Дополнительная терапия низкими дозами фенфлурамина при эпилепсии Леннокса-Гасто (FFA-LGS)
21 сентября 2023 г. обновлено: Lieven Lagae, KU Leuven
В этом исследовании будет изучен потенциальный противоэпилептический эффект низких доз фенфлурамина при эпилепсии Леннокса-Гасто.
Предлагается дополнительное исследование по поиску дозы.
На исходном уровне и в конце исследования ЭКГ и УЗИ сердца будут выполняться в рамках наблюдения за безопасностью.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
13
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Leuven, Бельгия, 3000
- University Hospitals UZ Leuven
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 3 года до 18 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения
Синдром электроклинической эпилепсии, совместимый с синдромом Леннокса Гасто:
Минимальные требования (на основе данных ILAE epilepsydiagnosis.org):
- Несколько типов припадков, включая в любом случае тонические припадки
- ЭЭГ показывает медленные спайковые волны и аномальный фон
- Аномальное когнитивное развитие
- МРТ совместима с эпилепсией Леннокса-Гасто: нет прогрессирующего заболевания
Устойчивость к лекарствам:
- не менее 4 документированных припадков за последние 4 недели до включения (минимум 4 припадка в течение как минимум 2 отдельных недель) Типы припадков, подходящие для включения: генерализованные тонико-клонические припадки GTC, тонические припадки TS, атонические припадки AS или четко распознаваемые фокальные припадки FS .
- на >= 2 противоэпилептических препаратах (включая ВНС) в течение 4 недель до включения (без изменений в лечении до включения и во время исследования)
- Возраст от 3 до 18 лет
- Субъект — мужчина или небеременная, некормящая женщина. Субъекты женского пола детородного возраста не должны быть беременными или кормящими грудью. Субъекты женского пола детородного возраста должны иметь отрицательный тест мочи на беременность. Субъекты детородного или отцовского потенциала должны быть готовы использовать приемлемые с медицинской точки зрения формы контроля над рождаемостью, включая воздержание, во время лечения в этом исследовании и в течение 90 дней после последней дозы исследуемого препарата.
Критерий исключения
- Известные клинические сердечно-сосудистые аномалии (включая проблемы с клапанами, шунты, легочную гипертензию, непереносимость физической нагрузки)
- Любые аномалии УЗИ/ЭКГ сердца на исходном уровне
- Вес ниже процентиля 3 для исходного возраста
- Субъект получает сопутствующую терапию: анорексическими средствами центрального действия; ингибиторы моноаминоксидазы; любое соединение центрального действия с клинически значимым количеством свойств агониста или антагониста серотонина, включая ингибирование обратного захвата серотонина; атомоксетин или другой норадренергический агонист центрального действия; ципрогептадин и/или ингибиторы/субстраты цитохрома P450 (CYP) 2D6/3A4/2B6.
- Субъект не желает воздерживаться от больших или ежедневных порций грейпфрутов и/или севильских апельсинов и их соков, начиная с исходного периода и на протяжении всего исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: фенфлурамин
Экспериментальный: одно вооруженное открытое исследование: Добавление фенфлурамина у рефрактерных пациентов Леннокс Гасто. Начальная доза 0,2 мг/кг/день. В не ответивших ( |
исследование эффективности и безопасности дополнительного применения фенфлурамина в различных дозах у пациентов с рефрактерной формой Леннокс-Гасто: 0,2–0,4 и 0,8 мг/кг/день (максимум 30 мг).
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Эффективность добавочного ФФА при эпилепсии Леннокса-Гасто: количество пациентов, ответивших на лечение, и пациентов без приступов при каждой дозе ФЖК (0,2 или 0,4 или 0,8 мг/кг/день)
Временное ограничение: до 20 недель
|
до 20 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение частоты припадков в зависимости от пациента и основного типа припадков (тонико-клонические припадки (TCS), тонические припадки (TS), атонические припадки (AS), фокальные припадки (FS))
Временное ограничение: 20 недель
|
20 недель
|
|
Побочные эффекты (сердечные и общие)
Временное ограничение: 20 недель
|
20 недель
|
|
Качество сна: прибор с 10-балльной шкалой для оценки качества сна
Временное ограничение: 20 недель
|
20 недель
|
|
Шкала CGI (общее клиническое впечатление) при последнем посещении по пациенту/опекуну и лечащему врачу
Временное ограничение: 20 недель
|
20 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Lieven G Lagae, MD, PhD, Katolieke Universiteit Leuven, University Hospitals Gasthuisberg
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 января 2016 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 сентября 2018 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 декабря 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
12 января 2016 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
12 января 2016 г.
Первый опубликованный (Оцененный)
13 января 2016 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
22 сентября 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
21 сентября 2023 г.
Последняя проверка
1 сентября 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Эпилептические синдромы
- Генетические заболевания, врожденные
- Эпилепсия
- Синдром Леннокса-Гасто
- Физиологические эффекты лекарств
- Нейротрансмиттерные агенты
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Ингибиторы захвата нейротрансмиттеров
- Модуляторы мембранного транспорта
- Агенты серотонина
- Селективные ингибиторы обратного захвата серотонина
- Фенфлурамин
Другие идентификационные номера исследования
- S58545
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .