Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

SPACE Trial: Pyridostigmin vs Placebo i SMA Type 2, 3 og 4 (SPACE)

1. februar 2018 opdateret af: Camiel Wijngaarde, UMC Utrecht

Et fase II, mono-center, placebo-kontrolleret, dobbelt-blind, crossover-forsøg for at undersøge effekt og effektivitet af pyridostigmin hos hollandske patienter med spinal muskelatrofi type 2, 3 og 4

Et forsøg, der undersøger virkningerne af pyridostigmin (mestinon) versus placebo i et dobbeltblindt krydsningsstudie hos patienter med arvelig proksimal spinal muskelatrofi (SMA) type 2, 3 og 4.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

I dette cross-over forsøg vil vi undersøge virkningerne af pyridostigmin (mestinon) versus placebo på træthed hos patienter med arvelig proksimal spinal muskelatrofi (SMA) type 2, 3 og 4 (i alderen 12 år og ældre) Studiedeltagerne vil bruge placebo i 8 uger og mestinon i 8 uger. Både efterforskere og patienter er blinde for behandlingstildelingen i begge perioder. Patienterne vil blive tilfældigt tildelt til at bruge placebo eller mestinon først. Ved afslutningen af ​​undersøgelsen vil patienter have brugt både mestinon og placebo i 8 uger.

I begge faser (perioder) af krydsningsstudiet vil dosis af studiemedicin langsomt blive øget til en maksimal dosis på 6 mg/kg/dag (fordelt over 4 doser dagligt) for enten at forhindre bivirkninger eller for at håndtere dem så godt. som muligt. Denne ordning giver os mulighed for at hjælpe vores deltagere i tilfælde af, at bivirkninger opstår tidligt. Selvom vi stræber efter at have alle patienter på den samme dosis pr. kg kropsvægt, vil alvorlige bivirkninger naturligvis føre til en nedsættelse af dosis.

Før påbegyndelse af medicinbrug (enten placebo eller pyridostigmin), vil der blive taget baseline-målinger: en fysisk undersøgelse og data vedrørende både primære og sekundære resultater (MFM, MRC-score, træthedstest osv.) vil blive indsamlet. Efter brug af et lægemiddel (mestinon/placebo) i 8 uger vil disse tests blive gentaget for at vurdere mulig medicineffekt. Efter en udvaskningsperiode på ca. 1-2 uger anvendes samme skema for den anden undersøgelsesperiode (dvs. cross-over-designet). Afblænding følger efter hele undersøgelsen er afsluttet (dvs.: sidst inkluderede patienter afslutter deltagelsen).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

39

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Holland
      • Utrecht, Holland, 3584 CX
        • University Medical Center of Utrecht (UMCU)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • En klinisk diagnose af SMA type 2, 3a, 3b eller 4
  • Genetisk bekræftet homozygot SMN1 deletion
  • Evne til at gennemføre besøg i prøveperioden;
  • Givet mundtligt og skriftligt informeret samtykke, når ≥18 år gammel;
  • Givet informeret samtykke fra forældrene eller juridiske repræsentanter i tilfælde af patienter i alderen ≥12 til <18 år (i overensstemmelse med hollandsk lov)
  • Evne til at udføre mindst 2 efterfølgende runder af Nine Hole Peg-testen
  • En maksimal total score for motorfunktionsmål (MFM) på 80 % (dvs.: en maksimal score under 80 % af D1+D2+D3-underscorerne).

Ekskluderingskriterier:

  • Kendte samtidige lidelser af NMJ (f.eks. men ikke begrænset til: Lambert Eatons myastheniske syndrom, myasthenia gravis);
  • Brug af lægemidler, der kan ændre NMJ-funktionen
  • Klassisk SMA type 1;
  • frygt for deltagelse i EMG;
  • Manglende evne til at møde studiebesøg;
  • Mekanisk mave-tarm-, urin- eller galdeobstruktion;
  • Klinisk signifikante ændringer af laboratorietests (elektrolytter, leverfunktion, nyrefunktion, skjoldbruskkirtelfunktion eller bloddysplasi) udtaget inden for 14 dage før start af studiestart;
  • EKG-abnormiteter kendt som en kontraindikation for brug af pyridostigmin;
  • Aktuel graviditet eller amning
  • Allergi over for bromider
  • Svær bronkial astma (i tilfælde af usikkerhed om diagnosen kontakter vi behandlende lungelæge eller læge)
  • Samlet MFM-score ved baseline (screening) > 80 % (dvs.: en maksimal samlet MFM-score over 80 % af D1+D2+D3-underscorerne).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Pyridostigmin
(dette er et krydsforsøg, hvor deltagerne vil modtage både placebo og pyridostigmin i forskellige undersøgelsesperioder. Både efterforskere og deltagere er blindet for, hvilken medicin der bruges i hvilken periode. Alle patienter vil til sidst bruge placebo i 8 uger og pyridostigmin i 8 uger).
Medicin: Pyridostigmin
Pyridostigmin, indgivet oralt startende med 2 mg/kg/dag (i 4 daglige doser, dvs. 0,5 mg/kg/dosis) og langsomt stigende til en maksimal dosis på 6 mg/kg/dag (4 daglige doser på 1,5 mg/kg/dosis) dag)
Andre navne:
  • Mestinon
Placebo komparator: Placebo
(dette er et krydsforsøg, hvor deltagerne vil modtage både placebo og pyridostigmin i forskellige undersøgelsesperioder. Både efterforskere og deltagere er blindet for, hvilken medicin der bruges i hvilken periode. Alle patienter vil til sidst bruge placebo i 8 uger og pyridostigmin i 8 uger).
Medicin: Placebo
Placebo indgivet oralt startende med 2 mg/kg/dag (i 4 daglige doser, dvs. 0,5 mg/kg/dosis) og langsomt stigende til en maksimal dosis på 6 mg/kg/dag (4 daglige doser på 1,5 mg/kg/dag) )

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
MFM (Motor Function Measurement).
Tidsramme: ændres i løbet af 8 uger sammenlignet med baseline
D1+D2+D3 men også D1, D2 eller D3 underscore af MFM-skalaerne vil blive brugt.
ændres i løbet af 8 uger sammenlignet med baseline
gentagne ni-hullers peg-test ydeevne
Tidsramme: Ændring i ydeevne (i tid til at gennemføre) testrunderne i løbet af 8 ugers medicin sammenlignet med baseline
Den tid, der er nødvendig for at gennemføre flere runder af ni-hullers peg-testen (deraf: gentagen NHPT) vil blive registreret (besøg 1) og sammenlignet med præstationen på testen efter 8 ugers behandling (placebo eller mestinon) (besøg 2). Besøg 3 vil fungere som baseline-måling for den 2. undersøgelsesperiode (igen efterfulgt af 8 ugers behandling og det sidste undersøgelsesbesøg (besøg 4)).
Ændring i ydeevne (i tid til at gennemføre) testrunderne i løbet af 8 ugers medicin sammenlignet med baseline

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
udholdenhed ni hullers pind test
Tidsramme: Ændring i ydeevne efter 8 ugers behandling (placebo eller mestinon).
Under udholdenhedstestene vil patienter yde 75 % af deres maksimale præstation. Forskelle i før og efter behandlingsresultater (antal gennemførte runder) vil blive analyseret
Ændring i ydeevne efter 8 ugers behandling (placebo eller mestinon).
udholdenhed boks-og-blok test
Tidsramme: Ændring i ydeevne efter 8 ugers behandling (placebo eller mestinon)
Under udholdenhedstestene vil patienter yde 75 % af deres maksimale præstation. Forskelle i før og efter behandlingsresultater (antal gennemførte runder) vil blive analyseret. Denne test udføres kun, hvis patienten er i stand til at udføre den.
Ændring i ydeevne efter 8 ugers behandling (placebo eller mestinon)
udholdenheds gåtest
Tidsramme: Ændring i ydeevne efter 8 ugers behandling (placebo eller mestinon).
Under udholdenhedstestene vil patienter yde 75 % af deres maksimale præstation. Forskelle i før og efter behandlingsresultater (f. samlet tilbagelagt distance) analyseres. Denne test udføres kun, hvis patienten er i stand til at gå.
Ændring i ydeevne efter 8 ugers behandling (placebo eller mestinon).

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

UMC Utrecht

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: W.L. Van der Pol, MD, PhD, UMC Utrecht

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. december 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. januar 2018

Studieafslutning (Faktiske)

1. januar 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. september 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. oktober 2016

Først opslået (Skøn)

21. oktober 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. februar 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. februar 2018

Sidst verificeret

1. februar 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NL38048.041.14

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Spinal muskelatrofi

Kliniske forsøg med Pyridostigmin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bahamas

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner