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SPACE試験：SMAタイプ2、3、および4におけるピリドスチグミンとプラセボの比較 (SPACE)

2018年2月1日 更新者：Camiel Wijngaarde、UMC Utrecht

脊髄性筋萎縮症タイプ2、3、および4のオランダ人患者におけるピリドスチグミンの効果と有効性を調査するための第II相、単一施設、プラセボ対照、二重盲検、クロスオーバー試験

遺伝性近位脊髄性筋萎縮症 (SMA) タイプ 2、3、および 4 の患者を対象とした二重盲検クロス オーバー試験で、ピリドスチグミン (メスチノン) とプラセボの効果を調査する試験。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

このクロスオーバー試験では、遺伝性近位脊髄性筋萎縮症 (SMA) タイプ 2、3、および 4 (12 歳以上) の患者の易疲労性に対するピリドスチグミン (メスチノン) とプラセボの効果を調査します。 8週間はプラセボ、8週間はメスチノン。 治験責任医師と患者の両方が、両方の期間における治療の割り当てについて知らされていません。 患者は、最初にプラセボまたはメスチノンを使用するように無作為に割り当てられます。 試験終了時に、患者はメスチノンとプラセボの両方を 8 週間使用したことになります。

クロスオーバー試験の両方の段階（期間）で、副作用を予防するか、またはそれらを適切に管理するために、試験薬の投与量を最大投与量6 mg / kg /日（1日4回に分けて）までゆっくりと増やします。できるだけ。 このスキームにより、副作用が早期に発生した場合に参加者を支援することができます. すべての患者さんに体重 1 kg あたりの投与量を同じにするよう努めていますが、深刻な副作用がある場合は投与量を減らす必要があります。

薬物使用（プラセボまたはピリドスチグミンのいずれか）の開始前に、ベースライン測定が行われます。身体検査と、一次および二次結果（MFM、MRCスコア、疲労度テストなど）に関するデータが収集されます。 薬（メスチノン/プラセボ）を8週間使用した後、これらのテストを繰り返し、薬の効果を評価します. 約 1 ～ 2 週間のウォッシュ アウト期間の後、同じスキームが 2 番目の研究期間 (つまり、クロス オーバー デザイン) に使用されます。 研究全体が完了した後、盲検を解除します (つまり、最後に含まれた患者が参加を終了します)。

研究の種類

介入

入学 (実際)

39

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • オランダ
      • Utrecht、オランダ、3584 CX
        • University Medical Center of Utrecht (UMCU)

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

10年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • -SMAタイプ2、3a、3bまたは4の臨床診断
  • 遺伝的に確認されたホモ接合型SMN1欠失
  • 試用期間中に訪問を完了する能力;
  • 18歳以上の場合、口頭および書面によるインフォームドコンセントが与えられている;
  • -12歳以上から18歳未満の患者の場合、両親または法定代理人によるインフォームドコンセントが与えられている（オランダの法律に従って）
  • ナイン ホール ペグ テストの後続のラウンドを少なくとも 2 回実行する能力
  • 80% の最大合計運動機能測定 (MFM) スコア (つまり、D1 + D2 + D3 サブスコアの 80% 未満の最大スコア)。

除外基準:

  • -NMJの既知の付随障害（例：ランバートイートン筋無力症候群、重症筋無力症）;
  • NMJ機能を変更する可能性のある薬物の使用
  • 従来の SMA タイプ 1。
  • EMGへの参加に対する不安;
  • 研究訪問に対応できない;
  • 機械的な胃腸、尿路または胆道の閉塞;
  • -臨床検査の臨床的に重要な変化（電解質、肝機能、腎機能、甲状腺機能または血液異形成）は、研究開始前の14日以内に行われました。
  • ピリドスチグミン使用の禁忌として知られる心電図異常;
  • 現在の妊娠中または授乳中
  • 臭化物アレルギー
  • 重度の気管支喘息（診断が不明な場合は、担当の呼吸器専門医または医師に連絡します）
  • -ベースライン（スクリーニング）での合計MFMスコア> 80％（つまり、D1 + D2 + D3サブスコアの80％を超える最大合計MFMスコア）。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：クロスオーバー割り当て
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ピリドスチグミン
（これはクロスオーバー試験であり、参加者は異なる研究期間にプラセボとピリドスチグミンの両方を受け取ります. 研究者と参加者の両方が、どの薬がどの期間に使用されたかについて盲検化されています。 すべての患者は最終的にプラセボを 8 週間、ピリドスチグミンを 8 週間使用します。
薬：ピリドスチグミン
ピリドスチグミン、経口投与 2mg/kg/日 (1 日 4 回の投与、すなわち 0.5mg/kg/回) から開始し、最大投与量 6mg/kg/日 (1 日 1.5mg/kg の 4 回の投与) までゆっくりと増加させます。日）
他の名前：
  • メスティノン
プラセボコンパレーター：プラセボ
（これはクロスオーバー試験であり、参加者は異なる研究期間にプラセボとピリドスチグミンの両方を受け取ります. 研究者と参加者の両方が、どの薬がどの期間に使用されたかについて盲検化されています。 すべての患者は最終的にプラセボを 8 週間、ピリドスチグミンを 8 週間使用します。
薬：プラセボ
プラセボの経口投与は、2mg/kg/日 (1 日 4 回の投与、つまり 0.5mg/kg/日) から開始し、最大投与量 6mg/kg/日 (1 日 4 回の 1.5mg/kg/日) までゆっくりと増加させます。 )

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
MFM（運動機能測定）。
時間枠：ベースラインと比較した 8 週間の変化
D1+D2+D3 だけでなく、MFM スケールの D1、D2、または D3 サブスコアも使用されます。
ベースラインと比較した 8 週間の変化
9穴ペグの繰り返しテスト性能
時間枠：ベースラインと比較した8週間の投薬期間中のテストラウンドのパフォーマンスの変化（完了するまでの時間）
9ホールペグテスト（したがって、NHPTの繰り返し）を複数回完了するのに必要な時間を記録し（訪問1）、8週間の治療（プラセボまたはメスチノン）後のテストのパフォーマンスと比較します（訪問2）。 訪問 3 は、2 番目の研究期間のベースライン測定として機能します (再び 8 週間の治療と最後の研究訪問 (訪問 4) が続きます)。
ベースラインと比較した8週間の投薬期間中のテストラウンドのパフォーマンスの変化（完了するまでの時間）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
持久力 9 穴ペグ テスト
時間枠：8週間の治療（プラセボまたはメスチノン）後のパフォーマンスの変化。
持久力テスト中、患者は最大パフォーマンスの 75% でパフォーマンスを発揮します。 治療前後の結果（ラウンド数）の違いを分析
8週間の治療（プラセボまたはメスチノン）後のパフォーマンスの変化。
耐久ボックスアンドブロックテスト
時間枠：8週間の治療後のパフォーマンスの変化（プラセボまたはメスチノン）
持久力テスト中、患者は最大パフォーマンスの 75% でパフォーマンスを発揮します。 治療前後の結果（ラウンド数）の違いを分析します。 この検査は、患者がそれを実行できる場合にのみ実行されます。
8週間の治療後のパフォーマンスの変化（プラセボまたはメスチノン）
持久力歩行テスト
時間枠：8週間の治療（プラセボまたはメスチノン）後のパフォーマンスの変化。
持久力テスト中、患者は最大パフォーマンスの 75% でパフォーマンスを発揮します。 治療前と治療後の結果の違い（E.D. 総走行距離）が分析されます。 この検査は、患者が歩くことができる場合にのみ行われます。
8週間の治療（プラセボまたはメスチノン）後のパフォーマンスの変化。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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UMC Utrecht

捜査官

  • 主任研究者：W.L. Van der Pol, MD, PhD、UMC Utrecht

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2015年12月1日

一次修了 (実際)

2018年1月1日

研究の完了 (実際)

2018年1月1日

試験登録日

最初に提出

2016年9月30日

QC基準を満たした最初の提出物

2016年10月19日

最初の投稿 (見積もり)

2016年10月21日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2018年2月5日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2018年2月1日

最終確認日

2018年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • NL38048.041.14

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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