Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie SPACE: Pirydostygmina vs Placebo w SMA typu 2, 3 i 4 (SPACE)

1 lutego 2018 zaktualizowane przez: Camiel Wijngaarde, UMC Utrecht

Faza II, jednoośrodkowe, kontrolowane placebo, podwójnie ślepe badanie krzyżowe w celu zbadania wpływu i skuteczności pirydostygminy u holenderskich pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni typu 2, 3 i 4

Badanie oceniające wpływ pirydostygminy (mestinon) w porównaniu z placebo w podwójnie ślepej próbie krzyżowej u pacjentów z dziedzicznym proksymalnym rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) typu 2, 3 i 4.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W tej krzyżowej próbie zbadamy wpływ pirydostygminy (mestinon) w porównaniu z placebo na zmęczenie u pacjentów z dziedzicznym proksymalnym rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) typu 2, 3 i 4 (w wieku 12 lat i starszych). placebo przez 8 tygodni i mestinon przez 8 tygodni. Zarówno badacze, jak i pacjenci nie znają przydziału leczenia w obu okresach. Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej najpierw placebo lub mestinon. Pod koniec badania pacjenci stosowali zarówno mestinon, jak i placebo przez 8 tygodni.

W obu fazach (okresach) badania krzyżowego dawka badanego leku będzie powoli zwiększana do maksymalnej dawki 6 mg/kg mc./dobę (rozłożona na 4 dawki dziennie), aby albo zapobiec skutkom ubocznym, albo jak najlepiej sobie z nimi radzić jak to możliwe. Ten schemat pozwala nam pomóc naszym uczestnikom w przypadku wystąpienia działań niepożądanych na wczesnym etapie. Chociaż staramy się, aby wszyscy pacjenci otrzymywali taką samą dawkę na kg masy ciała, poważne działania niepożądane będą oczywiście prowadzić do obniżenia dawki.

Przed rozpoczęciem stosowania leku (placebo lub pirydostygminy) zostaną wykonane podstawowe pomiary: badanie fizykalne i zebrane zostaną dane dotyczące zarówno pierwszorzędowych, jak i drugorzędowych wyników (MFM, wyniki MRC, testy męczliwości itp.). Po stosowaniu leku (mestinon/placebo) przez 8 tygodni badania te zostaną powtórzone w celu oceny możliwego działania leku. Po okresie wypłukiwania trwającym około 1-2 tygodni ten sam schemat stosuje się w drugim okresie badania (tj. projekt krzyżowy). Odślepienie następuje po zakończeniu całego badania (tj. po zakończeniu udziału przez ostatniego uwzględnionego pacjenta).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

39

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Holandia
      • Utrecht, Holandia, 3584 CX
        • University Medical Center of Utrecht (UMCU)

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

8 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie kliniczne SMA typu 2, 3a, 3b lub 4
  • Genetycznie potwierdzona homozygotyczna delecja SMN1
  • Możliwość realizacji wizyt w okresie próbnym;
  • Udzielenie świadomej zgody ustnej i pisemnej w wieku ≥18 lat;
  • Świadoma zgoda rodziców lub przedstawiciela prawnego w przypadku pacjentów w wieku od ≥12 do <18 lat (zgodnie z prawem holenderskim)
  • Możliwość wykonania co najmniej 2 kolejnych rund testu Nine Hole Peg
  • Maksymalny całkowity wynik pomiaru funkcji motorycznych (MFM) wynoszący 80% (tj.: maksymalny wynik poniżej 80% wyników cząstkowych D1+D2+D3).

Kryteria wyłączenia:

  • Znane współistniejące zaburzenia NMJ (np. między innymi: zespół miasteniczny Lamberta Eatona, myasthenia gravis);
  • Stosowanie leków, które mogą zmieniać funkcję NMJ
  • Klasyczny SMA typ 1;
  • Obawa przed udziałem w EMG;
  • Niemożność odbywania wizyt studyjnych;
  • Mechaniczna niedrożność przewodu pokarmowego, dróg moczowych lub dróg żółciowych;
  • Klinicznie istotne zmiany w badaniach laboratoryjnych (elektrolity, czynność wątroby, czynność nerek, czynność tarczycy lub dysplazja krwi) pobranych w ciągu 14 dni przed rozpoczęciem włączenia do badania;
  • nieprawidłowości w zapisie EKG znane jako przeciwwskazania do stosowania pirydostygminy;
  • Obecna ciąża lub karmienie piersią
  • Alergia na bromki
  • Ciężka astma oskrzelowa (w przypadku niepewności rozpoznania skontaktujemy się z leczącym pulmonologiem lub lekarzem)
  • Całkowity wynik MFM na początku badania (przesiewowy) > 80% (tj. maksymalny całkowity wynik MFM powyżej 80% wyników cząstkowych D1+D2+D3).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pirydostygmina
(jest to badanie krzyżowe, w którym uczestnicy otrzymają zarówno placebo, jak i pirydostygminę w różnych okresach badania. Zarówno badacze, jak i uczestnicy nie wiedzą, jakie leki są stosowane w jakim okresie. Wszyscy pacjenci będą ostatecznie stosować placebo przez 8 tygodni i pirydostygminę przez 8 tygodni).
Lek: Pirydostygmina
Pirydostygmina podawana doustnie zaczynając od 2mg/kg/dobę (w 4 dawkach dziennych tj. 0,5mg/kg/dawkę) i powoli zwiększając do dawki maksymalnej 6mg/kg/dobę (4 dawki dzienne po 1,5mg/kg/dobę) dzień)
Inne nazwy:
  • Mestinon
Komparator placebo: Placebo
(jest to badanie krzyżowe, w którym uczestnicy otrzymają zarówno placebo, jak i pirydostygminę w różnych okresach badania. Zarówno badacze, jak i uczestnicy nie wiedzą, jakie leki są stosowane w jakim okresie. Wszyscy pacjenci będą ostatecznie stosować placebo przez 8 tygodni i pirydostygminę przez 8 tygodni).
Lek: Placebo
Placebo podawane doustnie zaczynając od 2mg/kg/dobę (w 4 dawkach dziennych tj. 0,5mg/kg/dawkę) i powoli zwiększając do dawki maksymalnej 6mg/kg/dobę (4 dawki dzienne po 1,5mg/kg/dobę) )

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
MFM (pomiar funkcji motorycznych).
Ramy czasowe: zmiany w ciągu 8 tygodni w porównaniu z wartością wyjściową
D1+D2+D3, ale także D1, D2 lub D3 podpunkty skal MFM zostaną użyte.
zmiany w ciągu 8 tygodni w porównaniu z wartością wyjściową
powtórzony test kołka z dziewięcioma dołkami
Ramy czasowe: Zmiana wydajności (w czasie do ukończenia) rund testowych w ciągu 8 tygodni leczenia w porównaniu z wartością wyjściową
Czas potrzebny do ukończenia wielu rund testu z dziewięcioma dołkami (stąd: powtórzona NHPT) zostanie odnotowany (wizyta 1) i porównany z wynikami testu po 8 tygodniach leczenia (placebo lub mestinon) (wizyta 2). Wizyta 3 posłuży jako punkt odniesienia dla drugiego okresu badania (ponownie następuje 8 tygodni leczenia i ostatnia wizyta w badaniu (wizyta 4)).
Zmiana wydajności (w czasie do ukończenia) rund testowych w ciągu 8 tygodni leczenia w porównaniu z wartością wyjściową

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
test kołków wytrzymałościowych z dziewięcioma dołkami
Ramy czasowe: Zmiana wydajności po 8 tygodniach terapii (placebo lub mestinon).
Podczas testów wytrzymałościowych pacjenci osiągają 75% swoich maksymalnych możliwości. Analizowane będą różnice w wynikach przed i po zabiegu (liczba ukończonych rund).
Zmiana wydajności po 8 tygodniach terapii (placebo lub mestinon).
test wytrzymałościowy typu box-and-block
Ramy czasowe: Zmiana sprawności po 8 tygodniach terapii (placebo lub mestinon)
Podczas testów wytrzymałościowych pacjenci osiągają 75% swoich maksymalnych możliwości. Analizowane będą różnice w wynikach przed i po zabiegu (liczba ukończonych rund). Badanie to zostanie wykonane tylko wtedy, gdy pacjent będzie w stanie je wykonać.
Zmiana sprawności po 8 tygodniach terapii (placebo lub mestinon)
próba marszu wytrzymałościowego
Ramy czasowe: Zmiana wydajności po 8 tygodniach terapii (placebo lub mestinon).
Podczas testów wytrzymałościowych pacjenci osiągają 75% swoich maksymalnych możliwości. Różnice w wynikach przed i po leczeniu (np. całkowity przebyty dystans) zostaną przeanalizowane. Ten test zostanie przeprowadzony tylko wtedy, gdy pacjent jest w stanie chodzić.
Zmiana wydajności po 8 tygodniach terapii (placebo lub mestinon).

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

UMC Utrecht

Śledczy

  • Główny śledczy: W.L. Van der Pol, MD, PhD, UMC Utrecht

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 stycznia 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 września 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 października 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

21 października 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 lutego 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 lutego 2018

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NL38048.041.14

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj