Terapia dodatkowa z niską dawką fenfluraminy w padaczce Lennox Gastaut (FFA-LGS)
21 września 2023 zaktualizowane przez: Lieven Lagae, KU Leuven
W tej próbie zbadane zostanie potencjalne działanie przeciwpadaczkowe fenfluraminy w małej dawce w padaczce typu Lennox Gastaut.
Proponuje się dodatkowe badanie mające na celu znalezienie dawki eksploracyjnej.
Na początku i na końcu badania w ramach kontroli bezpieczeństwa zostanie wykonane badanie EKG i USG serca.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
13
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- University Hospitals UZ Leuven
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
3 lata do 18 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia
Elektrokliniczny zespół padaczki zgodny z zespołem Lennoxa-Gastauta:
Minimalne wymagania (na podstawie ILAE epilepsydiagnosis.org):
- Wiele rodzajów napadów, w tym w każdym przypadku napady toniczne
- EEG pokazuje powolne fale szczytowe i nieprawidłowe tło
- Nieprawidłowy rozwój poznawczy
- MRI zgodny z padaczką Lennox Gastaut: brak progresji choroby
Lekooporny:
- co najmniej 4 udokumentowane napady padaczkowe w ciągu ostatnich 4 tygodni przed włączeniem (minimum 4 napady padaczkowe w co najmniej 2 oddzielnych tygodniach) Typy napadów kwalifikujące się do włączenia to: uogólnione napady toniczno-kloniczne GTC, napady toniczne TS, napady atoniczne AS lub wyraźnie rozpoznawalne napady ogniskowe FS .
- na >= 2 AED (w tym VNS) w ciągu 4 tygodni przed włączeniem (brak zmian w leczeniu przed włączeniem i w trakcie badania)
- Wiek od 3 do 18 lat
- Podmiotem jest mężczyzna lub kobieta niebędąca w ciąży i niekarmiąca. Kobiety w wieku rozrodczym nie mogą być w ciąży ani karmić piersią. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z moczu. Osoby w wieku rozrodczym lub mogące zostać ojcem muszą być chętne do stosowania medycznie akceptowalnych form kontroli urodzeń, w tym abstynencji, podczas leczenia w tym badaniu i przez 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
Kryteria wyłączenia
- Znane kliniczne nieprawidłowości sercowo-naczyniowe (w tym problemy z zastawkami, przecieki, nadciśnienie płucne, nietolerancja wysiłku)
- Wszelkie nieprawidłowości w USG/EKG serca na początku badania
- Masa ciała poniżej percentyla 3 dla wieku wyjściowego
- Osobnik otrzymuje terapię towarzyszącą z: ośrodkowo działającymi środkami anorektycznymi; inhibitory monoaminooksydazy; dowolny związek działający ośrodkowo o klinicznie zauważalnej ilości właściwości agonisty lub antagonisty serotoniny, w tym hamowania wychwytu zwrotnego serotoniny; atomoksetyna lub inny ośrodkowo działający agonista noradrenergiczny; cyproheptadyna i (lub) inhibitory/substraty cytochromu P450 (CYP) 2D6/3A4/2B6.
- Badany nie chce powstrzymać się od dużych lub dziennych porcji grejpfrutów i/lub pomarańczy sewilskich oraz ich soków począwszy od okresu podstawowego i przez cały okres badania.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: fenfluramina
Eksperymentalne: jednorękie badanie otwarte: Dodatkowa fenfluramina u opornych pacjentów z Lennox Gastaut. Dawka początkowa 0,2 mg/kg mc./dobę. U osób nieodpowiadających ( |
badanie skuteczności i bezpieczeństwa dodatkowej fenfluraminy w różnych dawkach u pacjentów opornych na leczenie Lennox Gastaut: 0,2 - 0,4 i 0,8 mg/kg/dzień (maks. 30 mg).
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Skuteczność dodatku FFA w padaczce typu Lennox Gastaut: Liczba pacjentów z odpowiedzią na leczenie i pacjentów bez napadów przy każdej dawce FFA (0,2 lub 0,4 lub 0,8 mg/kg/dobę)
Ramy czasowe: do 20 tygodni
|
do 20 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana częstości napadów na pacjenta i na główny typ napadu (napady toniczno-kloniczne (TCS), napady toniczne (TS), napady atoniczne (AS), napady ogniskowe (FS))
Ramy czasowe: 20 tygodni
|
20 tygodni
|
|
Zdarzenia niepożądane (sercowe i ogólne)
Ramy czasowe: 20 tygodni
|
20 tygodni
|
|
Jakość snu: 10-punktowy przyrząd do oceny jakości snu
Ramy czasowe: 20 tygodni
|
20 tygodni
|
|
Skala CGI (ogólny obraz kliniczny) podczas ostatniej wizyty, według pacjenta/opiekuna i lekarza prowadzącego
Ramy czasowe: 20 tygodni
|
20 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Lieven G Lagae, MD, PhD, Katolieke Universiteit Leuven, University Hospitals Gasthuisberg
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 stycznia 2016
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 września 2018
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 grudnia 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
12 stycznia 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
12 stycznia 2016
Pierwszy wysłany (Szacowany)
13 stycznia 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
22 września 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
21 września 2023
Ostatnia weryfikacja
1 września 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Zespoły epileptyczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Padaczka
- Zespół Lennoxa-Gastauta
- Fizjologiczne skutki leków
- Agentów neuroprzekaźników
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Inhibitory wychwytu neuroprzekaźników
- Modulatory transportu membranowego
- Środki serotoninowe
- Selektywne inhibitory wychwytu zwrotnego serotoniny
- Fenfluramina
Inne numery identyfikacyjne badania
- S58545
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .