Studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di Elafibranor in pazienti con colangite biliare primitiva (PBC) e risposta inadeguata all'acido ursodesossicolico
20 settembre 2019 aggiornato da: Genfit
Uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di fase 2 per valutare l'efficacia e la sicurezza di Elafibranor a dosi di 80 mg e 120 mg dopo 12 settimane di trattamento in pazienti con colangite biliare primitiva e risposta inadeguata all'acido ursodesossicolico
L'obiettivo primario dello studio è confrontare l'effetto della somministrazione orale giornaliera di elafibranor 80 mg e 120 mg sulla variazione della fosfatasi alcalina sierica (ALP) con quella del placebo nei pazienti con CBP e risposta inadeguata all'acido ursodesossicolico (UDCA).
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
45
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Paris, Francia, 75012
- Hopital Saint-Antoine
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Frankfurt, Germania, 60590
- University Hospital Frankfurt
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Koln, Germania, 50937
- Clinic for gastroenterology and hepatology
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Mainz, Germania, 55131
- Johannes Gutenberg University
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Birmingham, Regno Unito, B15 2TT
- University of Birmingham Centre for Liver Research
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Cambridge, Regno Unito, CB2 0QQ
- Addenbrooke's Hospital
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Liverpool, Regno Unito, L7 8XP
- The Royal Liverpool University Hospital
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London, Regno Unito, SE5 9RS
- King's College Hospital
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Newcastle upon Tyne, Regno Unito, NE7 7DN
- The Newcastle Upon Tyne Hosptials NHS Foundation Trust
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Barcelona, Spagna, 08036
- Liver Unit, University of Barcelona
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Barcelona, Spagna, 08041
- Hospital De La Sant Creu St. Pau
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85054
- Mayo Clinic in Arizona
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Florida
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
- Schiff Center for Liver Diseases
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Weston, Florida, Stati Uniti, 33331
- Cleveland Clinic Florida
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30309
- Piedmont Research Institute
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Massachusetts General Hospital
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New York
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Manhasset, New York, Stati Uniti, 11030
- Northwell Health Institution
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North Carolina
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Asheville, North Carolina, Stati Uniti, 28801
- Asheville Gastroenterology Associates
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
- UT Southwestern Medical Center
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Baylor College of Medicine
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
- University of Virginia
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Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
- Virginia Commonwealth University
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98122
- Swedish Medical Center
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Deve aver fornito il consenso informato scritto
Diagnosi certa o probabile di PBC come dimostrata dalla presenza di almeno 2 dei seguenti 3 fattori diagnostici:
- Storia di livelli elevati di ALP per almeno 6 mesi prima del giorno 0 (visita di randomizzazione)
- Titoli positivi di anticorpi anti-mitocondriali (AMA) (> 1/40 all'immunofluorescenza o M2 positivi mediante test di immunoassorbimento enzimatico (ELISA) o anticorpi antinucleari specifici per PBC positivi
- Biopsia epatica compatibile con PBC
- ALP >= 1,67x limite superiore della norma (ULN)
- Assunzione di UDCA per almeno 12 mesi (dose stabile per ≥ 6 mesi) prima della visita di screening
- Contraccezione: le donne che partecipano a questo studio devono essere potenzialmente non fertili o devono utilizzare una contraccezione altamente efficiente per l'intera durata dello studio e per 1 mese dopo la fine del trattamento.
Criteri di esclusione:
- Storia o presenza di altre malattie epatiche concomitanti
- Screening della creatina fosfochinasi (CPK) > limiti superiori della norma (ULN)
- Screening alanina transaminasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) > 5 ULN
- Screening bilirubina totale > 2 ULN
- Screening della creatinina sierica > 1,5 mg/dl
- Malattia renale significativa, inclusa la sindrome nefritica, malattia renale cronica (definita come pazienti con marcatori di danno renale o velocità di filtrazione glomerulare stimata [eGFR] inferiore a 60 mL/min/1,73 m^2).
- Pazienti con compromissione epatica moderata o grave (definiti come Child-Pugh B/C)
- Conta piastrinica <150 X 10^3/microlitro
- Albumina <3,5 g/dL
- Presenza di complicanze cliniche della CBP o scompenso epatico clinicamente significativo
- Se femmina: gravidanza nota o test di gravidanza sulle urine positivo (confermato da un test di gravidanza su siero positivo) o allattamento
- Storia nota di infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
- Condizioni mediche che possono causare aumenti non epatici di ALP (ad es. morbo di Paget)
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore placebo: Placebo
I soggetti dello studio assumeranno due compresse al giorno per via orale prima di colazione con un bicchiere d'acqua ogni mattina
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Due compresse rivestite al giorno per 12 settimane
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Comparatore attivo: Elafibranor 80 mg
I soggetti dello studio assumeranno due compresse al giorno per via orale prima di colazione con un bicchiere d'acqua ogni mattina
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Due compresse rivestite al giorno per 12 settimane
Altri nomi:
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Comparatore attivo: Elafibranor 120 mg
I soggetti dello studio assumeranno due compresse al giorno per via orale prima di colazione con un bicchiere d'acqua ogni mattina
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Due compresse rivestite al giorno per 12 settimane
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione relativa rispetto al basale dei livelli sierici di fosfatasi alcalina (ALP) alla settimana 12 (endpoint)
Lasso di tempo: Basale, settimana 12 (endpoint)
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È stata segnalata la variazione relativa rispetto al basale nei livelli sierici di ALP alla settimana 12 (endpoint).
La variazione relativa rispetto al basale è definita come variazione percentuale (%) dal basale all'endpoint.
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Basale, settimana 12 (endpoint)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Percentuale di partecipanti con risposta definita da punteggi di rischio composito (ALP<1,67 * Limite superiore della norma [ULN] all'endpoint, bilirubina totale [BIL] entro i limiti normali all'endpoint e maggiore di [>] Riduzione dell'ALP del 15% dal basale all'endpoint )
Lasso di tempo: Fino alla settimana 12 (endpoint)
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È stata segnalata la percentuale di partecipanti con risposta definita dai punteggi di rischio composito (ALP inferiore a [<] 1,67 * ULN all'endpoint, BIL totale entro i limiti normali all'endpoint e > 15% di riduzione dell'ALP dal basale all'endpoint).
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Fino alla settimana 12 (endpoint)
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Percentuale di partecipanti con risposta definita da punteggi di rischio composito (ALP <2 * limite superiore del normale all'endpoint, bilirubina totale entro i limiti normali all'endpoint e > 40% di riduzione dell'ALP dal basale all'endpoint)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 12 (endpoint)
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È stata segnalata la percentuale di partecipanti con risposta definita da punteggi di rischio compositi (ALP <2 * ULN all'endpoint, BIL totale entro i limiti normali all'endpoint e > 40% di riduzione dell'ALP dal basale all'endpoint).
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Fino alla settimana 12 (endpoint)
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Percentuale di partecipanti con risposta basata sul punteggio di rischio PARIS I all'endpoint
Lasso di tempo: Alla settimana 12 (endpoint)
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La percentuale di partecipanti con risposta basata sul punteggio di rischio Paris I è stata definita come ALP inferiore o uguale a (<=) 3 * ULN e aspartato aminotransferasi (AST) <= 2 * ULN e bilirubina entro i limiti normali.
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Alla settimana 12 (endpoint)
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Percentuale di partecipanti con risposta basata sul punteggio di rischio PARIS II all'endpoint
Lasso di tempo: Alla settimana 12 (endpoint)
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La percentuale di partecipanti con risposta basata sul punteggio di rischio Paris II è stata definita come ALP <= 1,5 * ULN e AST <= 1,5 * ULN e bilirubina entro i limiti normali.
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Alla settimana 12 (endpoint)
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Percentuale di partecipanti con risposta basata sul punteggio di rischio Toronto I all'endpoint
Lasso di tempo: Alla settimana 12 (endpoint)
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La percentuale di partecipanti con risposta basata sul punteggio di rischio Toronto I è stata definita come ALP <= 1,67 *ULN.
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Alla settimana 12 (endpoint)
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Percentuale di partecipanti con risposta basata sul punteggio di rischio Toronto II all'endpoint
Lasso di tempo: Alla settimana 12 (endpoint)
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La percentuale di partecipanti con risposta basata sui punteggi di rischio Toronto II è stata definita come ALP <= 1,75 * ULN.
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Alla settimana 12 (endpoint)
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Rischio percentuale mediano come valutato dal punteggio totale di rischio nel Regno Unito-colangite biliare primitiva (UK-PBC) all'endpoint
Lasso di tempo: Alla settimana 12 (endpoint)
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Il punteggio di rischio UK-PBC all'endpoint ha stimato che il rischio percentuale mediano che un partecipante trattato con acido ursodesossicolico (UDCA) svilupperà insufficienza epatica che richieda trapianto di fegato in 5, 10 e 15 anni.
Il punteggio UK-PBC è stato calcolato per ciascuna delle 3 funzioni di sopravvivenza 1 funzione di sopravvivenza al basale^exp(0.0287854*[alpEPxuln-1.722136304]
- 0.0422873*[{(altastEPxuln/10)^-1} - 8.675729006] + 1.4199 * [ln{bilEPxuln /10}+2.709607778]
-1.960303*[albxlln -1.17673001]-0.4161954*[
pltxlln -1.873564875]).
Dove: Funzione di sopravvivenza al basale=0.
982 (a 5 anni); 0,941 (a 10 anni); 0,893 (a 15 anni).
alpEPxuln = ALP all'endpoint/livello superiore normale ALP; altastEPxuln=(ALT, AST) all'endpoint/livello superiore normale del valore; bilEPxuln=bilirubina all'endpoint/livello superiore bilirubina normale; albxlln=albumina al basale/livello inferiore di albumina normale; pltxlln=conta piastrinica al basale/ conta piastrinica livello inferiore normale.
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Alla settimana 12 (endpoint)
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Percentuale di partecipanti con risposta definita da una riduzione del 10, 20 e 40 percento della fosfatasi alcalina
Lasso di tempo: Alla settimana 12 (endpoint)
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Percentuale di partecipanti con risposta (definita da almeno il 10%, 20% e 40% di riduzione dell'ALP dal basale all'endpoint) riportata.
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Alla settimana 12 (endpoint)
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Percentuale di partecipanti con risposta definita dai livelli normalizzati di fosfatasi alcalina all'endpoint
Lasso di tempo: Alla settimana 12 (endpoint)
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La risposta è stata definita dai livelli normalizzati di ALP (ALP ULN 105 unità per litro [U/L] per le femmine, 129 U/L per i maschi) all'endpoint.
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Alla settimana 12 (endpoint)
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Percentuale di partecipanti con risposta definita dalla bilirubina normalizzata (BIL) all'endpoint
Lasso di tempo: Alla settimana 12 (endpoint)
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La risposta è stata definita dai livelli BIL normalizzati (BIL ULN <1,20 milligrammi per decilitro [mg/dL]) all'endpoint.
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Alla settimana 12 (endpoint)
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Percentuale di partecipanti con risposta definita dai livelli di albumina normalizzata (ALB) all'endpoint
Lasso di tempo: Alla settimana 12 (endpoint)
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La risposta è stata definita dai livelli di ALB normalizzati (3,5-5,2 grammi per decilitro [g/dL] per le età 18-60 anni; 3,2-4,6
g/dL per età 61-91 anni) all'endpoint.
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Alla settimana 12 (endpoint)
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Variazione rispetto al basale dei livelli di alanina aminotransferasi (ALT) all'endpoint
Lasso di tempo: Basale, settimana 12 (endpoint)
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È stata segnalata la variazione rispetto al basale dei livelli di ALT all'endpoint.
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Basale, settimana 12 (endpoint)
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Variazione rispetto al basale dei livelli di aspartato aminotransferasi (AST) all'endpoint
Lasso di tempo: Basale, settimana 12 (endpoint)
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È stata segnalata la variazione rispetto al basale nei livelli di AST all'endpoint.
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Basale, settimana 12 (endpoint)
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Variazione rispetto al basale nei livelli di gamma-glutamil transferasi (GGT) all'endpoint
Lasso di tempo: Basale, settimana 12 (endpoint)
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È stata segnalata la variazione rispetto al basale dei livelli di GGT all'endpoint.
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Basale, settimana 12 (endpoint)
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Variazione rispetto al basale in 5 livelli di nucleotidasi primi (') all'endpoint
Lasso di tempo: Basale, settimana 12 (endpoint)
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È stata segnalata la variazione rispetto al basale nei livelli di 5' nucleotidasi all'endpoint.
La 5' nucleotidasi è un enzima utilizzato come biomarcatore della colestasi epatobiliare ed è meno sensibile ma più specifico di GGT e ALP.
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Basale, settimana 12 (endpoint)
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Variazione rispetto al basale nei livelli di bilirubina totale (BIL) all'endpoint
Lasso di tempo: Basale, settimana 12 (endpoint)
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È stata segnalata la variazione rispetto al basale dei livelli totali di BIL all'endpoint.
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Basale, settimana 12 (endpoint)
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Variazione rispetto al basale nei livelli di bilirubina coniugata all'endpoint
Lasso di tempo: Basale, settimana 12 (endpoint)
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È stata segnalata la variazione rispetto al basale dei livelli di bilirubina coniugata all'endpoint.
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Basale, settimana 12 (endpoint)
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Modifica dal basale nei livelli di albumina all'endpoint
Lasso di tempo: Basale, settimana 12 (endpoint)
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È stata segnalata la variazione rispetto al basale dei livelli di albumina all'endpoint.
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Basale, settimana 12 (endpoint)
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Variazione rispetto al basale nei livelli di colesterolo all'endpoint
Lasso di tempo: Basale, settimana 12 (endpoint)
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È stata segnalata la variazione rispetto al basale dei livelli di colesterolo agli endpoint.
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Basale, settimana 12 (endpoint)
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Variazione rispetto al basale dei livelli di colesterolo LDL (lipoproteine a bassa densità) all'endpoint
Lasso di tempo: Basale, settimana 12 (endpoint)
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È stata segnalata la variazione rispetto al basale del colesterolo LDL all'endpoint.
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Basale, settimana 12 (endpoint)
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Variazione rispetto al basale dei livelli di colesterolo HDL (lipoproteine ad alta densità) all'endpoint
Lasso di tempo: Basale, settimana 12 (endpoint)
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È stata segnalata la variazione rispetto al basale dei livelli di colesterolo HDL all'endpoint.
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Basale, settimana 12 (endpoint)
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Variazione rispetto al basale nei livelli di trigliceridi all'endpoint
Lasso di tempo: Basale, settimana 12 (endpoint)
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È stata segnalata la variazione rispetto al basale dei livelli di trigliceridi all'endpoint.
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Basale, settimana 12 (endpoint)
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Variazione rispetto al basale dei livelli di acidi biliari liberi totali all'endpoint
Lasso di tempo: Basale, settimana 12 (endpoint)
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È stata segnalata la variazione rispetto al basale dei livelli totali di acidi biliari liberi all'endpoint.
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Basale, settimana 12 (endpoint)
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Variazione rispetto al basale nei livelli totali di acidi biliari coniugati all'endpoint
Lasso di tempo: Basale, settimana 12 (endpoint)
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È stata segnalata la variazione rispetto al basale dei livelli totali di acidi biliari coniugati all'endpoint.
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Basale, settimana 12 (endpoint)
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Variazione rispetto al basale dei livelli totali di acidi biliari all'endpoint
Lasso di tempo: Basale, settimana 12 (endpoint)
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È stata segnalata la variazione rispetto al basale dei livelli totali di acidi biliari all'endpoint.
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Basale, settimana 12 (endpoint)
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Variazione rispetto al basale in 7 livelli di alfa-idrossi-4-colesten-3-one all'endpoint
Lasso di tempo: Basale, settimana 12 (endpoint)
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È stata segnalata la variazione rispetto al basale nei livelli di 7 alfa-idrossi-4-colesten-3-one all'endpoint.
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Basale, settimana 12 (endpoint)
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Variazione rispetto al basale nei livelli del fattore di crescita dei fibroblasti-19 all'endpoint
Lasso di tempo: Basale, settimana 12 (endpoint)
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È stata segnalata la variazione rispetto al basale dei livelli del fattore di crescita dei fibroblasti-19 all'endpoint.
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Basale, settimana 12 (endpoint)
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Variazione rispetto al basale dei livelli di immunoglobulina M (IgM) all'endpoint
Lasso di tempo: Basale, settimana 12 (endpoint)
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È stata segnalata una variazione rispetto al basale nei livelli di IgM all'endpoint.
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Basale, settimana 12 (endpoint)
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Variazione rispetto al basale nei livelli del fattore di necrosi tumorale all'endpoint
Lasso di tempo: Basale, settimana 12 (endpoint)
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È stata segnalata una variazione rispetto al basale nei livelli del fattore di necrosi tumorale all'endpoint.
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Basale, settimana 12 (endpoint)
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Cambiamento rispetto al basale nella trasformazione dei livelli beta del fattore di crescita all'endpoint
Lasso di tempo: Basale, settimana 12 (endpoint)
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È stata segnalata una variazione rispetto al basale nei livelli beta del fattore di crescita trasformante all'endpoint,
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Basale, settimana 12 (endpoint)
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Variazione rispetto al basale nei livelli di interleuchina 6 all'endpoint
Lasso di tempo: Basale, settimana 12 (endpoint)
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È stata segnalata la variazione rispetto al basale dei livelli di interleuchina 6 all'endpoint.
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Basale, settimana 12 (endpoint)
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Variazione rispetto al basale nei livelli di antigene dell'inibitore dell'attivatore del plasminogeno-1 (AG) all'endpoint
Lasso di tempo: Basale, settimana 12 (endpoint)
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È stata segnalata la variazione rispetto al basale nei livelli di AG dell'inibitore dell'attivatore del plasminogeno-1 all'endpoint.
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Basale, settimana 12 (endpoint)
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Variazione rispetto al basale nei livelli di citocheratina-18 all'endpoint
Lasso di tempo: Basale, settimana 12 (endpoint)
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È stata segnalata la variazione rispetto al basale dei livelli di citocheratina-18 (M30 e M65) all'endpoint.
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Basale, settimana 12 (endpoint)
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Variazione rispetto al basale nei livelli di autotassina all'endpoint
Lasso di tempo: Basale, settimana 12 (endpoint)
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È stata segnalata la variazione rispetto al basale dei livelli di autotassina all'endpoint.
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Basale, settimana 12 (endpoint)
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Livello di proteina C-reattiva all'endpoint
Lasso di tempo: Settimana 12 (Endpoint)
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È stato riportato il livello di proteina C-reattiva all'endpoint.
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Settimana 12 (Endpoint)
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Cambiamento rispetto al basale nei livelli di aptoglobina all'endpoint
Lasso di tempo: Basale, settimana 12 (endpoint)
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È stata segnalata la variazione rispetto al basale dei livelli di aptoglobina all'endpoint.
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Basale, settimana 12 (endpoint)
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Variazione rispetto al basale nei livelli di fibrinogeno all'endpoint
Lasso di tempo: Basale, settimana 12 (endpoint)
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È stata segnalata la variazione rispetto al basale dei livelli di fibrinogeno all'endpoint.
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Basale, settimana 12 (endpoint)
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Variazione rispetto al basale nel punteggio totale della scala 5D-Itch
Lasso di tempo: Basale, settimana 12 (endpoint)
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La scala del prurito a 5 dimensioni (5D) è una misura affidabile e multidimensionale del prurito che è stata convalidata nei partecipanti con prurito cronico per rilevare i cambiamenti nel tempo.
Si compone di 5 domini: durata, grado, direzione, disabilità e distribuzione.
I domini di durata, grado e direzione includono ciascuno un elemento, mentre il dominio della disabilità ha quattro elementi (sonno, tempo libero/sociale, lavori domestici/commissioni, lavoro/scuola).
Tutti gli elementi dei primi quattro domini sono stati misurati su una scala Likert a 5 punti.
Il dominio di distribuzione includeva 16 potenziali sedi di prurito, inclusi 15 elementi di parti del corpo (testa/cuoio capelluto, piante dei piedi, viso, palmi, petto, addome, schiena, glutei, cosce, parte inferiore delle gambe, parte superiore dei piedi/dita dei piedi, parte superiore delle mani/dita , parte superiore delle braccia, inguine, avambracci) e un punto di contatto con indumenti o bende.
I punteggi di ciascuno dei cinque domini vengono raggiunti separatamente e quindi sommati insieme per ottenere un punteggio totale 5-D.
I punteggi 5-D possono potenzialmente variare tra 5 (nessun prurito) e 25 (prurito più grave).
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Basale, settimana 12 (endpoint)
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Variazione rispetto al basale nel prurito come valutato dal punteggio totale della scala analogica visiva (VAS).
Lasso di tempo: Basale, settimana 12 (endpoint)
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Il VAS è un metodo affidabile e validato per la valutazione del prurito.
La VAS è adeguata per valutare la gravità del sintomo; non tiene conto di altri aspetti del prurito, come l'impatto relativo del prurito sulla qualità della vita.
Il VAS, per la valutazione del prurito, richiede al partecipante di utilizzare processi di pensiero astratto per convertire la gravità del prurito in un segno su un continuum.
Un partecipante traccia una linea in qualsiasi punto della scala che va da 0 a 10 (dove 0 rappresenta "nessun prurito" e 10 rappresenta "il peggior prurito possibile") che rappresenta al meglio la gravità del prurito del partecipante e il punteggio prevede la misurazione manuale del segno con un righello nell'intervallo da 0 a 100 millimetri (mm).
Punteggi più alti indicano un prurito peggiore.
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Basale, settimana 12 (endpoint)
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Variazione rispetto al basale nella colangite biliare primitiva -40 (PBC-40) Punteggi del questionario sulla qualità della vita (QoL)
Lasso di tempo: Basale, settimana 12 (endpoint)
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Il questionario QoL PBC-40 è una misura di QoL specifica per malattia, derivata dal paziente, sviluppata e convalidata per l'uso nella PBC.
Si compone di 9 domini con un totale di 40 domande come: 1) digestione e dieta (domande 1-3, punteggio totale: 3-15); 2) esperienze (domande 4-7, range punteggio totale: 4-20); 3) prurito (domande 8-10, range punteggio totale: 3-15); 4) affaticamento (domande 11-18, range punteggio totale: 8-40); 5) impegno e pianificazione (domande 19-21, punteggio totale: 3-15); 6) memoria e concentrazione (domande 22-27, range punteggio totale: 6-30); 7) ti influenza come persona (domande 28-33, punteggio totale: 6-30); 8) influenza la tua vita sociale (domande 34-37, punteggio totale: 4-20); 9) impatto complessivo sulla tua vita (domande 38-40, punteggio totale: 3-15).
Il questionario QoL PBC-40 contiene 40 domande, ciascuna con un punteggio da 1 a 5 (1 = impatto minimo, 5 = impatto maggiore).
Per ogni dominio, il punteggio prevedeva la somma dei punteggi delle risposte alle domande individuali.
Punteggi più alti indicano una peggiore qualità della vita.
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Basale, settimana 12 (endpoint)
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Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e gravi eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Fino alla settimana 12
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Un evento avverso (AE) è definito come qualsiasi evento medico sfavorevole in un paziente o in un paziente sottoposto a indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico (sperimentale) e che non deve necessariamente avere una relazione causale con questo trattamento.
Un evento avverso grave (SAE) è qualsiasi evento medico sfavorevole che, a qualsiasi dose: provochi la morte, sia pericoloso per la vita, richieda il ricovero ospedaliero/prolungamento del ricovero esistente, provochi disabilità/incapacità persistente o significativa, sia un'anomalia congenita/parto difetto, è un'altra condizione importante dal punto di vista medico.
TEAE è definito come (1) non è presente quando inizia la fase attiva dello studio (tempo della prima dose) e non è una condizione cronica che fa parte dell'anamnesi del paziente, o è presente all'inizio della fase attiva o come parte di anamnesi del paziente, ma la gravità/frequenza aumenta durante la fase attiva.
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Fino alla settimana 12
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Clinical Head, Genfit
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
5 aprile 2017
Completamento primario (Effettivo)
31 ottobre 2018
Completamento dello studio (Effettivo)
31 ottobre 2018
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
28 marzo 2017
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
20 aprile 2017
Primo Inserito (Effettivo)
21 aprile 2017
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
24 settembre 2019
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
20 settembre 2019
Ultimo verificato
1 settembre 2019
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- GFT505B-216-1
- 2016-003817-80 (Numero EudraCT)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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