Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Vizsgálat az Elafibranor hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére primer biliaris cholangitisben (PBC) és ursodeoxikólsavra adott nem megfelelő válaszreakcióban szenvedő betegeknél

2019. szeptember 20. frissítette: Genfit

Multicentrikus, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, 2. fázisú vizsgálat az Elafibranor hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére 80 mg-os és 120 mg-os dózisokban 12 hetes kezelést követően elsődleges biliaris cholangitisben szenvedő betegeknél és nem megfelelő válaszreakcióval az Acolic Urso-ra.

A vizsgálat elsődleges célja a 80 mg és 120 mg elafibranor napi orális adagolásának a szérum alkalikus foszfatáz (ALP) változására gyakorolt ​​hatásának összehasonlítása a placebóéval olyan betegeknél, akiknél PBC-ben szenvednek, és nem reagálnak megfelelően az ursodeoxycholic acid (UDCA) kezelésére.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

45

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • Birmingham, Egyesült Királyság, B15 2TT
        • University of Birmingham Centre for Liver Research
      • Cambridge, Egyesült Királyság, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • Liverpool, Egyesült Királyság, L7 8XP
        • The Royal Liverpool University Hospital
      • London, Egyesült Királyság, SE5 9RS
        • King's College Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Egyesült Királyság, NE7 7DN
        • The Newcastle Upon Tyne Hosptials NHS Foundation Trust
  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85054
        • Mayo Clinic in Arizona
    • Florida
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • Schiff Center for Liver Diseases
      • Weston, Florida, Egyesült Államok, 33331
        • Cleveland Clinic Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30309
        • Piedmont Research Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • Manhasset, New York, Egyesült Államok, 11030
        • Northwell Health Institution
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Egyesült Államok, 28801
        • Asheville Gastroenterology Associates
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Egyesült Államok, 22903
        • University of Virginia
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98122
        • Swedish Medical Center
  • Franciaország
      • Paris, Franciaország, 75012
        • Hôpital Saint-Antoine
  • Németország
      • Frankfurt, Németország, 60590
        • University Hospital Frankfurt
      • Koln, Németország, 50937
        • Clinic for gastroenterology and hepatology
      • Mainz, Németország, 55131
        • Johannes Gutenberg University
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08036
        • Liver Unit, University of Barcelona
      • Barcelona, Spanyolország, 08041
        • Hospital De La Sant Creu St. Pau

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Meg kell adnia írásos beleegyezését

  2. Határozott vagy valószínű PBC-diagnózis, amelyet az alábbi 3 diagnosztikai tényező közül legalább 2 bizonyítja:

    • A 0. napot (randomizációs látogatás) megelőző legalább 6 hónapig megemelkedett ALP szint
    • Pozitív anti-mitokondriális antitestek (AMA) titerei (> 1/40 immunfluoreszcencián vagy M2 pozitív enzimhez kötött immunszorbens vizsgálattal (ELISA) vagy pozitív PBC-specifikus antinukleáris antitestek
    • PBC-vel összhangban lévő májbiopszia
  3. ALP >= a normál felső határának 1,67-szerese (ULN)
  4. UDCA szedése legalább 12 hónapig (stabil dózis ≥ 6 hónapig) a szűrővizsgálat előtt
  5. Fogamzásgátlás: A vizsgálatban részt vevő nőknek nem fogamzóképesnek kell lenniük, vagy nagyon hatékony fogamzásgátlást kell alkalmazniuk a vizsgálat teljes időtartama alatt és a kezelés befejezését követő 1 hónapig.

Kizárási kritériumok:

  1. Egyéb egyidejű májbetegségek kórtörténete vagy jelenléte
  2. Kreatin-foszfokináz (CPK) szűrése > a normál felső határa (ULN)
  3. Az alanin transzamináz (ALT) vagy aszpartát-aminotranszferáz (AST) szűrése > 5 ULN
  4. Az összbilirubin szűrése > 2 ULN
  5. Szűrő szérum kreatinin > 1,5 mg/dl
  6. Jelentős vesebetegség, beleértve a nephritis szindrómát, krónikus vesebetegséget (a definíció szerint olyan betegek, akiknél a vesekárosodás markerei vagy a becsült glomeruláris filtrációs ráta [eGFR] kevesebb, mint 60 ml/perc/1,73 m^2).
  7. Mérsékelt vagy súlyos májkárosodásban szenvedő betegek (Child-Pugh B/C)
  8. Thrombocytaszám <150 X 10^3/mikroliter
  9. Albumin <3,5 g/dl
  10. PBC klinikai szövődményeinek jelenléte vagy klinikailag jelentős máj dekompenzáció
  11. Ha nő: ismert terhesség, vagy pozitív a vizelet terhességi tesztje (ezt pozitív szérum terhességi teszt igazolja), vagy szoptat
  12. Ismert humán immundeficiencia vírus (HIV) fertőzés anamnézisében
  13. Egészségügyi állapotok, amelyek az ALP nem májból származó növekedését okozhatják (pl. Paget-kór)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
A vizsgálati alanyok naponta két tablettát vesznek be szájon át reggeli előtt, minden reggel egy pohár vízzel
Drog: Placebo
Napi két bevont tabletta 12 hétig
Aktív összehasonlító: Elafibranor 80 mg
A vizsgálati alanyok naponta két tablettát vesznek be szájon át reggeli előtt, minden reggel egy pohár vízzel
Drog: Elafibranor 80 mg
Napi két bevont tabletta 12 hétig
Más nevek:
  • GFT505
Aktív összehasonlító: Elafibranor 120 mg
A vizsgálati alanyok naponta két tablettát vesznek be szájon át reggeli előtt, minden reggel egy pohár vízzel
Drog: Elafibranor 120 mg
Napi két bevont tabletta 12 hétig
Más nevek:
  • GFT505

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A szérum alkalikus foszfatáz (ALP) szintjének relatív változása a kiindulási értékhez képest a 12. héten (végpont)
Időkeret: Alapállapot, 12. hét (végpont)
A kiindulási értékhez képest a szérum ALP-szintjének relatív változását a 12. héten (végpont) jelentették. Az alapvonalhoz viszonyított relatív változást a kiindulási érték és a végpont közötti százalékos (%) változásként határozzuk meg.
Alapállapot, 12. hét (végpont)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az összetett kockázati pontszámokkal meghatározott válaszadó résztvevők százalékos aránya (ALP< 1,67 * a normál felső határa [ULN] a végponton, a teljes bilirubin [BIL] a normál határokon belül a végponton, és nagyobb, mint [>] 15%-os ALP csökkenés az alapvonaltól a végpontig )
Időkeret: 12. hétig (végpont)
Az összetett kockázati pontszámokkal meghatározott válaszadók százalékos arányát jelentették (ALP kevesebb, mint [<] 1,67 * ULN a végponton, a teljes BIL a normál határokon belül van a végponton, és az ALP > 15%-os csökkenése az alapvonaltól a végpontig).
12. hétig (végpont)
Az összetett kockázati pontszámok által meghatározott választ adó résztvevők százalékos aránya (ALP < 2 * a normál felső határa a végponton, a teljes bilirubin a normál határokon belül a végponton, és > 40% az ALP csökkenése az alapvonaltól a végpontig)
Időkeret: 12. hétig (végpont)
Az összetett kockázati pontszámokkal meghatározott válaszadók százalékos arányát jelentették (ALP < 2 * ULN a végponton, Total BIL a normál határokon belül a végponton, és > 40%-os ALP csökkenés az alapvonaltól a végpontig).
12. hétig (végpont)
A válaszadó résztvevők százalékos aránya a PARIS I kockázati pontszám alapján a végponton
Időkeret: A 12. héten (végpont)
A Paris I kockázati pontszám alapján választ adó résztvevők százalékos arányát úgy határozták meg, hogy az ALP kisebb vagy egyenlő, mint (<=) 3 * ULN és az aszpartát-aminotranszferáz (AST) <= 2 * ULN és a bilirubin a normál határokon belül van.
A 12. héten (végpont)
A válaszadó résztvevők százalékos aránya a végponton mért PARIS II kockázati pontszám alapján
Időkeret: A 12. héten (végpont)
A Paris II kockázati pontszám alapján választ adó résztvevők százalékos arányát úgy határozták meg, hogy az ALP <= 1,5 * ULN és AST <= 1,5 * ULN, és a bilirubin a normál határokon belül volt.
A 12. héten (végpont)
A válaszadó résztvevők százalékos aránya a Toronto I. végponti kockázati pontszám alapján
Időkeret: A 12. héten (végpont)
A Toronto I kockázati pontszám alapján választ adó résztvevők százalékos arányát ALP <= 1,67 *ULN értékben határoztuk meg.
A 12. héten (végpont)
A választ adó résztvevők százalékos aránya a Toronto II. végponti kockázati pontszám alapján
Időkeret: A 12. héten (végpont)
A Toronto II kockázati pontszámok alapján választ adó résztvevők százalékos arányát ALP <= 1,75 * ULN értékben határozták meg.
A 12. héten (végpont)
A medián százalékos kockázat az Egyesült Királyság-elsődleges epecholangitis (UK-PBC) kockázati összpontszáma a végponton alapján
Időkeret: A 12. héten (végpont)
Az Egyesült Királyság-PBC kockázati pontszám a végponton úgy becsülte, hogy az urzodezoxikólsavval (UDCA) kezelt résztvevőnél 5, 10 és 15 éven belül májátültetést igénylő májelégtelenség alakul ki. Az Egyesült Királyság-PBC pontszámot a 3 túlélő funkció mindegyikénél kiszámították: 1-alapvonal túlélési függvény^exp(0,0287854*[alpEPxuln-1,722136304] - 0,0422873*[{(altastEPxuln/10)^-1} - 8,675729006] + 1,4199 * [ln{bilEPxuln /10}+2,709607778] -1,960303*[albxlln -1,17673001]-0,4161954*[ pltxlln -1,873564875]). Ahol: Kiindulási túlélő függvény=0. 982 (5 évesen); 0,941 (10 évesen); 0,893 (15 évesen). alpEPxuln = ALP végponton/felső szintű normál ALP; altastEPxuln=(ALT, AST) a végponton/az érték felső normális szintjén; bilEPxuln = bilirubin a végponton/felső szintű normál bilirubin; albxlln=albumin alapvonalon/albumin alsó szintje normál; pltxlln=thrombocytaszám kiinduláskor/ vérlemezkeszám alacsonyabb szint normális.
A 12. héten (végpont)
Az alkalikus foszfatáz 10, 20 és 40 százalékos csökkenése által meghatározott válaszadók százalékos aránya
Időkeret: A 12. héten (végpont)
A válaszadó résztvevők százalékos aránya (az ALP legalább 10%-os, 20%-os és 40%-os csökkenése az alapvonaltól a végpontig).
A 12. héten (végpont)
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a végponton a normalizált alkalikus foszfatáz szint határozza meg a választ
Időkeret: A 12. héten (végpont)
A választ a normalizált ALP-szintek határozták meg (ALP ULN 105 egység/liter [U/L] nőknél, 129 U/L férfiaknál) a végponton.
A 12. héten (végpont)
A normalizált bilirubin (BIL) által meghatározott választ adó résztvevők százalékos aránya a végponton
Időkeret: A 12. héten (végpont)
A választ a normalizált BIL-szintek határozták meg (BIL ULN <1,20 milligramm per deciliter [mg/dL]) a végponton.
A 12. héten (végpont)
A végponton a normalizált albumin (ALB) szintjei által meghatározott választ adó résztvevők százalékos aránya
Időkeret: A 12. héten (végpont)
A választ a normalizált ALB-szintek határozták meg (3,5-5,2 gramm deciliterenként [g/dl] 18-60 éves korban; 3,2-4,6 g/dl 61-91 éves kor között) a végponton.
A 12. héten (végpont)
Változás az alapvonalhoz képest az alanin aminotranszferáz (ALT) szintjében a végponton
Időkeret: Alapállapot, 12. hét (végpont)
Az ALT-szintekben a kiindulási értékhez képest változást jelentettek a végponton.
Alapállapot, 12. hét (végpont)
Az aszpartát aminotranszferáz (AST) szintjének változása az alapvonalhoz képest a végponton
Időkeret: Alapállapot, 12. hét (végpont)
Az AST-szintekben a kiindulási értékhez képest változást jelentettek a végpontnál.
Alapállapot, 12. hét (végpont)
Változás az alapvonalhoz képest a gamma-glutamil-transzferáz (GGT) szintjében a végponton
Időkeret: Alapállapot, 12. hét (végpont)
A végpont GGT-szintjének kiindulási értékhez viszonyított változását jelentettek.
Alapállapot, 12. hét (végpont)
Változás az alapvonalhoz képest 5 elsődleges (') nukleotidáz szintben a végponton
Időkeret: Alapállapot, 12. hét (végpont)
A végpontnál az 5' nukleotidáz szintek kiindulási értékhez viszonyított változásáról számoltak be. Az 5'-nukleotidáz a hepatobiliaris cholestasis biomarkereként használt enzim, amely kevésbé érzékeny, de specifikusabb, mint a GGT és az ALP.
Alapállapot, 12. hét (végpont)
Változás az alapvonaltól a teljes bilirubin (BIL) szintjében a végponton
Időkeret: Alapállapot, 12. hét (végpont)
A végponton a teljes BIL-szintben a kiindulási értékhez képest változást jelentettek.
Alapállapot, 12. hét (végpont)
Változás az alapvonalhoz képest a konjugált bilirubin szintjében a végponton
Időkeret: Alapállapot, 12. hét (végpont)
A végponton a konjugált bilirubinszintben a kiindulási értékhez képest változást jelentettek.
Alapállapot, 12. hét (végpont)
Változás az alapvonalról az albuminszintekben a végponton
Időkeret: Alapállapot, 12. hét (végpont)
Az albuminszintekben a kiindulási értékhez képest változást jelentettek a végponton.
Alapállapot, 12. hét (végpont)
Változás az alapvonalhoz képest a koleszterinszintben a végponton
Időkeret: Alapállapot, 12. hét (végpont)
A végpontokon a koleszterinszint kiindulási értékhez viszonyított változását jelentettek.
Alapállapot, 12. hét (végpont)
Az alacsony sűrűségű lipoprotein (LDL) koleszterinszint változása a kiindulási értékhez képest a végponton
Időkeret: Alapállapot, 12. hét (végpont)
A végponton az LDL-koleszterin kiindulási értékhez viszonyított változását jelentették.
Alapállapot, 12. hét (végpont)
Változás az alapvonalhoz képest a nagy sűrűségű lipoprotein (HDL) koleszterin szintjében a végponton
Időkeret: Alapállapot, 12. hét (végpont)
A HDL-koleszterinszintben a kiindulási értékhez képest változást jelentettek a végponton.
Alapállapot, 12. hét (végpont)
Változás az alapvonalhoz képest a trigliceridszintekben a végponton
Időkeret: Alapállapot, 12. hét (végpont)
A trigliceridszintekben a kiindulási értékhez képest változást jelentettek a végponton.
Alapállapot, 12. hét (végpont)
Változás az alapvonalhoz képest az összes szabad epesav szintjében a végponton
Időkeret: Alapállapot, 12. hét (végpont)
A végponton az összes szabad epesav szintjében a kiindulási értékhez képest változást jelentettek.
Alapállapot, 12. hét (végpont)
Változás az alapvonalhoz képest a teljes konjugált epesav szintjében a végponton
Időkeret: Alapállapot, 12. hét (végpont)
A végponton a teljes konjugált epesavszintben a kiindulási értékhez képest változást jelentettek.
Alapállapot, 12. hét (végpont)
Változás az alapvonalhoz képest az összes epesav szintjében a végponton
Időkeret: Alapállapot, 12. hét (végpont)
Az összes epesavszintben a kiindulási értékhez képest változást jelentettek a végponton.
Alapállapot, 12. hét (végpont)
Változás az alapvonalhoz képest 7 alfa-hidroxi-4-koleszten-3-on szinten a végponton
Időkeret: Alapállapot, 12. hét (végpont)
A végpontnál a 7 alfa-hidroxi-4-koleszten-3-on szint kiindulási értékéhez képest változást jelentettek.
Alapállapot, 12. hét (végpont)
Változás az alapvonalhoz képest a Fibroblast növekedési faktor-19 szintjében a végponton
Időkeret: Alapállapot, 12. hét (végpont)
A fibroblaszt növekedési faktor-19 szintjében a kiindulási értékhez képest változást jelentettek a végponton.
Alapállapot, 12. hét (végpont)
Változás az alapvonalhoz képest az immunglobulin M (IgM) szintjében a végponton
Időkeret: Alapállapot, 12. hét (végpont)
Az IgM-szintekben a kiindulási értékhez képest változást jelentettek a végponton.
Alapállapot, 12. hét (végpont)
Változás az alapvonalhoz képest a tumornekrózis faktor szintjében a végponton
Időkeret: Alapállapot, 12. hét (végpont)
A végpontnál a tumornekrózis faktor szintjének kiindulási értékhez viszonyított változását jelentették.
Alapállapot, 12. hét (végpont)
Változás az alapvonalhoz képest a növekedési faktor béta-szintjének átalakításában a végponton
Időkeret: Alapállapot, 12. hét (végpont)
A növekedési faktor transzformáló béta-szintjében a kiindulási értékhez képest változást jelentettek a végponton,
Alapállapot, 12. hét (végpont)
Változás az alapvonaltól az Interleukin 6 szinteken a végponton
Időkeret: Alapállapot, 12. hét (végpont)
Az interleukin 6 szintjének a kiindulási értékhez képest változását jelentettek a végponton.
Alapállapot, 12. hét (végpont)
A plazminogén aktivátor inhibitor-1 antigén (AG) szintjének változása a kiindulási értékhez képest a végponton
Időkeret: Alapállapot, 12. hét (végpont)
A plazminogén aktivátor inhibitor-1 AG szintjének a kiindulási értékhez viszonyított változását jelentették a végponton.
Alapállapot, 12. hét (végpont)
Változás az alapvonalhoz képest a citokeratin-18 szintjében a végponton
Időkeret: Alapállapot, 12. hét (végpont)
A végpontnál a citokeratin-18 (M30 és M65) szintjének kiindulási értékhez viszonyított változását jelentették.
Alapállapot, 12. hét (végpont)
Változás az alapvonalról az Autotaxin szinteken a végponton
Időkeret: Alapállapot, 12. hét (végpont)
Az autotaxinszintekben a kiindulási értékhez képest változást jelentettek a végponton.
Alapállapot, 12. hét (végpont)
C-reaktív fehérje szint a végponton
Időkeret: 12. hét (végpont)
C-reaktív fehérjeszintet jelentettek a végponton.
12. hét (végpont)
Változás az alapvonalról a Haptoglobin-szintekben a végponton
Időkeret: Alapállapot, 12. hét (végpont)
A végpontnál a haptoglobinszintek kiindulási értékhez viszonyított változását jelentettek.
Alapállapot, 12. hét (végpont)
Változás az alapvonalhoz képest a fibrinogénszintekben a végponton
Időkeret: Alapállapot, 12. hét (végpont)
A fibrinogénszintekben a kiindulási értékhez képest változást jelentettek a végponton.
Alapállapot, 12. hét (végpont)
Változás az alapvonalhoz képest az 5D-Itch skála összpontszámában
Időkeret: Alapállapot, 12. hét (végpont)
Az 5 dimenziós (5D) viszketési skála a viszketés megbízható, többdimenziós mérése, amelyet krónikus viszketésben szenvedő résztvevőknél validáltak az idő múlásával bekövetkező változások kimutatására. 5 tartományból áll: időtartam, fok, irány, fogyatékosság és eloszlás. Az időtartam, a fokozat és az irány tartomány egy-egy elemet tartalmaz, míg a fogyatékossági tartomány négy elemet tartalmaz (alvás, szabadidő/szociális, házimunka/ügyletek, munka/iskola). Az első négy tartomány összes elemét egy 5-fokú Likert-skálán mértük. A terjesztési tartomány a viszketés 16 lehetséges helyét tartalmazta, köztük 15 testrész elemet (fej/fejbőr, talp, arc, tenyér, mellkas, has, hát, fenék, comb, alsó lábak, lábfejek/lábujjak, kézfejek/ujjak). , felkar, ágyék, alkar) és egy érintkezési pont ruházattal vagy kötszerrel. Az öt tartomány mindegyikének pontszámát külön-külön kapják meg, majd összeadják, hogy megkapják a teljes 5-D pontszámot. Az 5-D pontszámok potenciálisan 5 (nincs viszketés) és 25 (legsúlyosabb viszketés) között mozoghatnak.
Alapállapot, 12. hét (végpont)
Vizuális analóg skála (VAS) összpontszámmal értékelt viszketés kiindulási állapothoz viszonyított változása
Időkeret: Alapállapot, 12. hét (végpont)
A VAS egy megbízható és validált módszer a viszketés felmérésére. A VAS megfelelő a tünet súlyosságának felmérésére; nem veszi figyelembe a viszketés egyéb vonatkozásait, például a viszketés relatív hatását az életminőségre. A VAS a viszketés értékeléséhez megköveteli, hogy a résztvevő elvont gondolkodási folyamatokat használjon, hogy viszketésük súlyosságát egy kontinuum jelévé alakítsa. A résztvevő a skála bármely pontján 0-tól 10-ig húz egy vonalat (ahol a 0 azt jelenti, hogy nincs viszketés, a 10 pedig a „lehető legrosszabb viszketés”), amely a legjobban tükrözi a résztvevő viszketésének súlyosságát, és a pontozás magában foglalja a pont kézi mérését egy vonalzó 0 és 100 milliméter (mm) tartományban. A magasabb pontszámok rosszabb viszketést jeleznek.
Alapállapot, 12. hét (végpont)
Változás a kiindulási értékhez képest az elsődleges biliáris cholangitisben -40 (PBC-40) Életminőség (QoL) kérdőív pontszámai
Időkeret: Alapállapot, 12. hét (végpont)
A PBC-40 QoL Questionnaire egy pácienstől származó, betegség-specifikus QoL-mérő, amelyet PBC-ben való használatra fejlesztettek ki és validáltak. 9 tartományból áll, összesen 40 kérdéssel: 1) emésztés és étrend (1-3. kérdések, összpontszám: 3-15); 2) tapasztalatok (4-7. kérdés, összpontszám: 4-20); 3) viszketés (8-10. kérdés, összpontszám: 3-15); 4) fáradtság (11-18. kérdés, összpontszám: 8-40); 5) erőfeszítés és tervezés (19-21. kérdés, összpontszám: 3-15); 6) memória és koncentráció (22-27. kérdés, összpontszám: 6-30); 7) személyként hat rád (28-33. kérdés, összpontszám: 6-30); 8) befolyásolja társasági életét (34-37. kérdés, összpontszám: 4-20); 9) általános hatás az életedre (38-40. kérdés, összpontszám: 3-15). A PBC-40 QoL Kérdőív 40 kérdést tartalmaz, mindegyiket 1-től 5-ig terjedő skálán értékelik (1 = legkisebb hatás, 5 = legnagyobb hatás). A pontozás minden egyes tartomány esetében az egyes kérdésekre adott válaszpontszámok összegzését jelentette. A magasabb pontszámok rosszabb életminőséget jeleznek.
Alapállapot, 12. hét (végpont)
Kezelési sürgős nemkívánatos események (TEAE) és súlyos kezelési sürgős nemkívánatos eseményekben résztvevők száma
Időkeret: Akár a 12. hétig
A nemkívánatos esemény (AE) minden olyan nemkívánatos orvosi eseményt jelent, amely olyan betegnél vagy klinikai vizsgálati betegnél fordul elő, aki gyógyszert (vizsgálati) terméket kapott, és amelynek nem kell feltétlenül ok-okozati összefüggésben lennie ezzel a kezeléssel. Súlyos nemkívánatos esemény (SAE) minden olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely bármilyen dózis mellett: halált okoz, életveszélyes, fekvőbeteg-kórházi kezelést igényel/meghosszabbítja a meglévő kórházi kezelést, tartós vagy jelentős rokkantságot/alkalmatlanságot eredményez, veleszületett rendellenesség/születés egy másik egészségügyi szempontból fontos állapot. A TEAE a következőképpen definiálható: (1) nincs jelen a vizsgálat aktív fázisának kezdetén (az első dózis időpontja), és nem olyan krónikus állapot, amely a beteg kórtörténetének részét képezi, vagy jelen van az aktív fázis elején vagy részeként a beteg kórtörténete, de súlyossága/gyakorisága növekszik az aktív fázisban.
Akár a 12. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Genfit

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Clinical Head, Genfit

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. április 5.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. október 31.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2018. október 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. március 28.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. április 20.

Első közzététel (Tényleges)

2017. április 21.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2019. szeptember 24.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. szeptember 20.

Utolsó ellenőrzés

2019. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • GFT505B-216-1
  • 2016-003817-80 (EudraCT szám)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Primer biliáris cholangitis (PBC)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel