Dépistage de la Dystrophie Musculaire Oculopharyngée
Détermination d'outils de dépistage précis de la dysphagie dans la dystrophie musculaire oculopharyngée
La dystrophie musculaire oculopharyngée (DMOP) est une maladie myopathique rare qui se traduit par une dégénérescence progressive des muscles buccaux et pharyngés, entraînant une dysphagie et une dysarthrie sévères. La DMOP est considérée comme une maladie rare ; par conséquent, peu de recherches sont disponibles sur la progression naturelle de la maladie ou sur l'utilité des biomarqueurs pour identifier les troubles de la déglutition. Le but de cette étude est :
- Identifier des marqueurs cliniques précis, fiables et non invasifs de troubles de la déglutition
- Déterminer la capacité discriminante de ces marqueurs à identifier les déficiences de la sécurité et de l'efficacité de la déglutition.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
Type d'étude
Inscription (Réel)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Florida
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Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
- University of Florida
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration:
- diagnostic de dystrophie musculaire oculopharyngée
- aucune allergie au baryum ou à la capsaïcine,
- pas de trachéotomie ni de ventilation mécanique
- aucune maladie respiratoire concomitante importante (p. ex. MPOC).
Critère d'exclusion:
- Femmes enceintes
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Dépistage
Les participants inscrits subiront des tests du mécanisme de déglutition
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L'échelle d'apport oral fonctionnel (FOIS) sera utilisée pour que les participants signalent leurs habitudes alimentaires.
Autres noms:
L'Outil d'évaluation de l'alimentation-10 sera utilisé pour les rapports des participants sur la gravité du système de déglutition.
Autres noms:
Une étude vidéofluoroscopique de la déglutition sera réalisée pour mesurer la déglutition oropharyngée.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Grade d'imagerie dynamique de la toxicité par ingestion
Délai: Ligne de base
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Mesure globale de la sécurité et de l'efficacité de la déglutition
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Ligne de base
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Perception par les participants des symptômes liés à la déglutition, confirmée par l'outil d'évaluation de l'alimentation 10 (EAT-10)
Délai: Ligne de base
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EAT-10 est une enquête auto-administrée sur les symptômes de la gravité de la dysphagie validée en 10 points.
Le score est de 0 à 40, 0 étant le meilleur score possible et 40 le pire score possible.
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Ligne de base
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Apport alimentaire confirmé par l'échelle d'apport oral fonctionnel (FOIS)
Délai: Ligne de base
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FOIS est une échelle validée en 7 points indexant la capacité d'un individu à ingérer de la nourriture au quotidien. DÉPENDANT DU SONDE (niveaux 1-3) Pas d'apport oral Dépendant du tube avec un apport oral minimal/inconstant Suppléments par tube avec un apport oral constant APPORT ORAL TOTAL (niveaux 4-7) Apport oral total d'une consistance unique Apport oral total de consistances multiples nécessitant une préparation spéciale Apport oral total sans préparation spéciale, mais doit éviter certains aliments ou liquides Apport oral total sans restriction |
Ligne de base
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Emily Plowman, PhD, University of Florida
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- IRB201601374
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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