Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

SPACE Trial: Pyridostigmin vs Placebo i SMA Typ 2, 3 och 4 (SPACE)

1 februari 2018 uppdaterad av: Camiel Wijngaarde, UMC Utrecht

En fas II, monocenter, placebokontrollerad, dubbelblind, crossover-studie för att undersöka effekt och effekt av pyridostigmin hos holländska patienter med spinal muskelatrofi typ 2, 3 och 4

En studie som undersöker effekterna av pyridostigmin (mestinon) kontra placebo i en dubbelblind cross-over-studie på patienter med ärftlig proximal spinal muskelatrofi (SMA) typ 2, 3 och 4.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

I denna cross-over studie kommer vi att undersöka effekterna av pyridostigmin (mestinon) kontra placebo på utmattning hos patienter med ärftlig proximal spinal muskelatrofi (SMA) typ 2, 3 och 4 (åldern 12 och äldre). Studiedeltagarna kommer att använda placebo under 8 veckor och mestinon under 8 veckor. Både utredare och patienter är blinda för behandlingstilldelningen under båda perioderna. Patienterna kommer att slumpmässigt tilldelas att använda placebo eller mestinon först. I slutet av studien kommer patienterna att ha använt både mestinon och placebo under 8 veckor.

I båda faserna (perioderna) av korsningsstudien kommer studieläkemedelsdosen långsamt att ökas till en maximal dos på 6 mg/kg/dag (fördelat på 4 doser dagligen) för att antingen förhindra biverkningar eller för att hantera dem så bra som möjligt. Detta schema tillåter oss att hjälpa våra deltagare om biverkningar uppstår tidigt. Även om vi strävar efter att alla patienter ska ha samma dos per kg kroppsvikt kommer allvarliga biverkningar uppenbarligen leda till att dosen sänks.

Innan medicinering påbörjas (antingen placebo eller pyridostigmin) kommer baslinjemätningar att göras: en fysisk undersökning och data om både primära och sekundära utfall (MFM, MRC-poäng, utmattningstest, etc.) kommer att samlas in. Efter användning av ett läkemedel (mestinon/placebo) i 8 veckor kommer dessa tester att upprepas för att utvärdera eventuell medicineringseffekt. Efter en uttvättningsperiod på cirka 1-2 veckor används samma schema för den andra studieperioden (d.v.s. cross-over-designen). Avblindning följer efter att hela studien är avslutad (dvs: sist inkluderade patienter slutar deltagandet).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

39

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Nederländerna
      • Utrecht, Nederländerna, 3584 CX
        • University Medical Center of Utrecht (UMCU)

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

10 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • En klinisk diagnos av SMA typ 2, 3a, 3b eller 4
  • Genetiskt bekräftad homozygot SMN1-deletion
  • Förmåga att genomföra besök under provperioden;
  • Ge muntligt och skriftligt informerat samtycke när ≥18 år gammal;
  • Givet informerat samtycke från föräldrarna eller juridiska ombud i fall av patienter i åldern ≥12 till <18 år (i enlighet med holländsk lag)
  • Möjlighet att utföra minst 2 efterföljande omgångar av nio håls Peg-testet
  • Ett maximalt totalt Motor Function Measure (MFM)-poäng på 80 % (dvs.: ett maximalt betyg under 80 % av D1+D2+D3-delpoängen).

Exklusions kriterier:

  • Kända samtidiga störningar av NMJ (t.ex. men inte begränsat till: Lambert Eatons myasteniska syndrom, myasthenia gravis);
  • Användning av läkemedel som kan förändra NMJ-funktionen
  • Klassisk SMA typ 1;
  • Oro mot deltagande i EMG;
  • Oförmåga att möta studiebesök;
  • Mekanisk gastrointestinal, urinvägs- eller gallobstruktion;
  • Kliniskt signifikanta förändringar av laboratorietester (elektrolyter, leverfunktion, njurfunktion, sköldkörtelfunktion eller bloddysplasi) som tagits inom 14 dagar före start av studiestart;
  • EKG-avvikelser kända som en kontraindikation för användning av pyridostigmin;
  • Pågående graviditet eller amning
  • Allergi mot bromider
  • Svår bronkialastma (vid osäkerhet om diagnosen kontaktar vi behandlande lungläkare eller läkare)
  • Totalt MFM-poäng vid baslinjen (screening) > 80 % (dvs. ett maximalt totalt MFM-poäng över 80 % av D1+D2+D3-delpoängen).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Pyridostigmin
(detta är en cross-over-studie, där deltagarna kommer att få både placebo och pyridostigmin under olika studieperioder. Både utredare och deltagare är förblindade för vilken medicin som används under vilken period. Alla patienter kommer så småningom att använda placebo i 8 veckor och pyridostigmin i 8 veckor).
Läkemedel: Pyridostigmin
Pyridostigmin, administrerat oralt med början med 2 mg/kg/dag (i 4 dagliga doser, dvs. 0,5 mg/kg/dos) och långsamt ökande till en maximal dos på 6 mg/kg/dag (4 dagliga doser på 1,5 mg/kg/dag) dag)
Andra namn:
  • Mestinon
Placebo-jämförare: Placebo
(detta är en cross-over-studie, där deltagarna kommer att få både placebo och pyridostigmin under olika studieperioder. Både utredare och deltagare är förblindade för vilken medicin som används under vilken period. Alla patienter kommer så småningom att använda placebo i 8 veckor och pyridostigmin i 8 veckor).
Läkemedel: Placebo
Placebo administreras oralt med start med 2 mg/kg/dag (i 4 dagliga doser, dvs. 0,5 mg/kg/dos) och långsamt ökande till en maximal dos på 6 mg/kg/dag (4 dagliga doser på 1,5 mg/kg/dag) )

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
MFM (Motor Function Measurement).
Tidsram: förändras under loppet av 8 veckor jämfört med baslinjen
D1+D2+D3 men även D1, D2 eller D3 underpoäng av MFM-skalorna kommer att användas.
förändras under loppet av 8 veckor jämfört med baslinjen
upprepad nio-håls peg-testprestanda
Tidsram: Förändring i prestanda (i tid att slutföra) testomgångarna under loppet av 8 veckors medicinering jämfört med baslinjen
Den tid som krävs för att slutföra flera omgångar av niohåls peg-testet (därav: upprepad NHPT) kommer att registreras (besök 1) och jämföras med prestandan på testet efter 8 veckors behandling (placebo eller mestinon) (besök 2). Besök 3 kommer att fungera som baslinjemätning för den andra studieperioden (återigen följt av 8 veckors behandling och det sista studiebesöket (besök 4)).
Förändring i prestanda (i tid att slutföra) testomgångarna under loppet av 8 veckors medicinering jämfört med baslinjen

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
uthållighet nio håls peg test
Tidsram: Förändring i prestanda efter 8 veckors behandling (placebo eller mestinon).
Under uthållighetstesterna kommer patienterna att prestera med 75 % av sin maximala prestation. Skillnader i resultat före och efter behandling (antal genomförda omgångar) kommer att analyseras
Förändring i prestanda efter 8 veckors behandling (placebo eller mestinon).
uthållighetsbox-och-block-test
Tidsram: Förändring i prestanda efter 8 veckors behandling (placebo eller mestinon)
Under uthållighetstesterna kommer patienterna att prestera med 75 % av sin maximala prestation. Skillnader i resultat före och efter behandling (antal genomförda omgångar) kommer att analyseras. Detta test kommer endast att utföras om patienten är kapabel att utföra det.
Förändring i prestanda efter 8 veckors behandling (placebo eller mestinon)
uthållighetsgångstest
Tidsram: Förändring i prestanda efter 8 veckors behandling (placebo eller mestinon).
Under uthållighetstesterna kommer patienterna att prestera med 75 % av sin maximala prestation. Skillnader i resultat före och efter behandling (t.d. totalt tillryggalagd sträcka) kommer att analyseras. Detta test kommer endast att utföras om patienten kan gå.
Förändring i prestanda efter 8 veckors behandling (placebo eller mestinon).

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

UMC Utrecht

Utredare

  • Huvudutredare: W.L. Van der Pol, MD, PhD, UMC Utrecht

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 december 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

1 januari 2018

Avslutad studie (Faktisk)

1 januari 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

30 september 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 oktober 2016

Första postat (Uppskatta)

21 oktober 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

5 februari 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 februari 2018

Senast verifierad

1 februari 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NL38048.041.14

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Spinal muskelatrofi

Kliniska prövningar på Pyridostigmin

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera