Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

SPACE-onderzoek: pyridostigmine versus placebo bij SMA-types 2, 3 en 4 (SPACE)

1 februari 2018 bijgewerkt door: Camiel Wijngaarde, UMC Utrecht

Een monocenter, placebogecontroleerd, dubbelblind, cross-over-onderzoek in fase II om het effect en de werkzaamheid van pyridostigmine te onderzoeken bij Nederlandse patiënten met spinale spieratrofie type 2, 3 en 4

Een onderzoek naar de effecten van pyridostigmine (mestinon) versus een placebo in een dubbelblinde cross-over studie bij patiënten met erfelijke proximale spinale musculaire atrofie (SMA) type 2, 3 en 4.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

In deze cross-over studie zullen we de effecten onderzoeken van pyridostigmine (mestinon) versus een placebo op de vermoeidheid bij patiënten met erfelijke proximale spinale musculaire atrofie (SMA) type 2, 3 en 4 (van 12 jaar en ouder). een placebo gedurende 8 weken en mestinon gedurende 8 weken. Zowel onderzoekers als patiënten zijn in beide perioden blind voor de behandelingstoewijzing. Patiënten zullen willekeurig worden toegewezen om eerst placebo of mestinon te gebruiken. Aan het einde van de studie zullen de patiënten gedurende 8 weken zowel mestinon als een placebo hebben gebruikt.

In beide fasen (periodes) van de cross-over studie wordt de dosering van de studiemedicatie langzaam verhoogd tot een maximale dosering van 6 mg/kg/dag (verspreid over 4 doses per dag) om bijwerkingen te voorkomen of zo goed mogelijk te beheersen. als mogelijk. Met deze regeling kunnen we onze deelnemers helpen als er toch vroegtijdig bijwerkingen optreden. Hoewel we ernaar streven alle patiënten dezelfde dosering per kg lichaamsgewicht te geven, zullen ernstige bijwerkingen uiteraard leiden tot verlaging van de dosering.

Voor aanvang van medicatiegebruik (placebo of pyridostigmine) worden nulmetingen uitgevoerd: een lichamelijk onderzoek en gegevens over zowel primaire als secundaire uitkomsten (MFM, MRC-scores, vermoeidheidstesten, enz.) worden verzameld. Na gebruik van een medicijn (mestinon/placebo) gedurende 8 weken worden deze testen herhaald om het mogelijke effect van de medicatie te evalueren. Na een wash-out periode van ongeveer 1-2 weken wordt hetzelfde schema gebruikt voor de tweede studieperiode (d.w.z. het cross-over design). Deblindering volgt nadat het volledige onderzoek is voltooid (d.w.z.: de laatst opgenomen patiënten beëindigen deelname).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

39

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
        • University Medical Center of Utrecht (UMCU)

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

10 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Een klinische diagnose van SMA type 2, 3a, 3b of 4
  • Genetisch bevestigde homozygote SMN1-deletie
  • Mogelijkheid om bezoeken te voltooien tijdens de proefperiode;
  • Gegeven mondelinge en schriftelijke geïnformeerde toestemming wanneer ≥18 jaar oud;
  • Met geïnformeerde toestemming van de ouders of wettelijke vertegenwoordiger(s) in het geval van patiënten van ≥12 tot <18 jaar oud (in overeenstemming met de Nederlandse wet)
  • Vaardigheid om ten minste 2 opeenvolgende rondes van de Nine Hole Peg-test uit te voeren
  • Een maximale totale Motor Function Measure (MFM)-score van 80% (d.w.z.: een maximale score onder 80% van de subscores D1+D2+D3).

Uitsluitingscriteria:

  • Bekende bijkomende aandoeningen van het NMJ (bijv. maar niet beperkt tot: Lambert Eaton myasthenisch syndroom, myasthenia gravis);
  • Gebruik van medicijnen die de NMJ-functie kunnen veranderen
  • Klassiek SMA-type 1;
  • Vrees tegen deelname aan EMG;
  • Onvermogen om aan studiebezoeken te voldoen;
  • Mechanische gastro-intestinale, urinaire of galobstructie;
  • Klinisch significante veranderingen van laboratoriumtests (elektrolyten, leverfunctie, nierfunctie, schildklierfunctie of bloeddysplasie) die binnen 14 dagen vóór aanvang van de studie zijn afgenomen;
  • ECG-afwijkingen die bekend staan ​​als contra-indicatie voor het gebruik van pyridostigmine;
  • Huidige zwangerschap of borstvoeding
  • Allergie voor bromiden
  • Ernstige bronchiale astma (bij onduidelijkheid over de diagnose nemen wij contact op met behandelend longarts of arts)
  • Totale MFM-score bij baseline (screening) > 80% (d.w.z.: een maximale totale MFM-score boven 80% van de D1+D2+D3-subscores).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Pyridostigmine
(dit is een cross-over studie, waarbij deelnemers in verschillende studieperiodes zowel een placebo als pyridostigmine krijgen. Zowel onderzoekers als deelnemers zijn geblindeerd voor welke medicatie in welke periode wordt gebruikt. Alle patiënten zullen uiteindelijk gedurende 8 weken een placebo gebruiken en gedurende 8 weken pyridostigmine.
Geneesmiddel: Pyridostigmine
Pyridostigmine, oraal toegediend beginnend met 2 mg/kg/dag (in 4 dagelijkse doses, d.w.z. 0,5 mg/kg/dosis) en langzaam oplopend tot een maximale dosering van 6 mg/kg/dag (4 dagelijkse doses van 1,5 mg/kg/dag). dag)
Andere namen:
  • Mestinon
Placebo-vergelijker: Placebo
(dit is een cross-over studie, waarbij deelnemers in verschillende studieperiodes zowel een placebo als pyridostigmine krijgen. Zowel onderzoekers als deelnemers zijn geblindeerd voor welke medicatie in welke periode wordt gebruikt. Alle patiënten zullen uiteindelijk gedurende 8 weken een placebo gebruiken en gedurende 8 weken pyridostigmine.
Geneesmiddel: Placebo
Placebo oraal toegediend beginnend met 2 mg/kg/dag (in 4 dagelijkse doses, d.w.z. 0,5 mg/kg/dosis) en langzaam oplopend tot een maximale dosering van 6 mg/kg/dag (4 dagelijkse doses van 1,5 mg/kg/dag )

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
MFM (meting van de motorfunctie).
Tijdsspanne: verandering in de loop van 8 weken ten opzichte van de uitgangswaarde
D1+D2+D3 maar ook D1, D2 of D3 subscores van de MFM-schalen worden gebruikt.
verandering in de loop van 8 weken ten opzichte van de uitgangswaarde
herhaalde peg-testprestaties met negen gaten
Tijdsspanne: Verandering in prestatie (in tijd om te voltooien) de testrondes in de loop van 8 weken medicatie vergeleken met baseline
De tijd die nodig is om meerdere rondes van de 9-holes peg-test (vandaar: herhaalde NHPT) af te ronden, wordt geregistreerd (bezoek 1) en vergeleken met de prestatie op de test na 8 weken behandeling (placebo of mestinon) (bezoek 2). Bezoek 3 dient als nulmeting voor de 2e studieperiode (wederom gevolgd door 8 weken behandeling en het laatste studiebezoek (bezoek 4)).
Verandering in prestatie (in tijd om te voltooien) de testrondes in de loop van 8 weken medicatie vergeleken met baseline

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
uithoudingsvermogen negen holes peg-test
Tijdsspanne: Prestatieverandering na 8 weken therapie (placebo of mestinon).
Tijdens de duurtesten presteren patiënten op 75% van hun maximale prestatie. Verschillen in resultaten voor en na de behandeling (aantal voltooide rondes) worden geanalyseerd
Prestatieverandering na 8 weken therapie (placebo of mestinon).
uithoudingsvermogen box-and-block-test
Tijdsspanne: Prestatieverandering na 8 weken therapie (placebo of mestinon)
Tijdens de duurtesten presteren patiënten op 75% van hun maximale prestatie. Verschillen in resultaten voor en na de behandeling (aantal voltooide ronden) worden geanalyseerd. Deze test wordt alleen uitgevoerd als de patiënt in staat is om het uit te voeren.
Prestatieverandering na 8 weken therapie (placebo of mestinon)
uithoudingsvermogen looptest
Tijdsspanne: Prestatieverandering na 8 weken therapie (placebo of mestinon).
Tijdens de duurtesten presteren patiënten op 75% van hun maximale prestatie. Verschillen in resultaten voor en na de behandeling (e.d. totale afgelegde afstand) worden geanalyseerd. Deze test wordt alleen uitgevoerd als de patiënt kan lopen.
Prestatieverandering na 8 weken therapie (placebo of mestinon).

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

UMC Utrecht

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: W.L. Van der Pol, MD, PhD, UMC Utrecht

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 december 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 september 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 oktober 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

21 oktober 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

5 februari 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 februari 2018

Laatst geverifieerd

1 februari 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NL38048.041.14

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Spinale spieratrofie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Chile

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren