Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van Elafibranor bij patiënten met primaire biliaire cholangitis (PBC) en onvoldoende respons op ursodeoxycholzuur

20 september 2019 bijgewerkt door: Genfit

Een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, fase 2-studie om de werkzaamheid en veiligheid van Elafibranor te evalueren bij doses van 80 mg en 120 mg na 12 weken behandeling bij patiënten met primaire biliaire cholangitis en onvoldoende respons op ursodeoxycholzuur

Het primaire doel van het onderzoek is het vergelijken van het effect van dagelijkse orale toediening van elafibranor 80 mg en 120 mg op verandering in serum alkalische fosfatase (ALP) met dat van placebo bij patiënten met PBC en onvoldoende respons op ursodeoxycholzuur (UDCA).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

45

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Frankfurt, Duitsland, 60590
        • University Hospital Frankfurt
      • Koln, Duitsland, 50937
        • Clinic for gastroenterology and hepatology
      • Mainz, Duitsland, 55131
        • Johannes Gutenberg University
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75012
        • Hôpital Saint-Antoine
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08036
        • Liver Unit, University of Barcelona
      • Barcelona, Spanje, 08041
        • Hospital De La Sant Creu St. Pau
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B15 2TT
        • University of Birmingham Centre for Liver Research
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk, L7 8XP
        • The Royal Liverpool University Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE5 9RS
        • King's College Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Verenigd Koninkrijk, NE7 7DN
        • The Newcastle Upon Tyne Hosptials NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85054
        • Mayo Clinic in Arizona
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Schiff Center for Liver Diseases
      • Weston, Florida, Verenigde Staten, 33331
        • Cleveland Clinic Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30309
        • Piedmont Research Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • Manhasset, New York, Verenigde Staten, 11030
        • Northwell Health Institution
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Verenigde Staten, 28801
        • Asheville Gastroenterology Associates
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22903
        • University of Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98122
        • Swedish Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Moet schriftelijke geïnformeerde toestemming hebben gegeven

  2. Definitieve of waarschijnlijke PBC-diagnose zoals aangetoond door de aanwezigheid van ten minste 2 van de volgende 3 diagnostische factoren:

    • Geschiedenis van verhoogde ALP-waarden gedurende ten minste 6 maanden voorafgaand aan dag 0 (randomisatiebezoek)
    • Positieve anti-mitochondriale antilichamen (AMA) titers (> 1/40 op immunofluorescentie of M2 positief door enzym-gekoppelde immunosorbent assay (ELISA) of positieve PBC-specifieke antinucleaire antilichamen
    • Leverbiopsie consistent met PBC
  3. ALP >= 1,67x bovengrens van normaal (ULN)
  4. Gebruik van UDCA gedurende ten minste 12 maanden (stabiele dosis gedurende ≥ 6 maanden) voorafgaand aan het screeningsbezoek
  5. Anticonceptie: Vrouwen die aan dit onderzoek deelnemen, mogen niet zwanger kunnen worden of moeten zeer efficiënte anticonceptie gebruiken gedurende de volledige duur van het onderzoek en gedurende 1 maand na het einde van de behandeling.

Uitsluitingscriteria:

  1. Geschiedenis of aanwezigheid van andere gelijktijdige leverziekten
  2. Screening creatinefosfokinase (CPK) > bovengrens van normaal (ULN)
  3. Screening alaninetransaminase (ALAT) of aspartaataminotransferase (AST) > 5 ULN
  4. Screening van totaal bilirubine > 2 ULN
  5. Screening serumcreatinine > 1,5 mg/dl
  6. Significante nierziekte, waaronder nefritisch syndroom, chronische nierziekte (gedefinieerd als patiënten met markers van nierbeschadiging of geschatte glomerulaire filtratiesnelheid [eGFR] van minder dan 60 ml/min/1,73 m^2).
  7. Patiënten met matige of ernstige leverfunctiestoornis (gedefinieerd als Child-Pugh B/C)
  8. Aantal bloedplaatjes <150 X 10^3/microliter
  9. Albumine <3,5 g/dL
  10. Aanwezigheid van klinische complicaties van PBC of klinisch significante leverdecompensatie
  11. Indien vrouw: bekende zwangerschap, of heeft een positieve urinezwangerschapstest (bevestigd door een positieve serumzwangerschapstest), of geeft borstvoeding
  12. Bekende voorgeschiedenis van infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV).
  13. Medische aandoeningen die niet-hepatische verhogingen van ALP kunnen veroorzaken (bijv. de ziekte van Paget)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
De proefpersonen nemen elke ochtend voor het ontbijt twee tabletten oraal in met een glas water
Geneesmiddel: Placebo
Twee omhulde tabletten per dag gedurende 12 weken
Actieve vergelijker: Elafibranor 80 mg
De proefpersonen nemen elke ochtend voor het ontbijt twee tabletten oraal in met een glas water
Geneesmiddel: Elafibranor 80 mg
Twee omhulde tabletten per dag gedurende 12 weken
Andere namen:
  • GFT505
Actieve vergelijker: Elafibranor 120 mg
De proefpersonen nemen elke ochtend voor het ontbijt twee tabletten oraal in met een glas water
Geneesmiddel: Elafibranor 120 mg
Twee omhulde tabletten per dag gedurende 12 weken
Andere namen:
  • GFT505

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Relatieve verandering ten opzichte van baseline in serum alkalische fosfatase (ALP) niveaus in week 12 (eindpunt)
Tijdsspanne: Basislijn, week 12 (eindpunt)
Relatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in serum-ALP-spiegels in week 12 (eindpunt) werd gemeld. Relatieve verandering ten opzichte van baseline wordt gedefinieerd als procentuele (%) verandering van baseline tot eindpunt.
Basislijn, week 12 (eindpunt)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met een respons bepaald door samengestelde risicoscores (ALP < 1,67 * bovengrens van normaal [ULN] op eindpunt, totaal bilirubine [BIL] binnen normale limieten op eindpunt en meer dan [>] 15% ALP-reductie van baseline tot eindpunt )
Tijdsspanne: Tot week 12 (eindpunt)
Percentage deelnemers met respons gedefinieerd door samengestelde risicoscores (ALP minder dan [<] 1,67 * ULN op het eindpunt, totale BIL binnen normale limieten op het eindpunt en > 15% ALP-reductie van baseline tot eindpunt) werd gerapporteerd.
Tot week 12 (eindpunt)
Percentage deelnemers met respons gedefinieerd door samengestelde risicoscores (ALP < 2 * bovengrens van normaal bij eindpunt, totaal bilirubine binnen normale limieten bij eindpunt en > 40% ALP-reductie van baseline tot eindpunt)
Tijdsspanne: Tot week 12 (eindpunt)
Percentage deelnemers met een respons gedefinieerd door samengestelde risicoscores (ALP < 2 * ULN op het eindpunt, totaal BIL binnen normale limieten op het eindpunt en > 40% ALP-reductie van baseline tot eindpunt) werd gerapporteerd.
Tot week 12 (eindpunt)
Percentage deelnemers met respons op basis van PARIS I-risicoscore op eindpunt
Tijdsspanne: In week 12 (eindpunt)
Percentage deelnemers met respons op basis van de Paris I-risicoscore werd gedefinieerd als ALP kleiner dan of gelijk aan (<=) 3 * ULN en aspartaataminotransferase (AST) <= 2 * ULN en bilirubine binnen normale limieten.
In week 12 (eindpunt)
Percentage deelnemers met respons op basis van PARIS II-risicoscore op eindpunt
Tijdsspanne: In week 12 (eindpunt)
Percentage deelnemers met respons op basis van de Paris II-risicoscore werd gedefinieerd als ALP <= 1,5 * ULN en AST <= 1,5 * ULN en bilirubine binnen normale limieten.
In week 12 (eindpunt)
Percentage deelnemers met respons op basis van Toronto I-risicoscore op eindpunt
Tijdsspanne: In week 12 (eindpunt)
Percentage deelnemers met respons op basis van de Toronto I-risicoscore werd gedefinieerd als ALP <= 1,67 *ULN.
In week 12 (eindpunt)
Percentage deelnemers met respons op basis van Toronto II-risicoscore op eindpunt
Tijdsspanne: In week 12 (eindpunt)
Percentage deelnemers met respons op basis van Toronto II-risicoscores werd gedefinieerd als ALP <= 1,75 * ULN.
In week 12 (eindpunt)
Mediaan risicopercentage zoals beoordeeld door Verenigd Koninkrijk - primaire biliaire cholangitis (UK-PBC) Risicototaalscore op eindpunt
Tijdsspanne: In week 12 (eindpunt)
De UK-PBC-risicoscore op het eindpunt schatte dat het mediane procentuele risico dat een deelnemer die met ursodeoxycholzuur (UDCA) wordt behandeld, binnen 5, 10 en 15 jaar leverfalen zal ontwikkelen waarvoor een levertransplantatie nodig is. UK-PBC-score werd berekend bij elk van de 3 overlevingsfuncties 1-basislijn overlevingsfunctie^exp(0.0287854*[alpEPxuln-1.722136304] - 0,0422873*[{(altastEPxuln/10)^-1} - 8,675729006] + 1,4199 * [ln{bilEPxuln /10}+2,709607778] -1.960303*[albxlln -1.17673001]-0.4161954*[ pltxlln -1,873564875]). Waar: Basislijn overlevingsfunctie=0. 982 (na 5 jaar); 0. 941 (bij 10 jaar); 0,893 (op 15 jaar). alpEPxuln = ALP op eindpunt/bovenste niveau normale ALP; altastEPxuln=(ALT, AST) op eindpunt/bovenste normaal van de waarde; bilEPxuln=bilirubine op eindpunt/bovenste niveau normale bilirubine; albxlln=albumine bij baseline/albumine lager niveau normaal; pltxlln=aantal bloedplaatjes bij baseline/aantal bloedplaatjes lager niveau normaal.
In week 12 (eindpunt)
Percentage deelnemers met respons gedefinieerd door 10, 20 en 40 procent vermindering van alkalische fosfatase
Tijdsspanne: In week 12 (eindpunt)
Percentage deelnemers met respons (gedefinieerd door ten minste 10%, 20% en 40% afname in ALP vanaf baseline tot eindpunt) gerapporteerd.
In week 12 (eindpunt)
Percentage deelnemers met een respons bepaald door genormaliseerde alkalische fosfataseniveaus op het eindpunt
Tijdsspanne: In week 12 (eindpunt)
De respons werd bepaald door genormaliseerde ALP-niveaus (ALP ULN 105 eenheden per liter [E/L] voor vrouwen, 129 E/L voor mannen) op het eindpunt.
In week 12 (eindpunt)
Percentage deelnemers met een respons bepaald door genormaliseerd bilirubine (BIL) op het eindpunt
Tijdsspanne: In week 12 (eindpunt)
De respons werd bepaald door genormaliseerde BIL-waarden (BIL ULN <1,20 milligram per deciliter [mg/dL]) op het eindpunt.
In week 12 (eindpunt)
Percentage deelnemers met een respons bepaald door genormaliseerde albumine (ALB)-niveaus op het eindpunt
Tijdsspanne: In week 12 (eindpunt)
De respons werd gedefinieerd door genormaliseerde ALB-waarden (3,5-5,2 gram per deciliter [g/dL] voor de leeftijd van 18-60 jaar; 3,2-4,6 g/dL voor de leeftijd van 61-91 jaar) op het eindpunt.
In week 12 (eindpunt)
Verandering ten opzichte van baseline in alanine aminotransferase (ALT) niveaus op eindpunt
Tijdsspanne: Basislijn, week 12 (eindpunt)
Verandering ten opzichte van baseline in ALAT-spiegels op het eindpunt werd gemeld.
Basislijn, week 12 (eindpunt)
Verandering van baseline in aspartaataminotransferase (AST) -niveaus op eindpunt
Tijdsspanne: Basislijn, week 12 (eindpunt)
Verandering ten opzichte van baseline in AST-niveaus op het eindpunt werd gemeld.
Basislijn, week 12 (eindpunt)
Verandering ten opzichte van baseline in gamma-glutamyltransferase (GGT)-niveaus op eindpunt
Tijdsspanne: Basislijn, week 12 (eindpunt)
Verandering ten opzichte van baseline in GGT-niveaus op het eindpunt werd gemeld.
Basislijn, week 12 (eindpunt)
Verandering van baseline in 5 Prime (') Nucleotidase-niveaus op eindpunt
Tijdsspanne: Basislijn, week 12 (eindpunt)
Verandering ten opzichte van baseline in 5'-nucleotidaseniveaus op het eindpunt werd gemeld. 5'-nucleotidase is een enzym dat wordt gebruikt als biomarker van hepatobiliaire cholestase en is minder gevoelig maar specifieker dan GGT en ALP.
Basislijn, week 12 (eindpunt)
Verandering vanaf baseline in totale bilirubine (BIL) niveaus op eindpunt
Tijdsspanne: Basislijn, week 12 (eindpunt)
Verandering ten opzichte van baseline in totale BIL-waarden op het eindpunt werd gemeld.
Basislijn, week 12 (eindpunt)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in geconjugeerde bilirubinespiegels op het eindpunt
Tijdsspanne: Basislijn, week 12 (eindpunt)
Verandering ten opzichte van baseline in geconjugeerde bilirubinespiegels op het eindpunt werd gemeld.
Basislijn, week 12 (eindpunt)
Verandering van baseline in albumineniveaus op eindpunt
Tijdsspanne: Basislijn, week 12 (eindpunt)
Verandering ten opzichte van baseline in albuminespiegels op het eindpunt werd gemeld.
Basislijn, week 12 (eindpunt)
Verandering van baseline in cholesterolniveaus op eindpunt
Tijdsspanne: Basislijn, week 12 (eindpunt)
Verandering ten opzichte van baseline in cholesterolwaarden op eindpunten werd gemeld.
Basislijn, week 12 (eindpunt)
Verandering ten opzichte van baseline in low-density lipoprotein (LDL) cholesterolwaarden op eindpunt
Tijdsspanne: Basislijn, week 12 (eindpunt)
Verandering ten opzichte van baseline in LDL-cholesterol op het eindpunt werd gemeld.
Basislijn, week 12 (eindpunt)
Verandering ten opzichte van baseline in high-density lipoprotein (HDL) cholesterolniveaus op eindpunt
Tijdsspanne: Basislijn, week 12 (eindpunt)
Verandering ten opzichte van baseline in HDL-cholesterolspiegels op het eindpunt werd gemeld.
Basislijn, week 12 (eindpunt)
Verandering van baseline in triglyceridenniveaus op eindpunt
Tijdsspanne: Basislijn, week 12 (eindpunt)
Verandering ten opzichte van baseline in triglyceridenniveaus op het eindpunt werd gemeld.
Basislijn, week 12 (eindpunt)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de totale vrije galzuurspiegels op het eindpunt
Tijdsspanne: Basislijn, week 12 (eindpunt)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de totale vrije galzuurspiegels op het eindpunt werd gemeld.
Basislijn, week 12 (eindpunt)
Verandering ten opzichte van baseline in totale geconjugeerde galzuurspiegels op eindpunt
Tijdsspanne: Basislijn, week 12 (eindpunt)
Verandering ten opzichte van baseline in totale geconjugeerde galzuurspiegels op het eindpunt werd gemeld.
Basislijn, week 12 (eindpunt)
Verandering ten opzichte van baseline in totale galzuurspiegels op eindpunt
Tijdsspanne: Basislijn, week 12 (eindpunt)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de totale galzuurspiegels op het eindpunt werd gemeld.
Basislijn, week 12 (eindpunt)
Verandering vanaf baseline in 7 alfa-hydroxy-4-cholesten-3-on-niveaus op eindpunt
Tijdsspanne: Basislijn, week 12 (eindpunt)
Verandering ten opzichte van baseline in 7 alfa-hydroxy-4-cholesten-3-on-spiegels op het eindpunt werd gemeld.
Basislijn, week 12 (eindpunt)
Verandering ten opzichte van baseline in fibroblastgroeifactor-19-niveaus op eindpunt
Tijdsspanne: Basislijn, week 12 (eindpunt)
Verandering ten opzichte van baseline in fibroblastgroeifactor-19-niveaus op het eindpunt werd gemeld.
Basislijn, week 12 (eindpunt)
Verandering ten opzichte van baseline in immunoglobuline M (IgM)-niveaus op eindpunt
Tijdsspanne: Basislijn, week 12 (eindpunt)
Verandering ten opzichte van baseline in IgM-niveaus op het eindpunt werd gemeld.
Basislijn, week 12 (eindpunt)
Verandering ten opzichte van baseline in tumornecrosefactorniveaus op eindpunt
Tijdsspanne: Basislijn, week 12 (eindpunt)
Verandering ten opzichte van baseline in tumornecrosefactorniveaus op het eindpunt werd gemeld.
Basislijn, week 12 (eindpunt)
Verandering ten opzichte van baseline bij het transformeren van groeifactor-bètaniveaus op eindpunt
Tijdsspanne: Basislijn, week 12 (eindpunt)
Verandering ten opzichte van baseline in transformerende groeifactor-bèta-niveaus op het eindpunt werd gemeld,
Basislijn, week 12 (eindpunt)
Verandering van baseline in interleukine 6-niveaus op eindpunt
Tijdsspanne: Basislijn, week 12 (eindpunt)
Verandering ten opzichte van baseline in interleukine 6-spiegels op het eindpunt werd gemeld.
Basislijn, week 12 (eindpunt)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in niveaus van plasminogeenactivatorremmer-1-antigeen (AG) op het eindpunt
Tijdsspanne: Basislijn, week 12 (eindpunt)
Verandering ten opzichte van baseline in plasminogeenactivatorremmer-1 AG-spiegels op het eindpunt werd gemeld.
Basislijn, week 12 (eindpunt)
Verandering van baseline in cytokeratine-18-niveaus op eindpunt
Tijdsspanne: Basislijn, week 12 (eindpunt)
Verandering ten opzichte van baseline in cytokeratine-18 (M30 en M65) niveaus op het eindpunt werd gemeld.
Basislijn, week 12 (eindpunt)
Verandering van basislijn in Autotaxin-niveaus op eindpunt
Tijdsspanne: Basislijn, week 12 (eindpunt)
Verandering ten opzichte van baseline in autotaxinespiegels op het eindpunt werd gemeld.
Basislijn, week 12 (eindpunt)
C-reactief proteïneniveau op eindpunt
Tijdsspanne: Week 12 (eindpunt)
C-reactief proteïneniveau op het eindpunt werd gerapporteerd.
Week 12 (eindpunt)
Verandering van baseline in haptoglobineniveaus op eindpunt
Tijdsspanne: Basislijn, week 12 (eindpunt)
Verandering ten opzichte van baseline in haptoglobinewaarden op het eindpunt werd gemeld.
Basislijn, week 12 (eindpunt)
Verandering van baseline in fibrinogeenniveaus op eindpunt
Tijdsspanne: Basislijn, week 12 (eindpunt)
Verandering ten opzichte van baseline in fibrinogeenspiegels op het eindpunt werd gemeld.
Basislijn, week 12 (eindpunt)
Verandering ten opzichte van baseline in totaalscore op 5D-jeukschaal
Tijdsspanne: Basislijn, week 12 (eindpunt)
De 5-dimensionale (5D)-jeukschaal is een betrouwbare, multidimensionale meting van jeuk die is gevalideerd bij deelnemers met chronische jeuk om veranderingen in de loop van de tijd te detecteren. Het bestaat uit 5 domeinen: duur, graad, richting, handicap en distributie. De domeinen duur, graad en richting bevatten elk één item, terwijl het domein handicap vier items heeft (slaap, vrije tijd/sociaal, huishoudelijk werk/boodschappen doen, werk/school). Alle items van de eerste vier domeinen werden gemeten op een 5-punts Likertschaal. Het distributiedomein omvatte 16 mogelijke locaties van jeuk, waaronder 15 lichaamsdelen (hoofd/hoofdhuid, voetzolen, gezicht, handpalmen, borst, buik, rug, billen, dijen, onderbenen, bovenkanten van voeten/tenen, bovenkanten van handen/vingers). bovenarmen, liezen, onderarmen) en één contactpunt met kleding of verband. Scores van elk van de vijf domeinen worden afzonderlijk behaald en vervolgens bij elkaar opgeteld om een ​​totale 5-D-score te verkrijgen. 5-D-scores kunnen potentieel variëren tussen 5 (geen pruritus) en 25 (ernstigste pruritus).
Basislijn, week 12 (eindpunt)
Verandering van baseline in pruritus zoals beoordeeld door Visual Analogue Scale (VAS) Totale score
Tijdsspanne: Basislijn, week 12 (eindpunt)
De VAS is een betrouwbare en gevalideerde methode om jeuk te beoordelen. De VAS is geschikt voor het beoordelen van de ernst van het symptoom; het houdt geen rekening met andere aspecten van pruritus, zoals de relatieve impact van pruritus op de kwaliteit van leven. De VAS, voor beoordeling van jeuk, vereist dat de deelnemer abstracte denkprocessen gebruikt om de ernst van jeuk om te zetten in een teken op een continuüm. Een deelnemer trekt ergens op de schaal een lijn van 0 tot 10 (waarbij 0 staat voor 'geen jeuk' en 10 voor 'ergst mogelijke jeuk') die het best de ernst van de jeuk van de deelnemer weergeeft en de score omvat het handmatig meten van het merkteken met een liniaal op bereik van 0 tot 100 millimeter (mm). Hogere scores duiden op ergere jeuk.
Basislijn, week 12 (eindpunt)
Verandering ten opzichte van baseline bij primaire biliaire cholangitis -40 (PBC-40) kwaliteit van leven (QoL) vragenlijstscores
Tijdsspanne: Basislijn, week 12 (eindpunt)
PBC-40 KvL-vragenlijst is een patiëntafgeleide, ziektespecifieke KvL-maatstaf die is ontwikkeld en gevalideerd voor gebruik in PBC. Het bestaat uit 9 domeinen met in totaal 40 vragen als: 1) spijsvertering en dieet (vragen 1-3, totale scorebereik: 3-15); 2) ervaringen (vragen 4-7, totale scorebereik: 4-20); 3) jeuk (vragen 8-10, totaal scorebereik: 3-15); 4) vermoeidheid (vragen 11-18, totale scorebereik: 8-40); 5) inspanning en planning (vragen 19-21, totaalscorebereik: 3-15); 6) geheugen en concentratie (vragen 22-27, totale scorebereik: 6-30); 7) heeft invloed op u als persoon (vragen 28-33, totaalscorebereik: 6-30); 8) beïnvloedt uw sociale leven (vragen 34-37, totale scorebereik: 4-20); 9) algehele impact op uw leven (vragen 38-40, totale scorebereik: 3-15). PBC-40 QoL Questionnaire heeft 40 vragen, elk gescoord op een schaal van 1-5 (1 = minste impact, 5 = grootste impact). Voor elk domein omvatte scoren het optellen van individuele vraagantwoordscores. Hogere scores duiden op een slechtere kwaliteit van leven.
Basislijn, week 12 (eindpunt)
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE's) en ernstige tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen
Tijdsspanne: Tot week 12
Een ongewenst voorval (AE) wordt gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval bij een patiënt of patiënt voor klinisch onderzoek die een farmaceutisch (onderzoeks)product heeft gekregen en dat niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband met deze behandeling hoeft te hebben. Een ernstige bijwerking (SAE) is elke ongewenste medische gebeurtenis die bij elke dosis: de dood tot gevolg heeft, levensbedreigend is, opname in het ziekenhuis/verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereist, resulteert in aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid, een aangeboren afwijking/geboorte is defect, is een andere medisch belangrijke voorwaarde. TEAE's wordt gedefinieerd als (1) het is niet aanwezig wanneer de actieve fase van het onderzoek begint (tijdstip van de eerste dosis) en is geen chronische aandoening die deel uitmaakt van de medische geschiedenis van de patiënt, of het is aanwezig bij het begin van de actieve fase of als onderdeel van de medische geschiedenis van de patiënt, maar de ernst/frequentie neemt toe tijdens de actieve fase.
Tot week 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Genfit

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Head, Genfit

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 april 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 oktober 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 oktober 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 maart 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 april 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 april 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 september 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 september 2019

Laatst geverifieerd

1 september 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GFT505B-216-1
  • 2016-003817-80 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Primaire biliaire cholangitis (PBC)

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Israel

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren