Screening bij oculofaryngeale spierdystrofie
Bepaling van nauwkeurige screeningtools voor dysfagie bij oculofaryngeale spierdystrofie
Oculofaryngeale spierdystrofie (OPMD) is een zeldzame myopathische ziekte die resulteert in progressieve degeneratie van de orale en faryngeale spier, resulterend in ernstige dysfagie en dysartrie. OPMD wordt als een zeldzame ziekte beschouwd; daarom is er beperkt onderzoek beschikbaar naar de natuurlijke progressie van de ziekte of het nut van biomarkers om slikstoornissen te identificeren. Het doel van deze studie is:
- Nauwkeurige, betrouwbare en niet-invasieve klinische markers van slikstoornissen identificeren
- Het onderscheidend vermogen van deze markers bepalen om stoornissen in de slikveiligheid en slikefficiëntie te identificeren.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
- University of Florida
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- diagnose oculofaryngeale spierdystrofie
- geen allergieën voor barium of capsaïcine,
- geen tracheotomie of mechanische beademing
- geen significante gelijktijdige luchtwegaandoening (bijv. COPD).
Uitsluitingscriteria:
- Zwangere vrouw
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Screening
Deelnemers die zijn ingeschreven, ondergaan testen van het slikmechanisme
|
De Functional Oral Intake Scale (FOIS) wordt gebruikt voor deelnemers om hun eetgewoonten te rapporteren.
Andere namen:
De Eating Assessment Tool-10 zal worden gebruikt voor het rapporteren van de ernst van het sliksysteem door deelnemers.
Andere namen:
Er zal een videofluoroscopisch slikonderzoek worden uitgevoerd om het orofaryngeaal slikken te meten.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Dynamische beeldvorming Graad van sliktoxiciteit
Tijdsspanne: Basislijn
|
Wereldwijde metriek van slikken Veiligheid en efficiëntie
|
Basislijn
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Perceptie door deelnemers van slikgerelateerde symptomen zoals bevestigd door The Eating Assessment Tool 10 (EAT-10)
Tijdsspanne: Basislijn
|
EAT-10 is een 10-item gevalideerde, zelf-toegediende vragenlijst over de ernst van dysfagie.
Score is 0 - 40 waarbij 0 de best mogelijke score is en 40 de slechtst mogelijke score.
|
Basislijn
|
|
Inname via de voeding zoals bevestigd door Functional Oral Intake Scale (FOIS)
Tijdsspanne: Basislijn
|
FOIS is een gevalideerde 7-puntsschaal die het vermogen van een persoon indexeert om dagelijks voedsel in te nemen. TUBE-AFHANKELIJK (niveaus 1-3) Geen orale inname Tube-afhankelijk met minimale/inconsistente orale inname Tube-supplementen met consistente orale inname TOTALE ORALE INNAME (niveaus 4-7) Totale orale inname van een enkele consistentie Totale orale inname van meerdere consistenties die een speciale voorbereiding vereisen Totale orale inname zonder speciale voorbereiding, maar moet specifieke voedingsmiddelen of vloeibare producten vermijden Totale orale inname zonder beperkingen |
Basislijn
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Emily Plowman, PhD, University of Florida
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- IRB201601374
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .