Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

SPACE Trial: Пиридостигмин против плацебо при СМА 2, 3 и 4 типов (SPACE)

1 февраля 2018 г. обновлено: Camiel Wijngaarde, UMC Utrecht

Фаза II, моноцентровое, плацебо-контролируемое, двойное слепое перекрестное исследование для изучения эффекта и эффективности пиридостигмина у голландских пациентов со спинальной мышечной атрофией типов 2, 3 и 4

Исследование, изучающее эффекты пиридостигмина (местинона) по сравнению с плацебо в двойном слепом перекрестном исследовании у пациентов с наследственной проксимальной спинальной мышечной атрофией (СМА) 2, 3 и 4 типов.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В этом перекрестном исследовании мы изучим влияние пиридостигмина (местинона) по сравнению с плацебо на утомляемость у пациентов с наследственной проксимальной спинальной мышечной атрофией (СМА) типов 2, 3 и 4 (в возрасте 12 лет и старше). Участники исследования будут использовать плацебо в течение 8 недель и местинон в течение 8 недель. И исследователи, и пациенты не осведомлены о назначении лечения в оба периода. Пациентам будет случайным образом назначено сначала использовать плацебо или местинон. В конце исследования пациенты будут использовать как местинон, так и плацебо в течение 8 недель.

На обеих фазах (периодах) перекрестного исследования дозировка исследуемого препарата будет постепенно увеличиваться до максимальной дозы 6 мг/кг/день (распределенная на 4 дозы в день), чтобы либо предотвратить побочные эффекты, либо справиться с ними как можно лучше. насколько это возможно. Эта схема позволяет нам помочь нашим участникам в случае раннего возникновения побочных эффектов. Хотя мы стремимся, чтобы все пациенты получали одинаковую дозу на кг массы тела, серьезные побочные эффекты, очевидно, приведут к снижению дозировки.

Перед началом приема лекарств (плацебо или пиридостигмин) будут проведены базовые измерения: медицинский осмотр и данные, касающиеся как первичных, так и вторичных результатов (MFM, баллы MRC, тесты на утомляемость и т. д.). После приема препарата (местинон/плацебо) в течение 8 недель эти тесты будут повторяться, чтобы оценить возможный эффект препарата. После периода вымывания продолжительностью примерно 1–2 недели та же схема используется для второго периода исследования (т. е. перекрестный дизайн). Расслепление следует после завершения всего исследования (т. е. когда последний включенный пациент прекращает участие).

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

39

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Нидерланды
      • Utrecht, Нидерланды, 3584 CX
        • University Medical Center of Utrecht (UMCU)

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

8 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Клинический диагноз СМА типа 2, 3a, 3b или 4
  • Генетически подтвержденная гомозиготная делеция SMN1
  • Возможность совершать посещения в течение пробного периода;
  • Предоставлено устное и письменное информированное согласие в возрасте ≥18 лет;
  • При наличии информированного согласия родителей или законных представителей в случае пациентов в возрасте от ≥12 до <18 лет (в соответствии с законодательством Нидерландов)
  • Способность выполнить как минимум 2 последовательных раунда теста с девятью отверстиями.
  • Максимальная общая оценка двигательной функции (MFM) 80% (т.е. максимальная оценка менее 80% подбаллов D1+D2+D3).

Критерий исключения:

  • Известные сопутствующие заболевания НМС (например, но не ограничиваясь ими: миастенический синдром Ламберта-Итона, тяжелая миастения);
  • Использование препаратов, которые могут изменить функцию НМС.
  • Классическая СМА 1 типа;
  • опасения по поводу участия в ЭМГ;
  • Невозможность посещать учебные визиты;
  • Механическая желудочно-кишечная, мочевая или желчная непроходимость;
  • Клинически значимые изменения лабораторных анализов (электролиты, функция печени, почек, функция щитовидной железы или дисплазия крови), выявленные в течение 14 дней до начала исследования;
  • Нарушения ЭКГ, известные как противопоказания к применению пиридостигмина;
  • Текущая беременность или кормление грудью
  • Аллергия на бромиды
  • Тяжелая бронхиальная астма (в случае неопределенности диагноза свяжемся с лечащим пульмонологом или терапевтом)
  • Общий балл MFM на исходном уровне (скрининг) > 80% (т. е. максимальный общий балл MFM выше 80% подбаллов D1+D2+D3).

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Пиридостигмин
(это перекрестное исследование, в котором участники будут получать и плацебо, и пиридостигмин в разные периоды исследования. И исследователи, и участники не знают, какое лекарство используется в какой период. Все пациенты в конечном итоге будут использовать плацебо в течение 8 недель и пиридостигмин в течение 8 недель).
Лекарство: Пиридостигмин
Пиридостигмин, вводимый перорально, начиная с 2 мг/кг/день (в 4 суточных дозах, т. день)
Другие имена:
  • Местинон
Плацебо Компаратор: Плацебо
(это перекрестное исследование, в котором участники будут получать и плацебо, и пиридостигмин в разные периоды исследования. И исследователи, и участники не знают, какое лекарство используется в какой период. Все пациенты в конечном итоге будут использовать плацебо в течение 8 недель и пиридостигмин в течение 8 недель).
Лекарство: Плацебо
Плацебо вводят перорально, начиная с 2 мг/кг/день (в 4 суточных дозах, т.е. 0,5 мг/кг/доза) и постепенно увеличивая до максимальной дозы 6 мг/кг/день (4 суточные дозы по 1,5 мг/кг/день). )

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
MFM (измерение двигательной функции).
Временное ограничение: изменение в течение 8 недель по сравнению с исходным уровнем
Будут использоваться D1+D2+D3, а также дополнительные баллы D1, D2 или D3 по шкалам MFM.
изменение в течение 8 недель по сравнению с исходным уровнем
повторное выполнение теста на колышек с девятью отверстиями
Временное ограничение: Изменение показателей (время завершения) раундов испытаний в течение 8 недель лечения по сравнению с исходным уровнем
Время, необходимое для завершения нескольких раундов теста с девятью отверстиями (отсюда: повторный NHPT), будет зарегистрировано (посещение 1) и сравнено с результатами теста после 8 недель лечения (плацебо или местинон) (посещение 2). Визит 3 будет служить базовым измерением для 2-го периода исследования (снова за которым следуют 8 недель лечения и последний визит в рамках исследования (визит 4)).
Изменение показателей (время завершения) раундов испытаний в течение 8 недель лечения по сравнению с исходным уровнем

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Тест на выносливость с девятью отверстиями
Временное ограничение: Изменение работоспособности через 8 недель терапии (плацебо или местинон).
Во время тестов на выносливость пациенты будут работать на 75% от их максимальной производительности. Различия в результатах до и после лечения (количество завершенных раундов) будут проанализированы.
Изменение работоспособности через 8 недель терапии (плацебо или местинон).
испытание на выносливость коробкой и блоком
Временное ограничение: Изменение работоспособности через 8 недель терапии (плацебо или местинон)
Во время тестов на выносливость пациенты будут работать на 75% от их максимальной производительности. Будут проанализированы различия в результатах лечения до и после (количество завершенных раундов). Этот тест будет выполнен только в том случае, если пациент способен его выполнить.
Изменение работоспособности через 8 недель терапии (плацебо или местинон)
тест ходьбы на выносливость
Временное ограничение: Изменение работоспособности через 8 недель терапии (плацебо или местинон).
Во время тестов на выносливость пациенты будут работать на 75% от их максимальной производительности. Различия в результатах до и после лечения (e.d. общее пройденное расстояние) будет проанализировано. Этот тест будет выполнен только в том случае, если пациент может ходить.
Изменение работоспособности через 8 недель терапии (плацебо или местинон).

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

UMC Utrecht

Следователи

  • Главный следователь: W.L. Van der Pol, MD, PhD, UMC Utrecht

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 декабря 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 января 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 января 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

30 сентября 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

19 октября 2016 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

21 октября 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

5 февраля 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 февраля 2018 г.

Последняя проверка

1 февраля 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NL38048.041.14

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться