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Ensayo SPACE: piridostigmina frente a placebo en AME tipos 2, 3 y 4 (SPACE)

1 de febrero de 2018 actualizado por: Camiel Wijngaarde, UMC Utrecht

Un ensayo de fase II, monocéntrico, controlado con placebo, doble ciego, cruzado para investigar el efecto y la eficacia de la piridostigmina en pacientes holandeses con atrofia muscular espinal tipos 2, 3 y 4

Un ensayo que investiga los efectos de la piridostigmina (mestinon) versus un placebo en un ensayo cruzado doble ciego en pacientes con atrofia muscular espinal proximal hereditaria (AME) tipos 2, 3 y 4.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

En este ensayo cruzado, investigaremos los efectos de la piridostigmina (mestinon) frente a un placebo sobre la fatigabilidad en pacientes con atrofia muscular espinal proximal hereditaria (AME) tipos 2, 3 y 4 (a partir de los 12 años). Los participantes del estudio usarán un placebo durante 8 semanas y mestinon durante 8 semanas. Tanto los investigadores como los pacientes están cegados a la asignación del tratamiento en ambos períodos. Los pacientes serán asignados al azar para usar primero el placebo o el mestinon. Al final del estudio, los pacientes habrán usado tanto mestinon como un placebo durante 8 semanas.

En ambas fases (períodos) del estudio cruzado, la dosis del medicamento del estudio se incrementará lentamente hasta una dosis máxima de 6 mg/kg/día (distribuida en 4 dosis diarias) para prevenir los efectos secundarios o manejarlos de la mejor manera posible. como sea posible. Este esquema nos permite ayudar a nuestros participantes en caso de que los efectos secundarios ocurran temprano. Aunque nos esforzamos para que todos los pacientes reciban la misma dosis por kg de peso corporal, los efectos secundarios graves obviamente conducirán a reducir la dosis.

Antes de comenzar a usar la medicación (ya sea placebo o piridostigmina), se tomarán medidas de referencia: se recopilará un examen físico y datos sobre los resultados primarios y secundarios (MFM, puntajes MRC, pruebas de fatiga, etc.). Después de usar un fármaco (mestinon/placebo) durante 8 semanas, se repetirán estas pruebas para evaluar el posible efecto del medicamento. Después de un período de lavado de aproximadamente 1 a 2 semanas, se usa el mismo esquema para el segundo período de estudio (es decir, el diseño cruzado). El desenmascaramiento sigue después de que se completa todo el estudio (es decir, el último paciente incluido finaliza la participación).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

39

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Países Bajos
      • Utrecht, Países Bajos, 3584 CX
        • University Medical Center of Utrecht (UMCU)

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

8 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Un diagnóstico clínico de AME tipo 2, 3a, 3b o 4
  • Eliminación de SMN1 homocigota confirmada genéticamente
  • Capacidad para completar visitas durante el período de prueba;
  • Dado el consentimiento informado oral y escrito cuando tenga ≥18 años;
  • Dado el consentimiento informado de los padres o representante(s) legal(es) en el caso de pacientes de ≥12 a <18 años (de acuerdo con la ley holandesa)
  • Capacidad de realizar al menos 2 rondas posteriores de la prueba Nine Hole Peg
  • Una puntuación total máxima de la Medida de la función motora (MFM) del 80 % (es decir, una puntuación máxima inferior al 80 % de las subpuntuaciones D1+D2+D3).

Criterio de exclusión:

  • Trastornos concomitantes conocidos de la UNM (p. ej., entre otros: síndrome miasténico de Lambert Eaton, miastenia grave);
  • Uso de fármacos que pueden alterar la función de la UNM
  • SMA clásica tipo 1;
  • Aprensión contra la participación en EMG;
  • Incapacidad para cumplir con las visitas de estudio;
  • Obstrucción mecánica gastrointestinal, urinaria o biliar;
  • Alteraciones clínicas significativas de las pruebas de laboratorio (electrolitos, función hepática, función renal, función tiroidea o displasia sanguínea) extraídas dentro de los 14 días anteriores al inicio del ingreso al estudio;
  • anormalidades en el ECG conocidas como una contraindicación para el uso de piridostigmina;
  • Embarazo o lactancia actual
  • Alergia a los bromuros
  • Asma bronquial grave (en caso de duda diagnóstica contactaremos con el neumólogo o médico tratante)
  • Puntuación total de MFM al inicio (detección) > 80 % (es decir, una puntuación máxima total de MFM superior al 80 % de las subpuntuaciones D1+D2+D3).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Piridostigmina
(este es un ensayo cruzado, en el que los participantes recibirán un placebo y piridostigmina en diferentes períodos de estudio. Tanto los investigadores como los participantes están cegados sobre qué medicamento se usa y en qué período. Todos los pacientes eventualmente usarán un placebo durante 8 semanas y piridostigmina durante 8 semanas).
Droga: Piridostigmina
Piridostigmina, administrada por vía oral comenzando con 2 mg/kg/día (en 4 dosis diarias, es decir, 0,5 mg/kg/dosis) y aumentando lentamente hasta una dosis máxima de 6 mg/kg/día (4 dosis diarias de 1,5 mg/kg/día). día)
Otros nombres:
  • Mestinón
Comparador de placebos: Placebo
(este es un ensayo cruzado, en el que los participantes recibirán un placebo y piridostigmina en diferentes períodos de estudio. Tanto los investigadores como los participantes están cegados sobre qué medicamento se usa y en qué período. Todos los pacientes eventualmente usarán un placebo durante 8 semanas y piridostigmina durante 8 semanas).
Droga: Placebo
Placebo administrado por vía oral comenzando con 2 mg/kg/día (en 4 dosis diarias, es decir, 0,5 mg/kg/dosis) y aumentando lentamente hasta una dosis máxima de 6 mg/kg/día (4 dosis diarias de 1,5 mg/kg/día). )

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
MFM (Medición de la Función Motora).
Periodo de tiempo: cambio en el transcurso de 8 semanas en comparación con la línea de base
Se utilizarán las subpuntuaciones D1+D2+D3 pero también D1, D2 o D3 de las escalas MFM.
cambio en el transcurso de 8 semanas en comparación con la línea de base
rendimiento repetido de la prueba de clavija de nueve agujeros
Periodo de tiempo: Cambio en el rendimiento (en el tiempo para completar) las rondas de prueba en el transcurso de 8 semanas de medicación en comparación con la línea de base
Se registrará el tiempo necesario para completar varias rondas de la prueba de clavija de nueve hoyos (por lo tanto: NHPT repetido) (visita 1) y se comparará con el rendimiento en la prueba después de 8 semanas de tratamiento (placebo o mestinon) (visita 2). La visita 3 servirá como medición de referencia para el segundo período de estudio (seguido de nuevo por 8 semanas de tratamiento y la visita final del estudio (visita 4)).
Cambio en el rendimiento (en el tiempo para completar) las rondas de prueba en el transcurso de 8 semanas de medicación en comparación con la línea de base

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
prueba de clavija de nueve hoyos de resistencia
Periodo de tiempo: Cambio en el rendimiento después de 8 semanas de terapia (placebo o mestinon).
Durante las pruebas de resistencia, los pacientes rendirán al 75% de su rendimiento máximo. Se analizarán las diferencias en los resultados antes y después del tratamiento (número de rondas completadas).
Cambio en el rendimiento después de 8 semanas de terapia (placebo o mestinon).
prueba de resistencia de caja y bloque
Periodo de tiempo: Cambio en el rendimiento después de 8 semanas de terapia (placebo o mestinon)
Durante las pruebas de resistencia, los pacientes rendirán al 75% de su rendimiento máximo. Se analizarán las diferencias en los resultados antes y después del tratamiento (número de rondas completadas). Esta prueba se realizará únicamente si el paciente es capaz de realizarla.
Cambio en el rendimiento después de 8 semanas de terapia (placebo o mestinon)
prueba de caminata de resistencia
Periodo de tiempo: Cambio en el rendimiento después de 8 semanas de terapia (placebo o mestinon).
Durante las pruebas de resistencia, los pacientes rendirán al 75% de su rendimiento máximo. Diferencias en los resultados antes y después del tratamiento (e.d. se analizará la distancia total recorrida). Esta prueba se realizará solo si el paciente puede caminar.
Cambio en el rendimiento después de 8 semanas de terapia (placebo o mestinon).

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

UMC Utrecht

Investigadores

  • Investigador principal: W.L. Van der Pol, MD, PhD, UMC Utrecht

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de diciembre de 2015

Finalización primaria (Actual)

1 de enero de 2018

Finalización del estudio (Actual)

1 de enero de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de septiembre de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de octubre de 2016

Publicado por primera vez (Estimar)

21 de octubre de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

5 de febrero de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de febrero de 2018

Última verificación

1 de febrero de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NL38048.041.14

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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