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SPACE-Studie: Pyridostigmin vs. Placebo bei SMA-Typen 2, 3 und 4 (SPACE)

1. Februar 2018 aktualisiert von: Camiel Wijngaarde, UMC Utrecht

Eine monozentrische, placebokontrollierte, doppelblinde Crossover-Studie der Phase II zur Untersuchung der Wirkung und Wirksamkeit von Pyridostigmin bei niederländischen Patienten mit spinaler Muskelatrophie Typ 2, 3 und 4

Eine Studie zur Untersuchung der Wirkungen von Pyridostigmin (Mestinon) im Vergleich zu einem Placebo in einer doppelblinden Cross-Over-Studie bei Patienten mit hereditärer proximaler spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 2, 3 und 4.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

In dieser Crossover-Studie werden wir die Auswirkungen von Pyridostigmin (Mestinon) im Vergleich zu einem Placebo auf die Ermüdbarkeit bei Patienten mit hereditärer proximaler spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 2, 3 und 4 (ab 12 Jahren) untersuchen, die die Studienteilnehmer verwenden werden ein Placebo während 8 Wochen und Mestinon während 8 Wochen. Sowohl Prüfärzte als auch Patienten sind bezüglich der Behandlungszuteilung in beiden Zeiträumen verblindet. Die Patienten werden nach dem Zufallsprinzip zunächst Placebo oder Mestinon zugeteilt. Am Ende der Studie werden die Patienten 8 Wochen lang sowohl Mestinon als auch ein Placebo angewendet haben.

In beiden Phasen (Perioden) der Crossover-Studie wird die Dosierung der Studienmedikation langsam auf eine Höchstdosis von 6 mg/kg/Tag (verteilt auf 4 Dosen täglich) erhöht, um Nebenwirkungen entweder zu verhindern oder sie so gut wie möglich zu behandeln wie möglich. Dieses Schema ermöglicht es uns, unsere Teilnehmer zu unterstützen, falls Nebenwirkungen frühzeitig auftreten. Obwohl wir uns bemühen, alle Patienten mit der gleichen Dosierung pro kg Körpergewicht zu behandeln, werden schwerwiegende Nebenwirkungen offensichtlich zu einer Verringerung der Dosierung führen.

Vor Beginn der Medikamenteneinnahme (entweder Placebo oder Pyridostigmin) werden Basismessungen durchgeführt: eine körperliche Untersuchung und Daten zu primären und sekundären Ergebnissen (MFM, MRC-Scores, Ermüdbarkeitstests usw.) werden gesammelt. Nach 8-wöchiger Einnahme eines Medikaments (Mestinon/Placebo) werden diese Tests wiederholt, um eine mögliche Wirkung des Medikaments zu beurteilen. Nach einer Auswaschphase von etwa 1-2 Wochen wird das gleiche Schema für die zweite Studienperiode verwendet (d. h. das Cross-Over-Design). Die Entblindung erfolgt, nachdem die gesamte Studie abgeschlossen ist (d. h.: der letzte eingeschlossene Patient beendet die Teilnahme).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

39

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Niederlande
      • Utrecht, Niederlande, 3584 CX
        • University Medical Center of Utrecht (UMCU)

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

8 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Eine klinische Diagnose von SMA Typ 2, 3a, 3b oder 4
  • Genetisch bestätigte homozygote SMN1-Deletion
  • Möglichkeit, Besuche während der Probezeit abzuschließen;
  • Mündliche und schriftliche Einverständniserklärung im Alter von ≥ 18 Jahren;
  • Bei Patienten im Alter von ≥ 12 bis < 18 Jahren (gemäß niederländischem Recht) die Einverständniserklärung der Eltern oder gesetzlichen Vertreter erteilt
  • Fähigkeit, mindestens 2 aufeinanderfolgende Runden des Neun-Loch-Peg-Tests durchzuführen
  • Eine maximale Gesamtpunktzahl der motorischen Funktion (MFM) von 80 % (d. h. eine maximale Punktzahl unter 80 % der D1+D2+D3-Teilpunktzahlen).

Ausschlusskriterien:

  • Bekannte Begleiterkrankungen der NMJ (z. B., aber nicht beschränkt auf: Lambert-Eaton-Myasthenie-Syndrom, Myasthenia gravis);
  • Verwendung von Medikamenten, die die NMJ-Funktion verändern können
  • Klassischer SMA-Typ 1;
  • Befürchtung gegen Teilnahme an EMG;
  • Unfähigkeit, Studienbesuche zu erfüllen;
  • Mechanische Magen-Darm-, Harn- oder Gallenobstruktion;
  • Klinisch signifikante Veränderungen von Labortests (Elektrolyte, Leberfunktion, Nierenfunktion, Schilddrüsenfunktion oder Blutdysplasie), die innerhalb von 14 Tagen vor Beginn des Studieneintritts durchgeführt wurden;
  • EKG-Anomalien, die als Kontraindikation für die Anwendung von Pyridostigmin bekannt sind;
  • Aktuelle Schwangerschaft oder Stillzeit
  • Allergie gegen Bromide
  • Schweres Asthma bronchiale (bei unklarer Diagnose kontaktieren wir den behandelnden Pneumologen oder Arzt)
  • MFM-Gesamtscore zu Studienbeginn (Screening) > 80 % (d. h. ein maximaler MFM-Score über 80 % der Teilscores D1+D2+D3).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Pyridostigmin
(Dies ist eine Crossover-Studie, bei der die Teilnehmer in verschiedenen Studienzeiträumen sowohl ein Placebo als auch Pyridostigmin erhalten. Sowohl Untersucher als auch Teilnehmer sind darüber verblindet, welche Medikamente in welchem ​​Zeitraum verwendet werden. Alle Patienten werden schließlich 8 Wochen lang ein Placebo und 8 Wochen lang Pyridostigmin einnehmen).
Arzneimittel: Pyridostigmin
Pyridostigmin, oral verabreicht, beginnend mit 2 mg/kg/Tag (in 4 Tagesdosen, d. h. 0,5 mg/kg/Dosis) und langsam ansteigend bis zu einer maximalen Dosis von 6 mg/kg/Tag (4 Tagesdosen von Tag)
Andere Namen:
  • Mestinon
Placebo-Komparator: Placebo
(Dies ist eine Crossover-Studie, bei der die Teilnehmer in verschiedenen Studienzeiträumen sowohl ein Placebo als auch Pyridostigmin erhalten. Sowohl Untersucher als auch Teilnehmer sind darüber verblindet, welche Medikamente in welchem ​​Zeitraum verwendet werden. Alle Patienten werden schließlich 8 Wochen lang ein Placebo und 8 Wochen lang Pyridostigmin einnehmen).
Arzneimittel: Placebo
Oral verabreichtes Placebo, beginnend mit 2 mg/kg/Tag (in 4 Tagesdosen, d. h. 0,5 mg/kg/Dosis) und langsam ansteigend bis zu einer Höchstdosis von 6 mg/kg/Tag (4 Tagesdosen von 1,5 mg/kg/Tag). )

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
MFM (Motorische Funktionsmessung).
Zeitfenster: Veränderung im Verlauf von 8 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert
D1+D2+D3, aber auch D1-, D2- oder D3-Unterbewertungen der MFM-Skalen werden verwendet.
Veränderung im Verlauf von 8 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert
wiederholte 9-Loch-Peg-Testleistung
Zeitfenster: Veränderung der Leistung (in der Zeit bis zum Abschluss) der Testrunden im Verlauf von 8 Wochen der Medikation im Vergleich zum Ausgangswert
Die Zeit, die benötigt wird, um mehrere Runden des Peg-Tests mit neun Löchern (daher: wiederholter NHPT) abzuschließen, wird aufgezeichnet (Besuch 1) und mit der Leistung im Test nach 8 Wochen Behandlung (Placebo oder Mestinon) verglichen (Besuch 2). Visite 3 dient als Ausgangsmessung für den 2. Studienzeitraum (wieder gefolgt von 8 Behandlungswochen und der letzten Studienvisite (Visit 4)).
Veränderung der Leistung (in der Zeit bis zum Abschluss) der Testrunden im Verlauf von 8 Wochen der Medikation im Vergleich zum Ausgangswert

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ausdauer-9-Loch-Peg-Test
Zeitfenster: Leistungsveränderung nach 8 Wochen Therapie (Placebo oder Mestinon).
Während der Belastungstests erbringen die Patienten 75 % ihrer maximalen Leistung. Unterschiede in den Ergebnissen vor und nach der Behandlung (Anzahl der abgeschlossenen Runden) werden analysiert
Leistungsveränderung nach 8 Wochen Therapie (Placebo oder Mestinon).
Ausdauer-Box-and-Block-Test
Zeitfenster: Leistungsveränderung nach 8-wöchiger Therapie (Placebo oder Mestinon)
Während der Belastungstests erbringen die Patienten 75 % ihrer maximalen Leistung. Unterschiede in den Ergebnissen vor und nach der Behandlung (Anzahl der abgeschlossenen Runden) werden analysiert. Dieser Test wird nur durchgeführt, wenn der Patient dazu in der Lage ist.
Leistungsveränderung nach 8-wöchiger Therapie (Placebo oder Mestinon)
Ausdauer-Gehtest
Zeitfenster: Leistungsveränderung nach 8 Wochen Therapie (Placebo oder Mestinon).
Während der Belastungstests erbringen die Patienten 75 % ihrer maximalen Leistung. Unterschiede in den Ergebnissen vor und nach der Behandlung (z. zurückgelegte Gesamtstrecke) analysiert. Dieser Test wird nur durchgeführt, wenn der Patient gehfähig ist.
Leistungsveränderung nach 8 Wochen Therapie (Placebo oder Mestinon).

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

UMC Utrecht

Ermittler

  • Hauptermittler: W.L. Van der Pol, MD, PhD, UMC Utrecht

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Dezember 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. September 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. Oktober 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

21. Oktober 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. Februar 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. Februar 2018

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NL38048.041.14

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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