Program včasného přístupu s použitím infuze alfa 1 antitrypsinu pro pacienty s akutní GvHD refrakterní na steroidy po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT)
Program včasného přístupu pro pacienty s akutní GvHD refrakterní na steroidy po transplantaci hematopoetických kmenových buněk.
Tento program je k dispozici pro ženy a muže, kteří jsou příjemci alogenní HSCT a kterým byla nově diagnostikována akutní GvHD.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
- Nedostatek alfa 1-antitrypsinu
- Nemoc štěpu proti hostiteli
- Choroba štěpu proti hostiteli
- Akutní onemocnění štěpu proti hostiteli
- Steroidní refrakterní akutní onemocnění štěpu versus hostitel
- Inhibitor alfa-1 proteinázy
- Nedostatek inhibitoru alfa-1 proteázy
- Akutní reakce štěpu proti hostiteli po transplantaci kostní dřeně
Intervence / Léčba
Detailní popis
GLASSIA (inhibitor lidské alfa-1 proteinázy (A1PI), také známý jako lidský alfa-1 antitrypsin, Kamada-AAT nebo Kamada-API) je tekutý přípravek lidského A1PI připravený k použití. Inhibitor alfa-1 proteinázy patří do rodiny inhibitorů serinových proteináz a je primárně produkován v játrech a vylučován do oběhu. Kromě své antiproteinázové aktivity se ukázalo, že A1PI má protizánětlivé, antiapoptotické a imunomodulační vlastnosti (1-4).
GLASSIA je injekční roztok připravený z lidské plazmy odebrané od zdravých dobrovolných dárců krve v souladu s předpisy Food and Drug Administration (FDA) a European Medicines Agency (EMA). GLASSIA byla schválena ve Spojených státech (USA) v červenci 2010 a je indikována pro chronickou augmentační a udržovací terapii u dospělých s klinicky evidentním emfyzémem způsobeným těžkým dědičným deficitem Alpha1-PI (deficit alfa1-antitrypsinu).
Typ studie
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Tento program je dostupný pro pacienty, kteří trpí akutní GvHD refrakterní na steroidy po HSCT, nebo pro které jsou dle názoru jejich ošetřujícího lékaře jiné možnosti léčby či klinické studie v této indikaci nevhodné.
- Indikace onemocnění, pro kterou účastník vyžadoval HSCT, musí být v remisi
- Akutní reakce štěpu proti hostiteli (aGvHD), včetně nižšího postižení GI (modifikované
- Mezinárodní registr pro transplantaci kostní dřeně (IBMTR) Stádium závažnosti 1 až 4 [>500 ml průjem/den]), s nebo bez postižení jiného orgánového systému.
- Ženy ve fertilním věku měly negativní těhotenský test v séru nebo moči do 14 dnů před zařazením.
Kritéria vyloučení:
- Účastník s projevy chronické GvHD
- Účastník s akutním/chronickým syndromem překrytí GvHD
- Účastník, jehož GvHD se vyvinula po infuzi dárcovských lymfocytů
- Účastník s těžkou sepsí zahrnující alespoň 1 orgánové selhání
- Účastník, který je séropozitivní nebo pozitivní v testu nukleových kyselin na virus lidské imunodeficience (HIV)
- Účastník s aktivní hepatitidou B nebo C
- Pokud je žena, účastnice v době registrace těhotná nebo kojící, nebo plánuje otěhotnět během programu
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Spolupracovníci
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Breit SN, Wakefield D, Robinson JP, Luckhurst E, Clark P, Penny R. The role of alpha 1-antitrypsin deficiency in the pathogenesis of immune disorders. Clin Immunol Immunopathol. 1985 Jun;35(3):363-80. doi: 10.1016/0090-1229(85)90097-2.
- Toldo S, Seropian IM, Mezzaroma E, Van Tassell BW, Salloum FN, Lewis EC, Voelkel N, Dinarello CA, Abbate A. Alpha-1 antitrypsin inhibits caspase-1 and protects from acute myocardial ischemia-reperfusion injury. J Mol Cell Cardiol. 2011 Aug;51(2):244-51. doi: 10.1016/j.yjmcc.2011.05.003. Epub 2011 May 12.
- Lewis EC, Mizrahi M, Toledano M, Defelice N, Wright JL, Churg A, Shapiro L, Dinarello CA. alpha1-Antitrypsin monotherapy induces immune tolerance during islet allograft transplantation in mice. Proc Natl Acad Sci U S A. 2008 Oct 21;105(42):16236-41. doi: 10.1073/pnas.0807627105. Epub 2008 Oct 13.
- Churg A, Dai J, Zay K, Karsan A, Hendricks R, Yee C, Martin R, MacKenzie R, Xie C, Zhang L, Shapiro S, Wright JL. Alpha-1-antitrypsin and a broad spectrum metalloprotease inhibitor, RS113456, have similar acute anti-inflammatory effects. Lab Invest. 2001 Aug;81(8):1119-31. doi: 10.1038/labinvest.3780324.
Termíny studijních záznamů
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci trávicího systému
- Patologické procesy
- Nemoci dýchacích cest
- Onemocnění imunitního systému
- Plicní onemocnění
- Onemocnění jater
- Genetické choroby, vrozené
- Subkutánní emfyzém
- Emfyzém
- Nedostatek alfa 1-antitrypsinu
- Nemoc štěpu vs
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Inhibitory enzymů
- Inhibitory proteázy
- Inhibitory serinových proteináz
- Inhibitory trypsinu
- Alfa 1-antitrypsin
Další identifikační čísla studie
- 2017-AATGLAKAM-EU
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .