Lisähoito pieniannoksisella fenfluramiinilla Lennox Gastaut -epilepsiassa (FFA-LGS)
torstai 21. syyskuuta 2023 päivittänyt: Lieven Lagae, KU Leuven
Tässä tutkimuksessa tutkitaan pienen annoksen fenfluramiinin mahdollista antiepileptistä vaikutusta Lennox Gastaut -epilepsiaan.
Tutkittavaa annoksen löytämistä koskevaa lisätutkimusta ehdotetaan.
Lähtötilanteessa ja tutkimuksen lopussa EKG ja sydämen ultraääni suoritetaan osana turvallisuusseurantaa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
13
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- University Hospitals UZ Leuven
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
3 vuotta - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit
Lennox Gastaut -oireyhtymän kanssa yhteensopiva elektrokliininen epilepsiaoireyhtymä:
Vähimmäisvaatimukset (perustuu ILAE epilepsydiagnosis.org:iin):
- Useita kohtaustyyppejä, mukaan lukien joka tapauksessa tonic kohtaukset
- EEG näyttää hitaita piikkiaaltoja ja epänormaalia taustaa
- Epänormaali kognitiivinen kehitys
- MRI yhteensopiva Lennox Gastaut -epilepsian kanssa: ei etenevää sairautta
Lääkeresistentti:
- vähintään 4 dokumentoitua kohtausta viimeisen 4 viikon aikana ennen sisällyttämistä (vähintään 4 kohtausta vähintään 2 erillisessä viikossa) Kohtaustyypit, jotka voidaan sisällyttää mukaan ovat: yleistyneet toonis-klooniset kohtaukset GTC , tonic kohtaukset TS , atoniset kohtaukset AS tai selvästi tunnistettavat fokaaliset kohtaukset FS .
- >= 2 AED:llä (mukaan lukien VNS) neljän viikon aikana ennen sisällyttämistä (ei muutoksia hoidossa ennen sisällyttämistä ja tutkimuksen aikana)
- Ikä 3-18 vuotta
- Kohde on mies tai ei-raskaana, ei-imettävä nainen. Hedelmällisessä iässä olevat naishenkilöt eivät saa olla raskaana tai imettävät. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen virtsaraskaustesti. Koehenkilöiden, jotka voivat tulla raskaaksi tai iäksi, on oltava valmiita käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttäviä ehkäisymuotoja, joihin sisältyy raittius, hoidon aikana tässä tutkimuksessa ja 90 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.
Poissulkemiskriteerit
- Tunnetut kliiniset kardiovaskulaariset poikkeavuudet (mukaan lukien läppäongelmat, shuntit, keuhkoverenpainetauti, rasitus-intoleranssi)
- Kaikki sydämen ultraääni-/EKG-poikkeavuudet lähtötilanteessa
- Paino alle prosenttipisteen 3 lähtötilanteessa
- Kohde saa samanaikaista hoitoa: sentraalisesti vaikuttavilla anorektisilla aineilla; monoamiinioksidaasin estäjät; mikä tahansa sentraalisesti vaikuttava yhdiste, jolla on kliinisesti merkittävä määrä serotoniiniagonisti- tai antagonistiominaisuuksia, mukaan lukien serotoniinin takaisinoton esto; atomoksetiini tai muu sentraalisesti vaikuttava noradrenerginen agonisti; syproheptadiini ja/tai sytokromi P450 (CYP) 2D6/3A4/2B6 estäjät/substraatit.
- Tutkittava ei ole halukas pidättymään suurista tai päivittäisistä greippien ja/tai Sevillan appelsiinien ja niiden mehuannoksista lähtötilanteesta alkaen ja koko tutkimuksen ajan.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: fenfluramiini
Kokeellinen: yksi aseellinen avoin tutkimus: Fenfluramiinilisähoito tulenkestäville Lennox Gastaut -potilaille. Aloitusannos 0,2 mg/kg/vrk. Ei-vastaavissa ( |
tutkimus lisätyn fenfluramiinin tehosta ja turvallisuudesta eri annoksilla refraktorisilla Lennox Gastaut -potilailla: 0,2 - 0,4 ja 0,8 mg/kg/vrk (enintään 30 mg).
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
FFA-lisähoidon teho Lennox Gastaut -epilepsiassa: Responsiivisten ja kohtauksettomien potilaiden määrä kullakin FFA-annoksella (0,2 tai 0,4 tai 0,8 mg/kg/vrk)
Aikaikkuna: jopa 20 viikkoa
|
jopa 20 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Kohtausten tiheyden muutos potilasta ja pääkohtaustyyppiä kohden (Tonic Clonic Seizures (TCS), Tonic Seziures (TS), Atoniset kohtaukset (AS), Fokaaliset kohtaukset (FS))
Aikaikkuna: 20 viikkoa
|
20 viikkoa
|
|
Haittatapahtumat (sydän ja yleiset)
Aikaikkuna: 20 viikkoa
|
20 viikkoa
|
|
Unen laatu: 10 pisteen asteikko unen laadun mittaamiseen
Aikaikkuna: 20 viikkoa
|
20 viikkoa
|
|
CGI (kliininen globaali impressio) -asteikko viimeisellä käynnillä potilaan/hoitajan ja hoitavan lääkärin toimesta
Aikaikkuna: 20 viikkoa
|
20 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Lieven G Lagae, MD, PhD, Katolieke Universiteit Leuven, University Hospitals Gasthuisberg
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 1. tammikuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. syyskuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. joulukuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 12. tammikuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 12. tammikuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Keskiviikko 13. tammikuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 22. syyskuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 21. syyskuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. syyskuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Epileptiset oireyhtymät
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Epilepsia
- Lennox Gastaut -syndrooma
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Neurotransmitterit
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Neurotransmitterien sisäänoton estäjät
- Kalvon kuljetusmodulaattorit
- Serotoniinin aineet
- Selektiiviset serotoniinin takaisinoton estäjät
- Fenfluramiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- S58545
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .