Screening u okulofaryngeální svalové dystrofie
Stanovení přesných screeningových nástrojů pro dysfagii u okulofaryngeální svalové dystrofie
Oculofaryngeální svalová dystrofie (OPMD) je vzácné myopatické onemocnění, které vede k progresivní degeneraci orálního a faryngeálního svalstva, což vede k těžké dysfagii a dysartrii. OPMD je považováno za vzácné onemocnění; proto je k dispozici omezený výzkum přirozeného postupu onemocnění nebo užitečnosti biomarkerů k identifikaci poruchy polykání. Cílem této studie je:
- Identifikovat přesné, spolehlivé a neinvazivní klinické markery poruchy polykání
- Stanovit rozlišovací schopnost těchto markerů identifikovat zhoršení bezpečnosti polykání a účinnosti polykání.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
- University of Florida
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- diagnostika oculofaryngeální svalové dystrofie
- žádné alergie na baryum nebo kapsaicin,
- žádná tracheotomie nebo mechanická ventilace
- žádné významné souběžné respirační onemocnění (např. COPD).
Kritéria vyloučení:
- Těhotná žena
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Promítání
Zapsaní účastníci podstoupí testování polykacího mechanismu
|
Funkční škála orálního příjmu (FOIS) bude použita k tomu, aby účastníci hlásili své návyky při příjmu potravy.
Ostatní jména:
Eating Assessment Tool-10 bude použit pro účastníky hlášení závažnosti polykacího systému.
Ostatní jména:
Pro měření orofaryngeálního polykání bude provedena videofluoroskopická studie polykání.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Dynamické zobrazování Stupeň toxicity při polykání
Časové okno: Základní linie
|
Globální metrika bezpečnosti a účinnosti polykání
|
Základní linie
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vnímání symptomů souvisejících s polykáním, jak je potvrzeno nástrojem The Eating Assessment Tool 10 (EAT-10)
Časové okno: Základní linie
|
EAT-10 je 10-položkový validovaný průzkum symptomů závažnosti dysfagie, který si sami aplikujete.
Skóre je 0 - 40, přičemž 0 je nejlepší možné skóre a 40 nejhorší možné skóre.
|
Základní linie
|
|
Dietní příjem potvrzený funkční stupnicí orálního příjmu (FOIS)
Časové okno: Základní linie
|
FOIS je ověřená 7-bodová škála indexující schopnost jednotlivce přijímat potravu každý den. ZÁVISLÉ NA TUBE (úrovně 1-3) Žádný perorální příjem Závislý na tubusu s minimálním/nekonzistentním perorálním příjmem Doplňky z tuby s konzistentním perorálním příjmem CELKOVÝ ORÁLNÍ PŘÍJEM (úrovně 4-7) Celkový perorální příjem jedné konzistence Celkový perorální příjem více konzistencí vyžadujících speciální přípravu Celkový perorální příjem bez zvláštní přípravy, ale musí se vyvarovat specifických potravin nebo tekutých položek Celkový perorální příjem bez omezení |
Základní linie
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Emily Plowman, PhD, University of Florida
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- IRB201601374
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .