Terapia aggiuntiva con fenfluramina a basso dosaggio nell'epilessia di Lennox Gastaut (FFA-LGS)
21 settembre 2023 aggiornato da: Lieven Lagae, KU Leuven
In questo studio verrà studiato il potenziale effetto antiepilettico della fenfluramina a basso dosaggio nell'epilessia di Lennox Gastaut.
Viene proposto uno studio aggiuntivo per la determinazione della dose esplorativa.
Al basale e alla fine dello studio, l'ECG e l'ecografia del cuore verranno eseguiti come parte del follow-up di sicurezza.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
13
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Leuven, Belgio, 3000
- University Hospitals UZ Leuven
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 3 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione
Sindrome da epilessia elettroclinica compatibile con la sindrome di Lennox Gastaut:
Requisiti minimi (basati su ILAE epilepsydiagnosis.org):
- Molteplici tipi di crisi, comprese in ogni caso le crisi toniche
- L'EEG mostra onde a punta lente e uno sfondo anormale
- Sviluppo cognitivo anormale
- MRI compatibile con l'epilessia di Lennox Gastaut: nessuna malattia progressiva
Resistente ai farmaci:
- almeno 4 crisi documentate nelle ultime 4 settimane prima dell'inclusione (minimo 4 crisi in almeno 2 settimane separate) I tipi di crisi ammissibili per l'inclusione sono: crisi tonico-cloniche generalizzate GTC, crisi toniche TS, crisi atoniche AS o crisi focali chiaramente riconoscibili FS .
- su >= 2 AED (incluso VNS) durante le 4 settimane prima dell'inclusione (nessun cambiamento nel trattamento prima dell'inclusione e durante lo studio)
- Età compresa tra 3 e 18 anni
- Il soggetto è maschio o femmina non gravida e non in allattamento. I soggetti di sesso femminile in età fertile non devono essere in gravidanza o in allattamento. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza sulle urine negativo. I soggetti in età fertile o potenzialmente paterna devono essere disposti a utilizzare forme di controllo delle nascite accettabili dal punto di vista medico, che include l'astinenza, durante il trattamento in questo studio e per 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
Criteri di esclusione
- Anomalie cardiovascolari cliniche note (inclusi problemi valvolari, shunt, ipertensione polmonare, intolleranza all'esercizio)
- Eventuali anomalie ecografiche/ECG cardiache al basale
- Peso al di sotto del percentile 3 per l'età al basale
- Il soggetto sta ricevendo una terapia concomitante con: agenti anoressizzanti ad azione centrale; inibitori delle monoaminossidasi; qualsiasi composto ad azione centrale con una quantità clinicamente apprezzabile di proprietà agoniste o antagoniste della serotonina, inclusa l'inibizione della ricaptazione della serotonina; atomoxetina o altro agonista noradrenergico ad azione centrale; ciproeptadina e/o inibitori/substrati del citocromo P450 (CYP) 2D6/3A4/2B6.
- Il soggetto non è disposto ad astenersi da porzioni abbondanti o giornaliere di pompelmi e/o arance di Siviglia e dei loro succhi a partire dal periodo di riferimento e per tutto lo studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: fenfluramina
Sperimentale: uno studio armato in aperto: Add-on fenfluramina nei pazienti refrattari Lennox Gastaut. Dose iniziale 0,2 mg/kg/die. Nei non-responder ( |
studio di efficacia e sicurezza dell'aggiunta di fenfluramina a diversi dosaggi in pazienti refrattari a Lennox Gastaut: 0,2 - 0,4 e 0,8 mg/kg/die (max 30 mg).
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Efficacia dell'aggiunta di FFA nell'epilessia di Lennox Gastaut: numero di responder e di pazienti liberi da crisi a ciascun dosaggio di FFA (0,2 o 0,4 o 0,8 mg/kg/die)
Lasso di tempo: fino a 20 settimane
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fino a 20 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Variazione della frequenza delle crisi per paziente e per tipo di crisi maggiore (crisi toniche cloniche (TCS), crisi toniche (TS), crisi atoniche (AS), crisi focali (FS))
Lasso di tempo: 20 settimane
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20 settimane
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Eventi avversi (cardiaci e generali)
Lasso di tempo: 20 settimane
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20 settimane
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Qualità del sonno: strumento con scala a 10 punti per valutare la qualità del sonno
Lasso di tempo: 20 settimane
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20 settimane
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Scala CGI (clinical global impression) all'ultima visita, per paziente/caregiver e medico curante
Lasso di tempo: 20 settimane
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20 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Lieven G Lagae, MD, PhD, Katolieke Universiteit Leuven, University Hospitals Gasthuisberg
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 gennaio 2016
Completamento primario (Effettivo)
1 settembre 2018
Completamento dello studio (Stimato)
1 dicembre 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
12 gennaio 2016
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
12 gennaio 2016
Primo Inserito (Stimato)
13 gennaio 2016
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
22 settembre 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
21 settembre 2023
Ultimo verificato
1 settembre 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Sindromi epilettiche
- Malattie genetiche, congenite
- Epilessia
- Sindrome di Lennox Gastaut
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti neurotrasmettitori
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Inibitori dell'assorbimento dei neurotrasmettitori
- Modulatori di trasporto a membrana
- Agenti serotoninergici
- Inibitori selettivi della ricaptazione della serotonina
- Fenfluramina
Altri numeri di identificazione dello studio
- S58545
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