Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Space-koe: Pyridostigmiini vs. plasebo SMA-tyypeissä 2, 3 ja 4 (SPACE)

torstai 1. helmikuuta 2018 päivittänyt: Camiel Wijngaarde, UMC Utrecht

Vaihe II, yksikeskus, lumekontrolloitu, kaksoissokkoutettu, risteytetty koe pyridostigmiinin vaikutuksen ja tehon tutkimiseksi hollantilaisilla potilailla, joilla on selkärangan lihasatrofia tyypit 2, 3 ja 4

Tutkimus, jossa tutkittiin pyridostigmiinin (mestinonin) vaikutuksia lumelääkkeeseen kaksoissokkoutetussa ristikkäistutkimuksessa potilailla, joilla on perinnöllinen proksimaalinen spinaalinen lihasatrofia (SMA) tyypit 2, 3 ja 4.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tässä ristikkäisessä tutkimuksessa tutkimme pyridostigmiinin (mestinon) ja lumelääkkeen vaikutuksia väsymykseen potilailla, joilla on perinnöllinen proksimaalinen spinaalinen lihasatrofia (SMA) tyypit 2, 3 ja 4 (12-vuotiaat ja sitä vanhemmat). Tutkimuksen osallistujat käyttävät lumelääkettä 8 viikon ajan ja mestinonia 8 viikon ajan. Sekä tutkijat että potilaat ovat sokeutuneet hoitojakoon molemmilla jaksoilla. Potilaat määrätään satunnaisesti käyttämään ensin lumelääkettä tai mestinonia. Tutkimuksen lopussa potilaat ovat käyttäneet sekä mestinonia että lumelääkettä 8 viikon ajan.

Cross-over-tutkimuksen molemmissa vaiheissa (jaksoissa) tutkimuslääkityksen annosta nostetaan hitaasti maksimiannokseen 6 mg/kg/vrk (jaettuna 4 annokseen päivässä) sivuvaikutusten ehkäisemiseksi tai niiden hallitsemiseksi yhtä hyvin. mahdollisimman. Tämän järjestelmän avulla voimme auttaa osallistujiamme, jos sivuvaikutuksia ilmaantuu aikaisin. Vaikka pyrimme saamaan kaikille potilaille saman annoksen painokiloa kohti, vakavat sivuvaikutukset johtavat luonnollisesti annoksen pienentämiseen.

Ennen lääkityksen (joko lumelääke tai pyridostigmiini) käytön aloittamista tehdään perusmittaukset: fyysinen tutkimus ja tiedot sekä primaarisista että toissijaisista tuloksista (MFM, MRC-pisteet, väsymystestit jne.) kerätään. Kun lääkettä (mestinon/plasebo) on käytetty 8 viikon ajan, nämä testit toistetaan mahdollisen lääkityksen vaikutuksen arvioimiseksi. Noin 1-2 viikon pesujakson jälkeen samaa järjestelmää käytetään toisessa tutkimusjaksossa (eli cross-over-mallissa). Sokkoutuksen poistaminen tapahtuu, kun koko tutkimus on saatu päätökseen (eli viimeksi mukana olleet potilaat lopettavat osallistumisen).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

39

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
        • University Medical Center of Utrecht (UMCU)

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

10 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • SMA-tyypin 2, 3a, 3b tai 4 kliininen diagnoosi
  • Geneettisesti vahvistettu homotsygoottinen SMN1-deleetio
  • Kyky suorittaa vierailuja kokeilujakson aikana;
  • Suullinen ja kirjallinen tietoinen suostumus ≥18-vuotiaana;
  • Vanhempien tai laillisten edustajien tietoinen suostumus ≥12–<18-vuotiaiden potilaiden tapauksessa (Alankomaiden lain mukaisesti)
  • Kyky suorittaa vähintään 2 peräkkäistä Nine Hole Peg -testin kierrosta
  • MFM (Motor Function Measure) kokonaispistemäärä on enintään 80 % (eli maksimipistemäärä alle 80 % D1+D2+D3-alipisteistä).

Poissulkemiskriteerit:

  • Tunnetut samanaikaiset NMJ:n häiriöt (esim., mutta niihin rajoittumatta: Lambert Eatonin myasteeninen oireyhtymä, myasthenia gravis);
  • Lääkkeiden käyttö, jotka voivat muuttaa NMJ:n toimintaa
  • Klassinen SMA tyyppi 1;
  • EMG:ään osallistumista koskeva epäily;
  • Kyvyttömyys tavata opintomatkoja;
  • Mekaaninen maha-suolikanavan, virtsan tai sapen tukos;
  • Kliinisesti merkittävät muutokset laboratoriokokeissa (elektrolyytit, maksan toiminta, munuaisten toiminta, kilpirauhasen toiminta tai veren dysplasia), jotka on otettu 14 vuorokauden sisällä ennen tutkimukseen osallistumisen aloittamista;
  • EKG:n poikkeavuudet, jotka tunnetaan pyridostigmiinin käytön vasta-aiheina;
  • Nykyinen raskaus tai imetys
  • Allergia bromideille
  • Vaikea keuhkoastma (jos diagnoosi on epävarma, otamme yhteyttä hoitavaan keuhkolääkäriin tai lääkäriin)
  • MFM:n kokonaispistemäärä lähtötilanteessa (seulonta) > 80 % (eli MFM-kokonaispistemäärä on yli 80 % D1+D2+D3-alipisteistä).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Pyridostigmiini
(tämä on cross-over-tutkimus, jossa osallistujat saavat sekä lumelääkettä että pyridostigmiiniä eri tutkimusjaksoina. Sekä tutkijat että osallistujat ovat sokeutuneet siitä, mitä lääkkeitä minäkin ajanjaksona käytetään. Kaikki potilaat käyttävät lopulta lumelääkettä 8 viikon ajan ja pyridostigmiiniä 8 viikon ajan).
Lääke: Pyridostigmiini
Pyridostigmiini, annettuna suun kautta alkaen annoksella 2 mg/kg/vrk (4 vuorokausiannoksena, eli 0,5 mg/kg/annos) ja nostaen hitaasti maksimiannokseen 6 mg/kg/vrk (4 vuorokausiannosta 1,5 mg/kg/vrk) päivä)
Muut nimet:
  • Mestinon
Placebo Comparator: Plasebo
(tämä on cross-over-tutkimus, jossa osallistujat saavat sekä lumelääkettä että pyridostigmiiniä eri tutkimusjaksoina. Sekä tutkijat että osallistujat ovat sokeutuneet siitä, mitä lääkkeitä minäkin ajanjaksona käytetään. Kaikki potilaat käyttävät lopulta lumelääkettä 8 viikon ajan ja pyridostigmiiniä 8 viikon ajan).
Lääke: Plasebo
Plaseboa annettiin suun kautta alkaen annoksella 2 mg/kg/vrk (4 vuorokausiannoksena, eli 0,5 mg/kg/annos) ja nostetaan hitaasti maksimiannokseen 6 mg/kg/vrk (4 vuorokausiannosta 1,5 mg/kg/vrk) )

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
MFM (Motor Function Measurement).
Aikaikkuna: muutos 8 viikon aikana lähtötilanteeseen verrattuna
D1+D2+D3, mutta myös MFM-asteikon alapisteitä D1, D2 tai D3 käytetään.
muutos 8 viikon aikana lähtötilanteeseen verrattuna
toistuva yhdeksän reiän tappitesti
Aikaikkuna: Muutos suorituskyvyssä (ajassa loppuun) testikierrosten aikana 8 viikon lääkityksen aikana verrattuna lähtötilanteeseen
Aika, joka tarvitaan useiden yhdeksänreiän testin kierrosten suorittamiseen (siis: toistettu NHPT) kirjataan (käynti 1) ja sitä verrataan testin suorituskykyyn 8 viikon hoidon jälkeen (plasebo tai mestinon) (käynti 2). Käynti 3 toimii perusmittauksena toiselle tutkimusjaksolle (seuraa jälleen 8 viikkoa hoitoa ja viimeinen tutkimuskäynti (käynti 4)).
Muutos suorituskyvyssä (ajassa loppuun) testikierrosten aikana 8 viikon lääkityksen aikana verrattuna lähtötilanteeseen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
yhdeksänreiän kestävyystesti
Aikaikkuna: Muutos suorituskyvyssä 8 viikon hoidon jälkeen (plasebo tai mestinon).
Kestävyystestien aikana potilaat suorittavat 75 % maksimisuorituskyvystään. Erot ennen ja jälkeen käsittelyn tuloksissa (suorittujen kierrosten lukumäärä) analysoidaan
Muutos suorituskyvyssä 8 viikon hoidon jälkeen (plasebo tai mestinon).
kestävyys box-and-block testi
Aikaikkuna: Muutos suorituskyvyssä 8 viikon hoidon jälkeen (plasebo tai mestinon)
Kestävyystestien aikana potilaat suorittavat 75 % maksimisuorituskyvystään. Erot ennen ja jälkeen hoidon tuloksissa (päättyneiden kierrosten lukumäärä) analysoidaan. Tämä testi suoritetaan vain, jos potilas pystyy suorittamaan sen.
Muutos suorituskyvyssä 8 viikon hoidon jälkeen (plasebo tai mestinon)
kestävyyskävelykoe
Aikaikkuna: Muutos suorituskyvyssä 8 viikon hoidon jälkeen (plasebo tai mestinon).
Kestävyystestien aikana potilaat suorittavat 75 % maksimisuorituskyvystään. Erot ennen ja jälkeen hoidon tuloksissa (esim. kokonaismatka) analysoidaan. Tämä testi suoritetaan vain, jos potilas pystyy kävelemään.
Muutos suorituskyvyssä 8 viikon hoidon jälkeen (plasebo tai mestinon).

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

UMC Utrecht

Tutkijat

  • Päätutkija: W.L. Van der Pol, MD, PhD, UMC Utrecht

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 1. joulukuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. tammikuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. tammikuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 30. syyskuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 19. lokakuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 21. lokakuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 5. helmikuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 1. helmikuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. helmikuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NL38048.041.14

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Spinaalinen lihasatrofia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in India

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa