Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

SPACE Trial: Pyridostigmin vs. Placebo u SMA typu 2, 3 a 4 (SPACE)

1. února 2018 aktualizováno: Camiel Wijngaarde, UMC Utrecht

Fáze II, monocentrická, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená, zkřížená studie ke zkoumání účinku a účinnosti pyridostigminu u nizozemských pacientů se spinální svalovou atrofií typu 2, 3 a 4

Studie zkoumající účinky pyridostigminu (mestinonu) oproti placebu ve dvojitě zaslepené zkřížené studii u pacientů s hereditární proximální spinální muskulární atrofií (SMA) typu 2, 3 a 4.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

V této zkřížené studii budeme zkoumat účinky pyridostigminu (mestinonu) oproti placebu na únavnost u pacientů s hereditární proximální spinální muskulární atrofií (SMA) typů 2, 3 a 4 (ve věku 12 let a starších). Účastníci studie budou používat placebo během 8 týdnů a mestinon během 8 týdnů. Zkoušející i pacienti jsou zaslepeni, pokud jde o alokaci léčby v obou obdobích. Pacienti budou náhodně rozděleni tak, aby jako první použili placebo nebo mestinon. Na konci studie budou pacienti užívat jak mestinon, tak placebo po dobu 8 týdnů.

V obou fázích (obdobích) zkřížené studie bude dávka studovaného léku pomalu zvyšována na maximální dávku 6 mg/kg/den (rozloženo do 4 dávek denně), aby se buď předešlo vedlejším účinkům, nebo aby byly co nejlépe zvládnuty. jak je to možné. Toto schéma nám umožňuje pomáhat našim účastníkům v případě, že se vedlejší účinky objeví brzy. Přestože se snažíme, aby všichni pacienti dostávali stejnou dávku na kg tělesné hmotnosti, závažné vedlejší účinky samozřejmě povedou ke snížení dávky.

Před zahájením užívání medikace (buď placeba nebo pyridostigminu) se provedou základní měření: shromáždí se fyzikální vyšetření a údaje týkající se primárních i sekundárních výsledků (MFM, skóre MRC, testy únavy atd.). Po užívání léku (mestinon/placebo) po dobu 8 týdnů budou tyto testy opakovány, aby se vyhodnotil možný účinek léku. Po vymývací periodě přibližně 1-2 týdny se stejné schéma použije pro druhé studijní období (tj. cross-over design). Odslepení následuje po dokončení celé studie (tj. poslední zařazení pacienti dokončí účast).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

39

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko, 3584 CX
        • University Medical Center of Utrecht (UMCU)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

8 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Klinická diagnóza SMA typu 2, 3a, 3b nebo 4
  • Geneticky potvrzená homozygotní SMN1 delece
  • Schopnost dokončit návštěvy během zkušební doby;
  • Poskytnutí ústního a písemného informovaného souhlasu ve věku ≥ 18 let;
  • Poskytnutí informovaného souhlasu rodičů nebo zákonného zástupce (zástupců) v případě pacientů ve věku ≥12 až <18 let (v souladu s nizozemským právem)
  • Schopnost provést alespoň 2 po sobě jdoucí kola testu devítijamkových kolíků
  • Maximální skóre celkové míry motorické funkce (MFM) 80 % (tj.: maximální skóre pod 80 % dílčích skóre D1+D2+D3).

Kritéria vyloučení:

  • Známé doprovodné poruchy NMJ (např., ale bez omezení na ně: Lambert Eatonův myastenický syndrom, myasthenia gravis);
  • Užívání léků, které mohou změnit funkci NMJ
  • Klasický SMA typ 1;
  • Obava z účasti na EMG;
  • Neschopnost splnit studijní pobyty;
  • Mechanická gastrointestinální, močová nebo žlučová obstrukce;
  • Klinicky významné změny laboratorních testů (elektrolytů, funkce jater, funkce ledvin, funkce štítné žlázy nebo krevní dysplazie) odebraných během 14 dnů před začátkem vstupu do studie;
  • Abnormality EKG známé jako kontraindikace pro použití pyridostigminu;
  • Současné těhotenství nebo kojení
  • Alergie na bromidy
  • Těžké bronchiální astma (v případě nejasnosti diagnózy kontaktujeme ošetřujícího pneumologa nebo lékaře)
  • Celkové skóre MFM na začátku (screening) > 80 % (tj.: maximální celkové skóre MFM nad 80 % dílčích skóre D1+D2+D3).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Pyridostigmin
(jedná se o zkříženou studii, ve které účastníci dostanou placebo i pyridostigmin v různých obdobích studie. Jak vyšetřovatelé, tak účastníci jsou zaslepeni ohledně toho, jaké léky se v jakém období používají. Všichni pacienti budou nakonec používat placebo po dobu 8 týdnů a pyridostigmin po dobu 8 týdnů).
Lék: Pyridostigmin
Pyridostigmin, podávaný perorálně, počínaje dávkou 2 mg/kg/den (ve 4 denních dávkách, tj. 0,5 mg/kg/dávka) a pomalu se zvyšovat na maximální dávku 6 mg/kg/den (4 denní dávky 1,5 mg/kg/den) den)
Ostatní jména:
  • Mestinon
Komparátor placeba: Placebo
(jedná se o zkříženou studii, ve které účastníci dostanou placebo i pyridostigmin v různých obdobích studie. Jak vyšetřovatelé, tak účastníci jsou zaslepeni ohledně toho, jaké léky se v jakém období používají. Všichni pacienti budou nakonec používat placebo po dobu 8 týdnů a pyridostigmin po dobu 8 týdnů).
Lék: Placebo
Placebo podávané perorálně počínaje dávkou 2 mg/kg/den (ve 4 denních dávkách, tj. 0,5 mg/kg/dávka) a pomalu se zvyšovat na maximální dávku 6 mg/kg/den (4 denní dávky po 1,5 mg/kg/den )

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
MFM (Motor Function Measurement).
Časové okno: změna v průběhu 8 týdnů ve srovnání s výchozí hodnotou
Použity budou dílčí skóre D1+D2+D3, ale také D1, D2 nebo D3 škál MFM.
změna v průběhu 8 týdnů ve srovnání s výchozí hodnotou
opakované provedení devítijamkového testu kolíkem
Časové okno: Změna výkonu (v čase do dokončení) testovacích kol v průběhu 8 týdnů léčby ve srovnání s výchozí hodnotou
Čas potřebný k dokončení několika kol devítijamkového testu kolíků (proto: opakované NHPT) bude zaznamenán (návštěva 1) a porovnán s výkonem v testu po 8 týdnech léčby (placebo nebo mestinon) (návštěva 2). Návštěva 3 bude sloužit jako základní měření pro 2. období studie (opět následuje 8 týdnů léčby a závěrečná návštěva studie (návštěva 4)).
Změna výkonu (v čase do dokončení) testovacích kol v průběhu 8 týdnů léčby ve srovnání s výchozí hodnotou

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
vytrvalostní devítijamkový test
Časové okno: Změna výkonu po 8 týdnech terapie (placebo nebo mestinon).
Během testů odolnosti budou pacienti podávat výkon na 75 % svého maximálního výkonu. Budou analyzovány rozdíly ve výsledcích před a po ošetření (počet dokončených kol).
Změna výkonu po 8 týdnech terapie (placebo nebo mestinon).
vytrvalostní box-and-block test
Časové okno: Změna výkonu po 8 týdnech terapie (placebo nebo mestinon)
Během testů odolnosti budou pacienti podávat výkon na 75 % svého maximálního výkonu. Budou analyzovány rozdíly ve výsledcích před a po ošetření (počet dokončených kol). Tento test bude proveden pouze v případě, že je pacient schopen jej provést.
Změna výkonu po 8 týdnech terapie (placebo nebo mestinon)
test vytrvalostní chůze
Časové okno: Změna výkonu po 8 týdnech terapie (placebo nebo mestinon).
Během testů odolnosti budou pacienti podávat výkon na 75 % svého maximálního výkonu. Rozdíly ve výsledcích před a po léčbě (např. celková ujetá vzdálenost) bude analyzována. Tento test bude proveden pouze v případě, že je pacient schopen chůze.
Změna výkonu po 8 týdnech terapie (placebo nebo mestinon).

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

UMC Utrecht

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: W.L. Van der Pol, MD, PhD, UMC Utrecht

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. prosince 2015

Primární dokončení (Aktuální)

1. ledna 2018

Dokončení studie (Aktuální)

1. ledna 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. září 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. října 2016

První zveřejněno (Odhad)

21. října 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. února 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. února 2018

Naposledy ověřeno

1. února 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NL38048.041.14

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Argentina

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit