SPACE 시험: SMA 유형 2, 3 및 4에서 피리도스티그민 대 위약 (SPACE)
척추 근육 위축 유형 2, 3 및 4가 있는 네덜란드 환자에서 피리도스티그민의 효과 및 효능을 조사하기 위한 II상, 단일 중심, 위약 대조, 이중 맹검, 교차 시험
연구 개요
상세 설명
이 교차 시험에서 우리는 유전성 근위 척수성 근위축(SMA) 유형 2, 3 및 4(12세 이상) 환자의 피로도에 대한 피리도스티그민(메스티논) 대 위약의 효과를 조사할 것입니다. 8주 동안 위약과 8주 동안 메스티논. 조사자와 환자 모두 두 기간의 치료 할당에 대해 눈이 멀었습니다. 환자는 위약 또는 메스티논을 먼저 사용하도록 무작위로 배정됩니다. 연구가 끝나면 환자는 8주 동안 메스티논과 위약을 모두 사용하게 됩니다.
교차 연구의 두 단계(기간)에서 연구 약물 투여량은 부작용을 예방하거나 부작용을 양호하게 관리하기 위해 최대 투여량 6mg/kg/일(매일 4회에 걸쳐 확산)까지 서서히 증가합니다. 가능한 한. 이 계획을 통해 부작용이 조기에 발생하는 경우 참가자를 지원할 수 있습니다. 우리는 모든 환자에게 체중 1kg당 동일한 용량을 투여하려고 노력하지만 심각한 부작용은 분명히 용량을 낮추는 결과를 낳을 것입니다.
약물 사용(위약 또는 피리도스티그민)을 시작하기 전에 기본 측정이 수행됩니다. 신체 검사 및 1차 및 2차 결과(MFM, MRC 점수, 피로도 테스트 등)에 관한 데이터가 수집됩니다. 8주 동안 약물(메스티논/위약)을 사용한 후 가능한 약물 효과를 평가하기 위해 이러한 테스트를 반복합니다. 약 1-2주의 워시아웃 기간 후 동일한 계획이 두 번째 연구 기간(즉, 교차 디자인)에 사용됩니다. 전체 연구가 완료된 후 맹검 해제가 이어집니다(즉, 마지막으로 포함된 환자가 참여를 완료함).
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Utrecht, 네덜란드, 3584 CX
- University Medical Center of Utrecht (UMCU)
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- SMA 유형 2, 3a, 3b 또는 4의 임상 진단
- 유 전적으로 확인 된 동형 접합체 SMN1 결실
- 시험 기간 동안 방문을 완료할 수 있는 능력
- 18세 이상일 때 구두 및 서면 사전 동의를 받았습니다.
- 12세 이상 18세 미만 환자의 경우 부모 또는 법적 대리인의 정보에 입각한 동의를 받은 경우(네덜란드 법에 따름)
- Nine Hole Peg 테스트의 후속 라운드를 최소 2회 수행할 수 있는 능력
- 최대 총 운동 기능 측정(MFM) 점수 80%(즉: D1+D2+D3 하위 점수의 80% 미만 최대 점수).
제외 기준:
- NMJ의 공지된 수반 장애(예: 램버트 이튼 근무력증 증후군, 중증 근무력증);
- NMJ 기능을 변경할 수 있는 약물 사용
- 클래식 SMA 유형 1;
- EMG 참여에 대한 우려;
- 연구 방문을 충족할 수 없음;
- 기계적 위장관, 비뇨기 또는 담도 폐쇄;
- 연구 시작 전 14일 이내에 시행된 실험실 검사(전해질, 간 기능, 신장 기능, 갑상선 기능 또는 혈액 이형성증)의 임상적으로 유의미한 변경;
- 피리도스티그민 사용에 대한 금기로 알려진 ECG 이상;
- 현재 임신 또는 모유 수유
- 브롬화물에 대한 알레르기
- 중증 기관지 천식
- 기준선(선별)에서 총 MFM 점수 > 80%(즉: D1+D2+D3 하위 점수의 80%를 초과하는 최대 총 MFM 점수).
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 피리도스티그민
(이것은 참가자가 서로 다른 연구 기간에 위약과 피리도스티그민을 모두 받는 교차 시험입니다.
조사자와 참가자 모두 어떤 약물이 어떤 기간에 사용되었는지에 대해 눈이 멀었습니다.
모든 환자는 결국 8주 동안 위약을 사용하고 8주 동안 피리도스티그민을 사용하게 됩니다.
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피리도스티그민, 2mg/kg/일(1일 4회 용량, 즉 0,5mg/kg/용량)으로 시작하여 최대 용량 6mg/kg/일(1,5mg/kg/1일 4회 용량)까지 경구 투여 낮)
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
(이것은 참가자가 서로 다른 연구 기간에 위약과 피리도스티그민을 모두 받는 교차 시험입니다.
조사자와 참가자 모두 어떤 약물이 어떤 기간에 사용되었는지에 대해 눈이 멀었습니다.
모든 환자는 결국 8주 동안 위약을 사용하고 8주 동안 피리도스티그민을 사용하게 됩니다.
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2mg/kg/일(1일 4회 용량, 즉 0,5mg/kg/용량)으로 시작하여 최대 용량 6mg/kg/일(1,5mg/kg/일의 1일 4회 용량)까지 서서히 증량하는 위약 경구 투여 )
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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MFM(운동 기능 측정).
기간: 기준선과 비교하여 8주 동안의 변화
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D1+D2+D3뿐만 아니라 MFM 척도의 D1, D2 또는 D3 하위 점수도 사용됩니다.
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기준선과 비교하여 8주 동안의 변화
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반복된 9홀 페그 테스트 성능
기간: 기준선과 비교하여 8주간의 투약 기간 동안 테스트 라운드의 성능 변화(완료 시간)
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나인 홀 페그 테스트(따라서: NHPT 반복)의 여러 라운드를 완료하는 데 필요한 시간을 기록하고(방문 1) 8주간의 치료(위약 또는 메스티논) 후 테스트 성능과 비교합니다(방문 2).
방문 3은 2차 연구 기간(다시 8주의 치료 및 최종 연구 방문(방문 4)이 뒤따름)에 대한 기준선 측정의 역할을 할 것입니다.
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기준선과 비교하여 8주간의 투약 기간 동안 테스트 라운드의 성능 변화(완료 시간)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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지구력 나인 홀 페그 테스트
기간: 치료 8주 후 성능 변화(위약 또는 메스티논).
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지구력 테스트 동안 환자는 최대 성능의 75%로 수행합니다.
치료 전과 후의 차이(완료된 라운드 수)를 분석합니다.
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치료 8주 후 성능 변화(위약 또는 메스티논).
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내구성 상자 및 블록 테스트
기간: 치료 8주 후 성능 변화(위약 또는 메스티논)
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지구력 테스트 동안 환자는 최대 성능의 75%로 수행합니다.
전후 치료 결과의 차이(완료된 라운드 수)가 분석됩니다.
이 테스트는 환자가 수행할 수 있는 경우에만 수행됩니다.
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치료 8주 후 성능 변화(위약 또는 메스티논)
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지구력 보행 테스트
기간: 치료 8주 후 성능 변화(위약 또는 메스티논).
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지구력 테스트 동안 환자는 최대 성능의 75%로 수행합니다.
치료 결과 전후의 차이(e.d.
총 이동 거리)가 분석됩니다.
이 테스트는 환자가 걸을 수 있는 경우에만 수행됩니다.
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치료 8주 후 성능 변화(위약 또는 메스티논).
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 수석 연구원: W.L. Van der Pol, MD, PhD, UMC Utrecht
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- NL38048.041.14
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척추 근육 위축에 대한 임상 시험
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Rennes University Hospital완전한