Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Elafibranorin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on primaarinen sapen kolangiitti (PBC) ja riittämätön vaste ursodeoksikoolihapolle

perjantai 20. syyskuuta 2019 päivittänyt: Genfit

Monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, vaiheen 2 tutkimus Elafibranorin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi annoksilla 80 mg ja 120 mg 12 viikon hoidon jälkeen potilailla, joilla on primaarinen sapen kolangiitti ja riittämätön vaste

Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on verrata elafibranorin 80 mg ja 120 mg päivittäisen oraalisen annon vaikutusta seerumin alkalisen fosfataasin (ALP) muutokseen lumelääkkeeseen potilailla, joilla on PBC ja riittämätön vaste ursodeoksikoolihapolle (UDCA).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

45

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08036
        • Liver Unit, University of Barcelona
      • Barcelona, Espanja, 08041
        • Hospital De La Sant Creu St. Pau
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75012
        • Hôpital Saint-Antoine
  • Saksa
      • Frankfurt, Saksa, 60590
        • University Hospital Frankfurt
      • Koln, Saksa, 50937
        • Clinic for gastroenterology and hepatology
      • Mainz, Saksa, 55131
        • Johannes Gutenberg University
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2TT
        • University of Birmingham Centre for Liver Research
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L7 8XP
        • The Royal Liverpool University Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
        • King's College Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE7 7DN
        • The Newcastle Upon Tyne Hosptials NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85054
        • Mayo Clinic in Arizona
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • Schiff Center for Liver Diseases
      • Weston, Florida, Yhdysvallat, 33331
        • Cleveland Clinic Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30309
        • Piedmont Research Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • Manhasset, New York, Yhdysvallat, 11030
        • Northwell Health Institution
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Yhdysvallat, 28801
        • Asheville Gastroenterology Associates
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22903
        • University of Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98122
        • Swedish Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. On täytynyt antaa kirjallinen tietoinen suostumus

  2. Selkeä tai todennäköinen PBC-diagnoosi, jonka osoittaa vähintään 2 seuraavista kolmesta diagnostisesta tekijästä:

    • Aiemmat kohonneet ALP-tasot vähintään 6 kuukautta ennen päivää 0 (satunnaiskäynti)
    • Positiiviset anti-mitokondriaaliset vasta-aineet (AMA) tiitterit (> 1/40 immunofluoresenssilla tai M2-positiivinen entsyymi-immunosorbenttimäärityksellä (ELISA) tai positiiviset PBC-spesifiset antinukleaariset vasta-aineet
    • PBC:n mukainen maksabiopsia
  3. ALP >= 1,67x normaalin yläraja (ULN)
  4. UDCA:n ottaminen vähintään 12 kuukauden ajan (vakaa annos ≥ 6 kuukautta) ennen seulontakäyntiä
  5. Ehkäisy: Tähän tutkimukseen osallistuvien naisten on oltava ei-hedelmöitysikäisiä tai heidän on käytettävä erittäin tehokasta ehkäisyä tutkimuksen koko ajan ja kuukauden ajan hoidon päättymisen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Muiden samanaikaisten maksasairauksien historia tai olemassaolo
  2. Kreatiinifosfokinaasin (CPK) seulonta > normaalin ylärajat (ULN)
  3. Alaniinitransaminaasin (ALT) tai aspartaattiaminotransferaasin (AST) seulonta > 5 ULN
  4. Kokonaisbilirubiinin seulonta > 2 ULN
  5. Seerumin kreatiniinin seulonta > 1,5 mg/dl
  6. Merkittävä munuaissairaus, mukaan lukien nefriittisyndrooma, krooninen munuaissairaus (määritelty potilaiksi, joilla on munuaisvaurion merkkiaineita tai arvioitu glomerulussuodatusnopeus [eGFR] alle 60 ml/min/1,73 m^2).
  7. Potilaat, joilla on kohtalainen tai vaikea maksan vajaatoiminta (määritelty Child-Pugh B/C)
  8. Verihiutalemäärä <150 x 10^3/mikrolitra
  9. Albumiini <3,5 g/dl
  10. PBC:n kliinisten komplikaatioiden esiintyminen tai kliinisesti merkittävä maksan vajaatoiminta
  11. Jos nainen: tiedossa oleva raskaus tai positiivinen virtsaraskaustesti (vahvistettu positiivisella seerumin raskaustestillä) tai imettävä
  12. Tunnettu ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio
  13. Lääketieteelliset sairaudet, jotka voivat aiheuttaa ei-maksasta ALP:n nousua (esim. Pagetin tauti)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Tutkittavat ottavat kaksi tablettia päivässä suun kautta ennen aamiaista vesilasillisen kera joka aamu
Lääke: Plasebo
Kaksi päällystettyä tablettia päivässä 12 viikon ajan
Active Comparator: Elafibranor 80 mg
Tutkittavat ottavat kaksi tablettia päivässä suun kautta ennen aamiaista vesilasillisen kera joka aamu
Lääke: Elafibranor 80 mg
Kaksi päällystettyä tablettia päivässä 12 viikon ajan
Muut nimet:
  • GFT505
Active Comparator: Elafibranor 120 mg
Tutkittavat ottavat kaksi tablettia päivässä suun kautta ennen aamiaista vesilasillisen kera joka aamu
Lääke: Elafibranor 120 mg
Kaksi päällystettyä tablettia päivässä 12 viikon ajan
Muut nimet:
  • GFT505

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Suhteellinen muutos lähtötasosta seerumin alkalisen fosfataasin (ALP) tasoissa viikolla 12 (päätepiste)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
Suhteellinen muutos lähtötasosta on seerumin ALP-tasoissa viikolla 12 (päätepiste). Suhteellinen muutos lähtötilanteesta määritellään prosentuaalisena (%) muutoksena lähtötilanteesta päätepisteeseen.
Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden vastaus on määritetty yhdistelmäriskipisteillä (ALP < 1,67 * normaalin yläraja [ULN] päätepisteessä, kokonaisbilirubiini [BIL] normaalirajoissa päätepisteessä ja suurempi kuin [>] 15 % ALP:n lasku lähtötasosta päätepisteeseen )
Aikaikkuna: Jopa viikko 12 (päätepiste)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden vastaus on määritetty yhdistelmäriskipisteillä (ALP alle [<] 1,67 * ULN päätepisteessä, kokonais-BIL päätepisteessä normaalirajoissa ja > 15 % ALP:n lasku lähtötasosta päätepisteeseen).
Jopa viikko 12 (päätepiste)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden vastaus on määritetty yhdistelmäriskipisteillä (ALP < 2 * normaalin yläraja päätepisteessä, kokonaisbilirubiini normaalien rajojen sisällä päätepisteessä ja > 40 % ALP:n lasku lähtötasosta päätepisteeseen)
Aikaikkuna: Jopa viikko 12 (päätepiste)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden vaste määriteltiin yhdistetyillä riskipisteillä (ALP < 2 * ULN päätepisteessä, kokonais-BIL päätepisteessä normaalirajoissa ja > 40 % ALP:n lasku lähtötasosta päätepisteeseen).
Jopa viikko 12 (päätepiste)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka vastasivat PARIS I -riskipisteen perusteella päätepisteessä
Aikaikkuna: Viikolla 12 (päätepiste)
Prosenttiosuus osallistujista, joiden vaste perustui Paris I -riskipisteisiin, määriteltiin ALP:ksi alle tai yhtä suureksi (<=) 3 * ULN ja aspartaattiaminotransferaasi (AST) <= 2 * ULN ja bilirubiini normaaleissa rajoissa.
Viikolla 12 (päätepiste)
Osallistujien prosenttiosuus, joka vastasi päätepisteen PARIS II -riskipisteen perusteella
Aikaikkuna: Viikolla 12 (päätepiste)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden vaste perustui Paris II -riskipisteisiin, määriteltiin seuraavasti: ALP <= 1,5 * ULN ja AST <= 1,5 * ULN ja bilirubiini normaaleissa rajoissa.
Viikolla 12 (päätepiste)
Prosenttiosuus osallistujista, jotka vastasivat Toronto I -riskipisteen perusteella päätepisteessä
Aikaikkuna: Viikolla 12 (päätepiste)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka vastasivat Toronto I -riskipisteisiin, määriteltiin ALP:ksi <= 1,67 *ULN.
Viikolla 12 (päätepiste)
Prosenttiosuus osallistujista, jotka vastasivat päätepisteen Toronto II -riskipisteen perusteella
Aikaikkuna: Viikolla 12 (päätepiste)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka vastasivat Toronto II -riskipisteiden perusteella, määriteltiin ALP:ksi <= 1,75 * ULN.
Viikolla 12 (päätepiste)
Keskimääräinen prosentuaalinen riski Yhdistyneen kuningaskunnan - Primary Biliary Cholangitis (UK-PBC) -riskin kokonaispistemäärän mukaan päätepisteessä
Aikaikkuna: Viikolla 12 (päätepiste)
UK-PBC-riskipisteet päätepisteessä arvioivat, että ursodeoksikoolihapolla (UDCA) hoidetun osallistujan prosenttiosuuden mediaani kehittää maksansiirtoa vaativan maksan vajaatoiminnan 5, 10 ja 15 vuoden kuluttua. UK-PBC-pisteet laskettiin kussakin kolmesta selviytymisfunktiosta 1-perustason eloonjäämisfunktio^exp(0,0287854*[alpEPxuln-1,722136304] - 0,0422873*[{(altastEPxuln/10)^-1} - 8,675729006] + 1,4199 * [ln{bilEPxuln /10}+2,709607778] -1,960303*[albxlln -1,17673001]-0,4161954*[ pltxlln -1,873564875]). Missä: Perustason selviytymisfunktio = 0. 982 (5-vuotiaana); 0,941 (10 vuoden kohdalla); 0,893 (15-vuotiaana). alpEPxuln = ALP päätepisteessä/ylemmän tason normaali ALP; altastEPxuln=(ALT, AST) päätepisteessä / arvon ylätason normaali; bilEPxuln = bilirubiini päätepisteessä / ylempi normaali bilirubiini; albxlln = albumiini lähtötasolla / albumiinin alempi taso normaali; pltxlln = verihiutaleiden määrä lähtötilanteessa / verihiutaleiden määrä alempi taso normaali.
Viikolla 12 (päätepiste)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka reagoivat alkalisen fosfataasin 10, 20 ja 40 prosentin vähennyksellä
Aikaikkuna: Viikolla 12 (päätepiste)
Prosenttiosuus osallistujista, joilla oli vastaus (määritelty vähintään 10 %:lla, 20 %:lla ja 40 %:n laskulla ALP:ssä lähtötasosta päätepisteeseen).
Viikolla 12 (päätepiste)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden vaste on päätepisteen normalisoitujen alkalisen fosfataasin tasojen mukainen
Aikaikkuna: Viikolla 12 (päätepiste)
Vaste määritettiin normalisoiduilla ALP-tasoilla (ALP ULN 105 yksikköä litrassa [U/L] naisilla, 129 U/L miehillä) päätepisteessä.
Viikolla 12 (päätepiste)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on normalisoidun bilirubiinin (BIL) määrittelemä vastaus päätepisteessä
Aikaikkuna: Viikolla 12 (päätepiste)
Vaste määritettiin normalisoiduilla BIL-tasoilla (BIL ULN <1,20 milligrammaa desilitraa kohden [mg/dl]) päätepisteessä.
Viikolla 12 (päätepiste)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden vastaus on määritetty normalisoidun albumiinin (ALB) tasoilla päätepisteessä
Aikaikkuna: Viikolla 12 (päätepiste)
Vasteen määriteltiin normalisoiduilla ALB-tasoilla (3,5–5,2 grammaa desilitraa kohden [g/dl] 18–60-vuotiaille; 3,2–4,6 g/dl 61–91-vuotiaille) päätepisteessä.
Viikolla 12 (päätepiste)
Muutos lähtötasosta alaniiniaminotransferaasin (ALT) tasoissa päätepisteessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
Päätepisteen ALAT-tasojen muutos lähtötasosta ilmoitettiin.
Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
Muutos lähtötasosta aspartaattiaminotransferaasin (AST) tasoissa päätepisteessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
Päätepisteen AST-tasojen muutos lähtötasosta ilmoitettiin.
Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
Muutos lähtötasosta gamma-glutamyylitransferaasin (GGT) tasoissa päätepisteessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
Päätepisteen GGT-tasojen muutos lähtötilanteesta ilmoitettiin.
Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
Muutos lähtötasosta 5 Prime (') Nukleotidaasitasolla päätepisteessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
Muutos lähtötasosta 5'-nukleotidaasitasoissa päätepisteessä raportoitiin. 5'-nukleotidaasi on entsyymi, jota käytetään hepatobiliaarisen kolestaasin biomarkkerina, ja se on vähemmän herkkä mutta spesifisempi kuin GGT ja ALP.
Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
Muutos lähtötasosta kokonaisbilirubiinin (BIL) tasoissa päätepisteessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
Päätepisteen kokonais-BIL-tasojen muutos lähtötasosta ilmoitettiin.
Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
Muutos lähtötasosta konjugoiduissa bilirubiinitasoissa päätepisteessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
Päätepisteen konjugoituneen bilirubiinitason muutos lähtötasosta ilmoitettiin.
Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
Muuta lähtötasosta albumiinitasoissa päätepisteessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
Päätepisteen albumiinitasojen muutos lähtötasosta ilmoitettiin.
Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
Muutos lähtötasosta kolesterolitasoissa päätepisteessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
Päätepisteiden kolesterolitasojen muutos lähtötasosta ilmoitettiin.
Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
Muutos lähtötasosta matalatiheyksisten lipoproteiinien (LDL) kolesterolitasoissa päätepisteessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
Päätepisteen LDL-kolesterolin muutos lähtötasosta raportoitiin.
Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
Muutos lähtötasosta korkeatiheyksisten lipoproteiinien (HDL) kolesterolitasoissa päätepisteessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
HDL-kolesterolitasojen muutos lähtötilanteesta ilmoitettiin päätepisteessä.
Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
Muutos lähtötasosta triglyseriditasoissa päätepisteessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
Päätepisteen triglyseridipitoisuuksien muutos lähtötasosta ilmoitettiin.
Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
Muutos lähtötasosta vapaan sappihapon kokonaismäärässä päätepisteessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
Päätepisteen vapaan sappihapon kokonaispitoisuuden muutos lähtötasosta ilmoitettiin.
Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
Muutos lähtötasosta konjugoitujen sappihappojen kokonaismäärässä päätepisteessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
Konjugoituneen sappihapon kokonaispitoisuuden muutos lähtötilanteesta ilmoitettiin päätepisteessä.
Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
Muutos lähtötasosta sappihappojen kokonaismäärässä päätepisteessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
Päätepisteen kokonaissappihappotasojen muutos lähtötasosta ilmoitettiin.
Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
Muutos lähtötasosta 7 alfa-hydroksi-4-kolesteen-3-oni-tasossa päätepisteessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
Muutos lähtötilanteesta 7 alfa-hydroksi-4-kolesten-3-oni-tasoissa ilmoitettiin päätepisteessä.
Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
Muutos lähtötilanteesta Fibroblastin kasvutekijä-19 tasoissa päätepisteessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
Päätepisteen fibroblastikasvutekijä-19-tasojen muutos lähtötilanteesta ilmoitettiin.
Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
Muutos lähtötasosta immunoglobuliini M (IgM) -tasoissa päätepisteessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
Päätepisteen IgM-tasojen muutos lähtötasosta ilmoitettiin.
Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
Muutos lähtötilanteesta tuumorinekroositekijätasoissa päätepisteessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
Tuumorinekroositekijätasojen muutos lähtötilanteesta ilmoitettiin päätepisteessä.
Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
Muutos perustasosta kasvutekijän beta-tasojen muuttamisessa päätepisteessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
Muutoksen lähtötilanteesta ilmoitettiin transformoivan kasvutekijän beetatasoissa päätepisteessä,
Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
Muutos lähtötasosta Interleukin 6 -tasoilla päätepisteessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
Interleukiini 6 -tasojen muutos lähtötilanteesta ilmoitettiin päätepisteessä.
Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
Muutos lähtötasosta plasminogeeniaktivaattorin estäjä-1-antigeenin (AG) tasoissa päätepisteessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
Muutos lähtötasosta plasminogeeniaktivaattori-inhibiittori-1 AG -tasoissa päätepisteessä raportoitiin.
Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
Muutos lähtötilanteesta sytokeratiini-18-tasoissa päätepisteessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
Päätepisteen sytokeratiini-18 (M30 ja M65) -tasojen muutos lähtötasosta ilmoitettiin.
Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
Muuta lähtötasosta Autotaxin-tasoissa päätepisteessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
Päätepisteen autotaksiinitasojen muutos lähtötasosta ilmoitettiin.
Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
C-reaktiivisen proteiinin taso päätepisteessä
Aikaikkuna: Viikko 12 (päätepiste)
C-reaktiivisen proteiinin taso päätepisteessä raportoitiin.
Viikko 12 (päätepiste)
Muuta lähtötasosta Haptoglobiinitasoissa päätepisteessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
Päätepisteen haptoglobiinitasojen muutos lähtötasosta ilmoitettiin.
Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
Muutos lähtötilanteesta fibrinogeenitasoissa päätepisteessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
Päätepisteen fibrinogeenitasojen muutos lähtötasosta ilmoitettiin.
Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
Muutos lähtötasosta 5D-Itch-asteikon kokonaispisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
5-ulotteinen (5D)-kutinaasteikko on luotettava, moniulotteinen kutinamitta, joka on validoitu kroonista kutinaa sairastavilla osallistujilla havaitsemaan ajan mittaan tapahtuvia muutoksia. Se koostuu viidestä osa-alueesta: kesto, aste, suunta, vammaisuus ja jakautuminen. Kesto-, tutkinto- ja suunta-alueet sisältävät kukin yhden kohteen, kun taas vammaisuusalueella on neljä kohtaa (uni, vapaa-aika/sosiaalinen, kotityöt/asioita, työ/koulu). Kaikki neljän ensimmäisen alueen kohteet mitattiin 5-pisteen Likert-asteikolla. Jakelualue sisälsi 16 mahdollista kutinakohtaa, mukaan lukien 15 kehon osaa (pää/päänahka, jalkapohjat, kasvot, kämmenet, rintakehä, vatsa, selkä, pakarat, reidet, sääret, jalkojen/varpaiden yläosa, käsien/sormien yläosa , olkavarret, nivus, käsivarret) ja yksi kosketuskohta vaatteiden tai siteiden kanssa. Jokaisen viiden alueen pisteet saavutetaan erikseen ja lasketaan sitten yhteen, jotta saadaan 5-D-pistemäärä. 5-D-pisteet voivat vaihdella välillä 5 (ei kutinaa) ja 25 (vakain kutina).
Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
Muutos lähtötasosta kutinassa visuaalisen analogisen asteikon (VAS) kokonaispistemäärän mukaan arvioituna
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
VAS on luotettava ja validoitu menetelmä kutinan arviointiin. VAS on riittävä arvioimaan oireen vakavuutta; se ei ota huomioon muita kutinaan liittyviä näkökohtia, kuten kutinan suhteellista vaikutusta elämänlaatuun. VAS kutinan arvioimiseksi edellyttää, että osallistuja käyttää abstrakteja ajatteluprosesseja muuntaakseen kutinansa vakavuuden merkkiksi jatkumossa. Osallistuja piirtää viivan minne tahansa asteikolla välillä 0-10 (jossa 0 tarkoittaa "ei kutinaa" ja 10 tarkoittaa "pahinta mahdollista kutinaa"), joka edustaa parhaiten osallistujan kutinan vakavuutta, ja pisteytykseen kuuluu pisteen manuaalinen mittaaminen viivain alueella 0 - 100 millimetriä (mm). Korkeammat pisteet osoittavat pahempaa kutinaa.
Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
Muutos lähtötasosta primaarisessa sappikolangiitissa -40 (PBC-40) elämänlaadun (QoL) kyselylomakkeen pisteet
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
PBC-40 QoL Questionnaire on potilasperäinen, sairauskohtainen QoL-mittari, joka on kehitetty ja validoitu käytettäväksi PBC:ssä. Se koostuu 9 alueesta, joissa on yhteensä 40 kysymystä: 1) ruoansulatus ja ruokavalio (kysymykset 1-3, kokonaispistemäärä: 3-15); 2) kokemukset (kysymykset 4-7, kokonaispistemäärä: 4-20); 3) kutina (kysymykset 8-10, kokonaispistemäärä: 3-15); 4) väsymys (kysymykset 11-18, kokonaispistemäärä: 8-40); 5) pyrkimys ja suunnittelu (kysymykset 19-21, kokonaispistemäärä: 3-15); 6) muisti ja keskittyminen (kysymykset 22-27, kokonaispistemäärä: 6-30); 7) vaikuttaa sinuun ihmisenä (kysymykset 28-33, kokonaispistemäärä: 6-30); 8) vaikuttaa sosiaaliseen elämääsi (kysymykset 34-37, kokonaispistemäärä: 4-20); 9) kokonaisvaikutus elämääsi (kysymykset 38-40, kokonaispistemäärä: 3-15). PBC-40 QoL Questionnaire -kyselyssä on 40 kysymystä, joista jokainen on pisteytetty asteikolla 1-5 (1 = pienin vaikutus, 5 = suurin vaikutus). Jokaisen verkkotunnuksen pisteytykseen sisältyi yksittäisten kysymysten vastauspisteiden summaaminen. Korkeammat pisteet osoittavat huonompaa elämänlaatua.
Lähtötilanne, viikko 12 (päätepiste)
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoidon emergenttejä haittavaikutuksia (TEAE) ja vakavia hoitoon liittyviä haittavaikutuksia
Aikaikkuna: Viikolle 12 asti
Haittava tapahtuma (AE) määritellään mitä tahansa epäsuotuisaa lääketieteellistä tapahtumaa potilaalla tai kliinisen tutkimuksen potilaalla, jolle on annettu lääkettä (tutkimus) ja jolla ei välttämättä tarvitse olla syy-yhteyttä tähän hoitoon. Vakava haittatapahtuma (SAE) on mikä tahansa epämiellyttävä lääketieteellinen tapahtuma, joka millä tahansa annoksella: johtaa kuolemaan, on hengenvaarallinen, vaatii sairaalahoitoa/olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, johtaa pysyvään tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen, on synnynnäinen poikkeama/syntymä. vika, on toinen lääketieteellisesti tärkeä tila. TEAE määritellään seuraavasti: (1) sitä ei esiinny aktiivisen tutkimusvaiheen alkaessa (ensimmäisen annoksen ajankohta) eikä se ole krooninen sairaus, joka on osa potilaan sairaushistoriaa, tai se on läsnä aktiivisen vaiheen alussa tai osana potilaan sairaushistoria, mutta vaikeus/yleisyys lisääntyy aktiivisen vaiheen aikana.
Viikolle 12 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Genfit

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Head, Genfit

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 5. huhtikuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 31. lokakuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 31. lokakuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 28. maaliskuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 20. huhtikuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 21. huhtikuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 24. syyskuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 20. syyskuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. syyskuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GFT505B-216-1
  • 2016-003817-80 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Primaarinen sapen kolangiitti (PBC)

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Chile

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa