / ECG-afwijkingen bij baseline
  • Gewicht onder percentiel 3 voor leeftijd bij baseline
  • Proefpersoon krijgt gelijktijdige therapie met: centraal werkende anorectische middelen; monoamineoxidaseremmers; elke centraal werkende verbinding met klinisch waarneembare hoeveelheid serotonine-agonist of -antagonist eigenschappen, waaronder remming van de heropname van serotonine; atomoxetine of een andere centraal werkende noradrenerge agonist; cyproheptadine en/of cytochroom P450 (CYP) 2D6/3A4/2B6-remmers/-substraten.
  • De proefpersoon is niet bereid af te zien van grote of dagelijkse porties grapefruits en/of sinaasappels uit Sevilla en hun sappen vanaf de basislijnperiode en gedurende het hele onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: fenfluramine

Experimenteel: eenarmige open-label studie:

Add-on fenfluramine bij refractaire Lennox Gastaut-patiënten. Startdosering 0,2 mg/kg/dag. Bij niet-respondenten (
Geneesmiddel: Fenfluramine
onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van add-on fenfluramine in verschillende doseringen bij refractaire Lennox Gastaut-patiënten: 0,2 - 0,4 en 0,8 mg/kg/dag (max 30 mg).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Werkzaamheid van aanvullende FFA bij Lennox Gastaut-epilepsie: Aantal responders en aanvalsvrije patiënten bij elke FFA-dosering (0,2 of 0,4 of 0,8 mg/kg/dag)
Tijdsspanne: tot 20 weken
tot 20 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering van de frequentie van aanvallen per patiënt en per type ernstige aanval (tonische clonische aanvallen (TCS), tonische aanvallen (TS), atonische aanvallen (AS), focale aanvallen (FS))
Tijdsspanne: 20 weken
20 weken
Bijwerkingen (cardiaal en algemeen)
Tijdsspanne: 20 weken
20 weken
Slaapkwaliteit: instrument met een schaal van 10 punten om de slaapkwaliteit te beoordelen
Tijdsspanne: 20 weken
20 weken
CGI-schaal (clinical global impression) bij laatste bezoek, door patiënt/zorgverlener en behandelend arts
Tijdsspanne: 20 weken
20 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

KU Leuven

Medewerkers

Zogenix, Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Lieven G Lagae, MD, PhD, Katolieke Universiteit Leuven, University Hospitals Gasthuisberg

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 januari 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 september 2018

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 januari 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 januari 2016

Eerst geplaatst (Geschat)

13 januari 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 september 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 september 2023

Laatst geverifieerd

1 september 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • S58545

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren