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Sperimentazione SPACE: piridostigmina vs placebo nella SMA di tipo 2, 3 e 4 (SPACE)

1 febbraio 2018 aggiornato da: Camiel Wijngaarde, UMC Utrecht

Uno studio di fase II, monocentrico, controllato con placebo, in doppio cieco, crossover per studiare l'effetto e l'efficacia della piridostigmina nei pazienti olandesi con atrofia muscolare spinale di tipo 2, 3 e 4

Uno studio che ha valutato gli effetti della piridostigmina (mestinon) rispetto a un placebo in uno studio incrociato in doppio cieco in pazienti con atrofia muscolare spinale prossimale ereditaria (SMA) di tipo 2, 3 e 4.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

In questo studio incrociato esamineremo gli effetti della piridostigmina (mestinon) rispetto a un placebo sull'affaticabilità nei pazienti con atrofia muscolare spinale prossimale ereditaria (SMA) di tipo 2, 3 e 4 (dai 12 anni in su) I partecipanti allo studio utilizzeranno un placebo per 8 settimane e mestinon per 8 settimane. Sia i ricercatori che i pazienti sono all'oscuro dell'assegnazione del trattamento in entrambi i periodi. I pazienti verranno assegnati in modo casuale a utilizzare prima placebo o mestinon. Alla fine dello studio, i pazienti avranno utilizzato sia mestinon che un placebo per 8 settimane.

In entrambe le fasi (periodi) dello studio incrociato, il dosaggio del farmaco in studio verrà lentamente aumentato fino a un dosaggio massimo di 6 mg/kg/giorno (distribuito su 4 dosi giornaliere) al fine di prevenire gli effetti collaterali o gestirli nel modo corretto possibile. Questo schema ci consente di assistere i nostri partecipanti nel caso in cui gli effetti collaterali si verifichino precocemente. Sebbene ci sforziamo di avere tutti i pazienti con lo stesso dosaggio per kg di peso corporeo, gravi effetti collaterali porteranno ovviamente ad abbassare il dosaggio.

Prima dell'inizio dell'uso del farmaco (placebo o piridostigmina), verranno effettuate misurazioni di base: un esame fisico e dati relativi agli esiti primari e secondari (MFM, punteggi MRC, test di affaticabilità, ecc.). Dopo l'uso di un farmaco (mestinon/placebo) per 8 settimane, questi test verranno ripetuti per valutare il possibile effetto del farmaco. Dopo un periodo di wash-out di circa 1-2 settimane, lo stesso schema viene utilizzato per il secondo periodo di studio (ovvero il disegno incrociato). Lo smascheramento segue dopo che l'intero studio è stato completato (ad esempio: gli ultimi pazienti inclusi terminano la partecipazione).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

39

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Olanda
      • Utrecht, Olanda, 3584 CX
        • University Medical Center of Utrecht (UMCU)

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

8 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Una diagnosi clinica di SMA di tipo 2, 3a, 3b o 4
  • Delezione omozigote SMN1 geneticamente confermata
  • Possibilità di completare le visite durante il periodo di prova;
  • Dato consenso informato orale e scritto quando ≥18 anni;
  • Dato il consenso informato dei genitori o dei rappresentanti legali in caso di pazienti di età compresa tra ≥12 e <18 anni (in conformità con la legge olandese)
  • Capacità di eseguire almeno 2 round successivi del test Nine Hole Peg
  • Un punteggio massimo totale della misura della funzione motoria (MFM) dell'80% (ovvero: un punteggio massimo inferiore all'80% dei punteggi parziali D1+D2+D3).

Criteri di esclusione:

  • Disturbi concomitanti noti del NMJ (ad esempio, ma non limitati a: sindrome miastenica di Lambert Eaton, miastenia grave);
  • Uso di farmaci che possono alterare la funzione NMJ
  • SMA classica di tipo 1;
  • Apprensione contro la partecipazione a EMG;
  • Impossibilità di soddisfare le visite di studio;
  • Ostruzione meccanica gastrointestinale, urinaria o biliare;
  • Alterazioni cliniche significative dei test di laboratorio (elettroliti, funzionalità epatica, funzionalità renale, funzionalità tiroidea o displasia del sangue) prelevati entro 14 giorni prima dell'inizio dell'ingresso nello studio;
  • Anomalie dell'ECG note come controindicazione per l'uso di piridostigmina;
  • Gravidanza o allattamento in atto
  • Allergia ai bromuri
  • Asma bronchiale grave (in caso di incertezza sulla diagnosi, contatteremo lo pneumologo o il medico curante)
  • Punteggio MFM totale al basale (screening) > 80% (ovvero: un punteggio MFM totale massimo superiore all'80% dei punteggi parziali D1+D2+D3).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Piridostigmina
(questo è uno studio incrociato, in cui i partecipanti riceveranno sia un placebo che piridostigmina in diversi periodi di studio. Sia gli investigatori che i partecipanti sono accecati per quale farmaco viene utilizzato in quale periodo. Tutti i pazienti alla fine useranno un placebo per 8 settimane e piridostigmina per 8 settimane).
Droga: Piridostigmina
Piridostigmina, somministrata per via orale iniziando con 2 mg/kg/giorno (in 4 dosi giornaliere, cioè 0,5 mg/kg/dose) e aumentando lentamente fino a un dosaggio massimo di 6 mg/kg/giorno (4 dosi giornaliere di 1,5 mg/kg/dose) giorno)
Altri nomi:
  • Mestinone
Comparatore placebo: Placebo
(questo è uno studio incrociato, in cui i partecipanti riceveranno sia un placebo che piridostigmina in diversi periodi di studio. Sia gli investigatori che i partecipanti sono accecati per quale farmaco viene utilizzato in quale periodo. Tutti i pazienti alla fine useranno un placebo per 8 settimane e piridostigmina per 8 settimane).
Droga: Placebo
Placebo somministrato per via orale iniziando con 2 mg/kg/giorno (in 4 dosi giornaliere, cioè 0,5 mg/kg/dose) e aumentando lentamente fino a un dosaggio massimo di 6 mg/kg/giorno (4 dosi giornaliere di 1,5 mg/kg/giorno )

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
MFM (Misurazione della funzione motoria).
Lasso di tempo: cambiamento nel corso di 8 settimane rispetto al basale
Verranno utilizzati D1+D2+D3 ma anche D1, D2 o D3 delle scale MFM.
cambiamento nel corso di 8 settimane rispetto al basale
prestazioni ripetute del test del piolo a nove buche
Lasso di tempo: Variazione delle prestazioni (in tempo per completare) i cicli di test nel corso di 8 settimane di trattamento rispetto al basale
Il tempo necessario per completare più round del test del piolo a nove buche (quindi: NHPT ripetuto) verrà registrato (visita 1) e confrontato con le prestazioni del test dopo 8 settimane di trattamento (placebo o mestinon) (visita 2). La visita 3 servirà come misurazione di riferimento per il 2° periodo di studio (di nuovo seguito da 8 settimane di trattamento e dalla visita di studio finale (visita 4)).
Variazione delle prestazioni (in tempo per completare) i cicli di test nel corso di 8 settimane di trattamento rispetto al basale

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
test di resistenza a nove fori
Lasso di tempo: Variazione delle prestazioni dopo 8 settimane di terapia (placebo o mestinon).
Durante i test di resistenza, i pazienti si esibiranno al 75% della loro prestazione massima. Verranno analizzate le differenze nei risultati prima e dopo il trattamento (numero di cicli completati).
Variazione delle prestazioni dopo 8 settimane di terapia (placebo o mestinon).
test di resistenza box-and-block
Lasso di tempo: Variazione delle prestazioni dopo 8 settimane di terapia (placebo o mestinon)
Durante i test di resistenza, i pazienti si esibiranno al 75% della loro prestazione massima. Verranno analizzate le differenze nei risultati prima e dopo il trattamento (numero di cicli completati). Questo test verrà eseguito solo se il paziente è in grado di eseguirlo.
Variazione delle prestazioni dopo 8 settimane di terapia (placebo o mestinon)
prova di camminata di resistenza
Lasso di tempo: Variazione delle prestazioni dopo 8 settimane di terapia (placebo o mestinon).
Durante i test di resistenza, i pazienti si esibiranno al 75% della loro prestazione massima. Differenze nei risultati prima e dopo il trattamento (ad es. distanza totale percorsa). Questo test verrà eseguito solo se il paziente è in grado di camminare.
Variazione delle prestazioni dopo 8 settimane di terapia (placebo o mestinon).

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

UMC Utrecht

Investigatori

  • Investigatore principale: W.L. Van der Pol, MD, PhD, UMC Utrecht

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 dicembre 2015

Completamento primario (Effettivo)

1 gennaio 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

1 gennaio 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 settembre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 ottobre 2016

Primo Inserito (Stima)

21 ottobre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 febbraio 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 febbraio 2018

Ultimo verificato

1 febbraio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NL38048.041.14

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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