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Estudo SPACE: Piridostigmina vs Placebo em SMA Tipos 2, 3 e 4 (SPACE)

1 de fevereiro de 2018 atualizado por: Camiel Wijngaarde, UMC Utrecht

Um estudo de fase II, monocêntrico, controlado por placebo, duplo-cego, cruzado para investigar o efeito e a eficácia da piridostigmina em pacientes holandeses com atrofia muscular espinhal tipos 2, 3 e 4

Um estudo investigando os efeitos da piridostigmina (mestinon) versus um placebo em um estudo duplo-cego cruzado em pacientes com atrofia muscular espinhal proximal hereditária (SMA) tipos 2, 3 e 4.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Neste estudo cruzado, investigaremos os efeitos da piridostigmina (mestinon) versus um placebo na fatigabilidade em pacientes com atrofia muscular espinhal proximal hereditária (SMA) tipos 2, 3 e 4 (com 12 anos ou mais) Os participantes do estudo usarão um placebo durante 8 semanas e mestinon durante 8 semanas. Tanto os investigadores quanto os pacientes não têm conhecimento da alocação do tratamento em ambos os períodos. Os pacientes serão designados aleatoriamente para usar placebo ou mestinon primeiro. No final do estudo, os pacientes terão usado mestinon e placebo durante 8 semanas.

Em ambas as fases (períodos) do estudo cruzado, a dosagem da medicação do estudo será aumentada lentamente até uma dosagem máxima de 6 mg/kg/dia (distribuída em 4 doses diárias) para evitar efeitos colaterais ou para administrá-los tão bem que possível. Este esquema nos permite ajudar nossos participantes no caso de efeitos colaterais ocorrerem precocemente. Embora nos esforcemos para que todos os pacientes recebam a mesma dosagem por kg de peso corporal, efeitos colaterais graves obviamente levarão à redução da dosagem.

Antes do início do uso da medicação (seja placebo ou piridostigmina), serão feitas medições de linha de base: um exame físico e dados relativos aos resultados primários e secundários (MFM, escores MRC, testes de fatigabilidade, etc.) serão coletados. Após o uso de um medicamento (mestinon/placebo) por 8 semanas esses testes serão repetidos, para avaliar possível efeito do medicamento. Após um período de wash-out de aproximadamente 1-2 semanas, o mesmo esquema é usado para o segundo período de estudo (ou seja, o desenho cruzado). O desmascaramento ocorre após a conclusão de todo o estudo (ou seja: o último paciente incluído termina a participação).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

39

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Holanda
      • Utrecht, Holanda, 3584 CX
        • University Medical Center of Utrecht (UMCU)

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

8 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Um diagnóstico clínico de SMA tipo 2, 3a, 3b ou 4
  • Deleção SMN1 homozigótica confirmada geneticamente
  • Capacidade de completar visitas durante o período experimental;
  • Fornecido consentimento informado oral e por escrito quando ≥18 anos de idade;
  • Consentimento informado dado pelos pais ou representante(s) legal(is) no caso de pacientes com idade ≥12 até <18 anos (de acordo com a lei holandesa)
  • Capacidade de realizar pelo menos 2 rodadas subsequentes do teste Nine Hole Peg
  • Uma pontuação total máxima da Medida da Função Motora (MFM) de 80% (ou seja: uma pontuação máxima abaixo de 80% das subpontuações D1+D2+D3).

Critério de exclusão:

  • Distúrbios concomitantes conhecidos do MNJ (por exemplo, mas não limitado a: síndrome miastênica de Lambert Eaton, miastenia gravis);
  • Uso de drogas que podem alterar a função NMJ
  • SMA clássico tipo 1;
  • Apreensão contra a participação em EMG;
  • Incapacidade de atender visitas de estudo;
  • Obstrução mecânica gastrointestinal, urinária ou biliar;
  • Alterações clínicas significativas de exames laboratoriais (eletrólitos, função hepática, função renal, função tireoidiana ou displasia sanguínea) coletados até 14 dias antes do início da entrada no estudo;
  • anormalidades de ECG conhecidas como contraindicação para o uso de piridostigmina;
  • Gravidez atual ou amamentação
  • Alergia a brometos
  • Asma brônquica grave (em caso de dúvida no diagnóstico, entraremos em contato com o pneumologista ou médico assistente)
  • Pontuação total de MFM na linha de base (triagem) > 80% (ou seja: uma pontuação total máxima de MFM acima de 80% das subpontuações D1+D2+D3).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Piridostigmina
(este é um estudo cruzado, no qual os participantes receberão placebo e piridostigmina em diferentes períodos de estudo. Tanto os investigadores quanto os participantes não sabem qual medicamento é usado em qual período. Todos os pacientes eventualmente usarão placebo por 8 semanas e piridostigmina por 8 semanas).
Medicamento: Piridostigmina
Piridostigmina, administrada por via oral começando com 2mg/kg/dia (em 4 doses diárias, ou seja, 0,5mg/kg/dose) e aumentando lentamente até uma dose máxima de 6mg/kg/dia (4 doses diárias de 1,5mg/kg/ dia)
Outros nomes:
  • Mestinon
Comparador de Placebo: Placebo
(este é um estudo cruzado, no qual os participantes receberão placebo e piridostigmina em diferentes períodos de estudo. Tanto os investigadores quanto os participantes não sabem qual medicamento é usado em qual período. Todos os pacientes eventualmente usarão placebo por 8 semanas e piridostigmina por 8 semanas).
Medicamento: Placebo
Placebo administrado por via oral começando com 2mg/kg/dia (em 4 doses diárias, ou seja, 0,5mg/kg/dose) e aumentando lentamente até uma dose máxima de 6mg/kg/dia (4 doses diárias de 1,5mg/kg/dia )

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
MFM (medição da função do motor).
Prazo: mudança ao longo de 8 semanas em comparação com a linha de base
Serão usadas subpontuações D1+D2+D3, mas também D1, D2 ou D3 das escalas MFM.
mudança ao longo de 8 semanas em comparação com a linha de base
desempenho repetido do teste de cravelha de nove buracos
Prazo: Mudança no desempenho (no tempo para completar) as rodadas de teste ao longo de 8 semanas de medicação em comparação com a linha de base
O tempo necessário para completar várias rodadas do teste de pinos de nove buracos (portanto: NHPT repetido) será registrado (visita 1) e comparado com o desempenho no teste após 8 semanas de tratamento (placebo ou mestinon) (visita 2). A visita 3 servirá como medição de linha de base para o 2º período de estudo (novamente seguido por 8 semanas de tratamento e a visita final do estudo (visita 4)).
Mudança no desempenho (no tempo para completar) as rodadas de teste ao longo de 8 semanas de medicação em comparação com a linha de base

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
teste de pino de nove buracos de resistência
Prazo: Mudança no desempenho após 8 semanas de terapia (placebo ou mestinon).
Durante os testes de resistência, os pacientes realizarão 75% de seu desempenho máximo. As diferenças nos resultados antes e depois do tratamento (número de rodadas concluídas) serão analisadas
Mudança no desempenho após 8 semanas de terapia (placebo ou mestinon).
teste de caixa e bloco de resistência
Prazo: Mudança no desempenho após 8 semanas de terapia (placebo ou mestinon)
Durante os testes de resistência, os pacientes realizarão 75% de seu desempenho máximo. As diferenças nos resultados do tratamento antes e depois (número de rodadas concluídas) serão analisadas. Este teste será realizado somente se o paciente for capaz de realizá-lo.
Mudança no desempenho após 8 semanas de terapia (placebo ou mestinon)
teste de caminhada de resistência
Prazo: Mudança no desempenho após 8 semanas de terapia (placebo ou mestinon).
Durante os testes de resistência, os pacientes realizarão 75% de seu desempenho máximo. Diferenças nos resultados antes e depois do tratamento (p. distância total percorrida) será analisada. Este teste será realizado apenas se o paciente for capaz de andar.
Mudança no desempenho após 8 semanas de terapia (placebo ou mestinon).

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

UMC Utrecht

Investigadores

  • Investigador principal: W.L. Van der Pol, MD, PhD, UMC Utrecht

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de dezembro de 2015

Conclusão Primária (Real)

1 de janeiro de 2018

Conclusão do estudo (Real)

1 de janeiro de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

30 de setembro de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

19 de outubro de 2016

Primeira postagem (Estimativa)

21 de outubro de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

5 de fevereiro de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

1 de fevereiro de 2018

Última verificação

1 de fevereiro de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NL38048.041.14

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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