Účinek MD1003 u progresivní roztroušené sklerózy (SPI2) (SPI2)
29. října 2020 aktualizováno: MedDay Pharmaceuticals SA
Účinek MD1003 na progresivní roztroušenou sklerózu: randomizovaná dvojitě zaslepená placebem kontrolovaná studie
Účelem této studie je demonstrovat nadřazenost MD1003 nad placebem při postižení pacientů trpících progresivní roztroušenou sklerózou a zejména pacientů s poruchou chůze.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
642
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Austrálie, 2050
- Brain and Mind Centre/University of Sydney
-
-
Victoria
-
Heidelberg, Victoria, Austrálie, 3084
- Austin Hospital
-
Parkville, Victoria, Austrálie, 3050
- The Royal Melbourne Hospital
-
-
-
-
Antwerpen
-
Edegem, Antwerpen, Belgie, 2650
- UZ Antwerpen
-
-
Limburg
-
Hasselt, Limburg, Belgie, 3500
- Jessa Ziekenhuis - Campus Virga Jesse
-
-
Oost-Vlaanderen
-
Halle, Oost-Vlaanderen, Belgie, 9000
- UZ Gent
-
-
-
-
-
Milano, Itálie, 20132
- Ospedale San Raffaele, IRCCS
-
Roma, Itálie, 00189
- AO S.Andrea, Università degli Studi di Roma La Sapienza
-
-
-
-
British Columbia
-
Burnaby, British Columbia, Kanada, V5G 2X6
- Burnaby Hospital
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
- Vancouver Hospital and Health Sciences Centre
-
-
New Brunswick
-
Moncton, New Brunswick, Kanada, E1C 2Z3
- Hôpital universitaire Dr George L-Dumont university Hospital
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 4K4
- Nova Scotia Rehabilitation Center
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, ON K1H 8L6
- Ottawa Hospital General Campus
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
- St. Michael's Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Montreal Neurologic Institute
-
Montréal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
- Hopital de Notre Dame
-
-
-
-
-
Samsun, Krocan, 55139
- Ondokuz Mayis University Medical Faculty
-
-
-
-
-
Esztergom, Maďarsko, 2500
- VALEOMED Kft
-
-
-
-
-
Bad Mergentheim, Německo, 97980
- Caritas Krankenhaus
-
Berlin, Německo, 10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin / NeuroCure Clinical Research Center
-
Dusseldorf, Německo, 40225
- Heinrich-Heine-Universität Düsseldorf
-
Erbach, Německo, 64711
- Neuro Centrum Science GmbH
-
Hamburg, Německo, 22179
- MultipEL Studies Institut für klinische Studien GbR
-
München, Německo, 81377
- Ludwig-Maximilians Universitat Munchen
-
Ulm, Německo, 89073
- Neuropoint GmbH
-
Ulm, Německo, 89081
- Poliklinik für Neurologie Universitätsklinikum Ulm
-
-
Sachsen
-
Leipzig, Sachsen, Německo, 04103
- Universitätsklinikum Leipzig A.ö.R. - Klinik und Poliklinik
-
Wermsdorf, Sachsen, Německo, 04779
- Fachkrankenhaus Hubertusburg
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polsko, 85-794
- Nasz Lekarz Osrodek Badan Klinicznych
-
Gdansk, Polsko, 80-803
- COPERNICUS PL sp z o.o.,Szpital im. M.Kopernika Oddział Neurologiczny
-
Nowa Sol, Polsko, 67-100
- Twoja Przychodnia Centrum Medyczne Nowa Sol
-
Warszawa, Polsko, 01-868
- Centrum Medyczne Pratia Warszawa
-
-
-
-
-
Edinburgh, Spojené království, EH16 4SB
- The University of Edinburgh
-
Glasgow, Spojené království, G51 4TF
- Institute of Neurological Sciences
-
London, Spojené království, E1 2AT
- Barts And The London School Of Medicine And Dentistry Institute
-
London, Spojené království, WC1N 3BG
- University College London Institute of Neurology / National Hospital for Neurology & Neurosurgery
-
Newcastle upon Tyne, Spojené království, NE1 4LP
- Tyne Hospitals NHS Foundation
-
Salford, Spojené království, M6 8HD
- Salford Royal Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
- Barrow Neurology Clinics (BNC)
-
Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85259
- Mayo Clinic Scottsdale
-
-
California
-
Berkeley, California, Spojené státy, 94705
- Jordan Research And Education Institute Of Alta Bates Summit
-
Fresno, California, Spojené státy, 93710
- Neuro-Pain Medical Center
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
- University of Southern California Keck School of Medicine
-
Newport Beach, California, Spojené státy, 92663
- MS Center of California
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- UC Davis Health System
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94158
- UCSF Multiple Sclerosis Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- University of Colorado Denver
-
-
Connecticut
-
North Haven, Connecticut, Spojené státy, 06473
- Yale New Haven Hospital
-
-
Florida
-
Bradenton, Florida, Spojené státy, 34209
- Nova Clinical Research, LLC
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
- University of South Florida - Neurology
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Northwestern University - Feinberg School of Medicine
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
- University of Chicago Medical Center-Duchossois Center for Advanced Medicine (DCAM)
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
Lenexa, Kansas, Spojené státy, 66214
- Rowe Neurology Institute
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70121
- Ochsner Health System
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
- The Johns Hopkins Outpatient Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Harvard Medical School - Brigham and Women's Hospital - Center for Neurologic Diseases
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
- Wayne State University - Comp Clinic and MS Center
-
-
Minnesota
-
Golden Valley, Minnesota, Spojené státy, 55422
- Minneapolis Clinic of Neurology, Ltd
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New Jersey
-
Teaneck, New Jersey, Spojené státy, 07666
- Holy Name Hospital
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Spojené státy, 87131
- The University of New Mexico - Multiple Sclerosis Specialty Clinic
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Spojené státy, 14203
- UBMD Neurology
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Spojené státy, 10029
- Mount Sinai School of Medicine - Corinne Goldsmith Dickinson Center for MS
-
Rochester, New York, Spojené státy, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
Stony Brook, New York, Spojené státy, 11794
- State University of New York (SUNY)
-
-
North Carolina
-
Raleigh, North Carolina, Spojené státy, 27607
- Raleigh Neurology Associates, P.A.
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Cleveland Clinic Mellen Center for MS
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97225
- Providence Multiple Sclerosis Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
- Thomas Jefferson University
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Spojené státy, 37920
- New Orleans Center for Clinical Research
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37215
- Vanderbilt Comprehensive Multiple Sclerosis Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Round Rock, Texas, Spojené státy, 78681
- Central Texas Neurology Consultants
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22903
- University of Virginia Health System
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98101
- Virginia Mason Medical Center
-
-
-
-
-
Hradec Králové, Česko, 500 03
- doc. MUDr. Radomir Talab, CSc., neurologie
-
Jihlava, Česko, 586 33
- Nemocnice Jihlava
-
Praha, Česko, 128 21
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
-
Praha, Česko, 150 06
- Fakultni nemocnice v Motole
-
Teplice, Česko, 415 29
- Nemocnice Teplice
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Barcelona, Španělsko, 08003
- Hospital del Mar Servicio de Neurología
-
Madrid, Španělsko, 28040
- Hospital Clinico San Carlos
-
Malaga, Španělsko, 29010
- Hospital Regional Universitario de Malaga
-
-
Girona
-
Salt, Girona, Španělsko, 17190
- Hospital Santa Caterina
-
-
Madrid
-
Pozuelo de Alarcón, Madrid, Španělsko, 28223
- Hostipal Universitario Quirónsalud Madrid
-
-
Sevilla
-
Castilleja de la Cuesta, Sevilla, Španělsko, 41950
- Servicio de Neurología Hospital Vithas Nisa Aljarafe
-
-
-
-
-
Göteborg, Švédsko, 413 45
- Sahlgrenska Universitetssjukhus - MS Center forskningsenheten
-
Stockholm, Švédsko, 171 76
- Karolinska University Hospital - Neurologmottagningen
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacient ve věku 18-65 let
- Podepsaný a datovaný písemný informovaný souhlas v souladu s místními předpisy: po svobodném udělení písemného informovaného souhlasu s účastí ve studii
- Diagnóza primárně nebo sekundárně progresivní RS splňující revidovaná McDonaldova kritéria (2010) a Lublinská kritéria (2014)
- Zdokumentovaný důkaz progrese klinického postižení během 2 let před zařazením, tj. a) progrese EDSS během posledních dvou let alespoň o 1 bod trvalá po dobu alespoň 6 měsíců, pokud je inkluzní EDSS z 3,5 na 5,5 nebo alespoň o 0,5 bodu zvýšení přetrvává po dobu alespoň 6 měsíců, pokud je inkluzní EDSS z 6 na 6,5 nebo b) zvýšení TW25 alespoň o 20 % za poslední dva roky trvající alespoň 6 měsíců nebo c) jiné dobře zdokumentované zhoršení cíle potvrzené Rozhodčí komisí
- EDSS při zařazení od 3,5 do 6,5
- TW25 < 40 sekund při inkluzní návštěvě
- Kurtzkeho pyramidální funkční subskóre ≥2 definované jako „minimální postižení: pacient si stěžuje na motorickou únavnost nebo snížený výkon při namáhavých motorických úkonech (motorická výkonnost 1. stupně) a/nebo BMRC 4. stupeň v jedné nebo dvou svalových skupinách“
Kritéria vyloučení:
- Klinický důkaz relapsu během 24 měsíců před zařazením
- Léčba jakýmkoli přípravkem obsahujícím biotin jako jedinou složku během šesti měsíců před zařazením (multivitaminová suplementace povolena, pokud biotin < 1 mg denně)
- Souběžná léčba fampridinem při zařazení nebo během 30 dnů před zařazením
- Nový imunosupresivní/imunomodulační lék byl zahájen méně než 90 dní před zařazením
- Léčba botulotoxinem (kromě kosmetických účelů) zahájena do 6 měsíců před zařazením
- Rehabilitační program na lůžku během 3 měsíců před zařazením
- Těhotenství, kojení nebo ženy ve fertilním věku bez přijatelné formy antikoncepce
- Muži neochotní používat přijatelnou formu antikoncepce
- Jakákoli obecná chronická hendikepující/zneschopňující nemoc jiná než RS
- Jakékoli závažné onemocnění vyžadující biologické sledování biologickými testy s použitím biotinylovaných protilátek nebo substrátů
- Anamnéza rhabdomyolýzy/metabolické myopatie
- Známý defekt beta oxidace mastných kyselin
- Známá přecitlivělost nebo intolerance na biotin, analogy nebo pomocné látky, pacienti se vzácnými dědičnými problémy s intolerancí galaktózy, vrozeným deficitem laktázy nebo malabsorpcí glukózy a galaktózy
- Pacienti s přecitlivělostí nebo jakoukoli kontraindikací na Gadolinium
- Pacienti s nekontrolovanou poruchou jater, ledvinovým nebo kardiovaskulárním onemocněním nebo rakovinou
- Laboratorní testy mimo normální rozsahy považované zkoušejícím za klinicky významné s ohledem na pokračování studie
- Pacienti s anamnézou nebo přítomností zneužívání alkoholu nebo drogové závislosti
- Neléčené nebo nekontrolované psychiatrické poruchy, zejména riziko sebevraždy hodnocené podle Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
- Účast v jiné výzkumné studii zahrnující zkoumaný produkt (IP) během 90 dnů před zařazením nebo plánované použití během trvání studie
- Pacienti, kteří pravděpodobně nevyhovují postupům studie nebo u kterých se zdá být obtížné dosáhnout dlouhodobého sledování
- Relaps, ke kterému dochází mezi zařazením a randomizační návštěvou
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: SKUPINA 1
Placebo kapsle, 1 kapsle třikrát denně (ráno, poledne a večer) po dobu 15 měsíců až 27 měsíců.
|
neaktivní látka
|
|
Experimentální: SKUPINA 2
MD1003 kapsle, 1 kapsle tid (ráno, poledne a večer) po dobu 15 měsíců až 27 měsíců.
|
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Podíl pacientů se zlepšil buď na rozšířené škále stavu postižení (EDSS) nebo na době chůze 25 stop (TW25)
Časové okno: 15 měsíců
|
Podíl pacientů se zlepšil buď na EDSS (Expanded Disability Status Scale) nebo na době chůze 25 stop (TW25): - se sníženou EDSS na M12 potvrzenou na M15 (kde snížená EDSS je definována jako snížení alespoň o 1 bod, pokud počáteční EDSS z 3,5 na 5,5 a alespoň o 0,5 bodu, pokud počáteční EDSS z 6 na 6,5) nebo - se zlepšeným TW25 alespoň o 20 % ve 12. a 15. měsíci ve srovnání s nejnižším ze dvou skóre EDSS a TW25* mezi inkluzními a randomizačními návštěvami. *Nejnižší hodnota TW25 zaznamenaná mezi čtyřmi hodnotami získanými během inkluzní a randomizační návštěvy bude považována za výchozí hodnotu TW25. |
15 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Čas do 12 týdnů potvrzené progrese EDSS
Časové okno: 3 až 27 měsíců
|
12týdenní progrese EDSS je definována zvýšením alespoň o 1 bod pro výchozí hodnotu EDSS 3,5 až 5,5 ao alespoň 0,5 bodu pro výchozí hodnotu EDSS 6 až 6,5 s příslušným potvrzením o 12 týdnů později. Datum 12týdenní potvrzené progrese EDSS bude prvním datem progrese EDSS (jak je definováno výše), která je potvrzena o 12 týdnů později. |
3 až 27 měsíců
|
|
Skóre CGI-I (klinický globální dojem změny – zlepšení), hodnocené jak pacientem (SGI), tak hodnotícím lékařem (CGI)
Časové okno: 15 měsíců
|
15 měsíců
|
|
|
Střední změna v TW25 mezi M0 a M15
Časové okno: 15 měsíců
|
15 měsíců
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změny MRI mozku mezi M0 a M15
Časové okno: 15 měsíců
|
15 měsíců
|
|
Vzdálené monitorování ambulancí
Časové okno: 27 měsíců
|
27 měsíců
|
|
(MSQOL54) & (CAREQOL-MS) dílčí skóre a složená skóre
Časové okno: 15 měsíců
|
15 měsíců
|
|
Dílčí skóre funkčního skóre Kurtzke
Časové okno: 15 měsíců
|
15 měsíců
|
|
Test modalit symbolových číslic (SDMT)
Časové okno: 15 měsíců
|
15 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Bruce Cree, MD, PHD, University of California, San Francisco
- Ředitel studie: Frederic Sedel, MD, PHD, Medday Pharmaceuticals
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. prosince 2016
Primární dokončení (Aktuální)
15. listopadu 2019
Dokončení studie (Aktuální)
23. dubna 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
14. října 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
14. října 2016
První zveřejněno (Odhad)
18. října 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
23. listopadu 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
29. října 2020
Naposledy ověřeno
1. října 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Nemoci nervového systému
- Onemocnění imunitního systému
- Demyelinizační autoimunitní onemocnění, CNS
- Autoimunitní onemocnění nervového systému
- Demyelinizační onemocnění
- Autoimunitní onemocnění
- Roztroušená skleróza
- Roztroušená skleróza, chronická progresivní
- Skleróza
- Fyziologické účinky léků
- Mikroživiny
- Vitamíny
- Vitamín B komplex
- Biotin
Další identifikační čísla studie
- MD1003CT2016-01MS-SPI2
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .