Early Access -ohjelma, jossa käytetään Alpha 1 -antitrypsiini-infuusiota potilaille, joilla on steroidirefraktorinen akuutti GvHD hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) jälkeen
Early Access -ohjelma potilaille, joilla on steroideihin reagoimaton akuutti GvHD hematopoieettisen kantasolusiirron jälkeen.
Tämä ohjelma on saatavilla naisille ja miehille, jotka ovat saaneet allogeenista HSCT:tä ja joilla on äskettäin diagnosoitu akuutti GvHD.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
GLASSIA (ihmisen alfa-1-proteinaasin estäjä (A1PI), joka tunnetaan myös nimellä ihmisen alfa-1-antitrypsiini, Kamada-AAT tai Kamada-API) on nestemäinen, käyttövalmis ihmisen A1PI-valmiste. Alfa-1-proteinaasi-inhibiittori kuuluu seriiniproteinaasi-inhibiittorien perheeseen ja sitä tuotetaan pääasiassa maksassa ja erittyy verenkiertoon. Proteinaasivastaisen aktiivisuutensa lisäksi A1PI:llä osoitti olevan anti-inflammatorisia, apoptoottisia ja immunomodulatorisia ominaisuuksia (1-4).
GLASSIA on injektioliuos, joka on valmistettu terveiltä vapaaehtoisilta verenluovuttajilta kerätystä ihmisen plasmasta Food and Drug Administrationin (FDA) ja Euroopan lääkeviraston (EMA) määräysten mukaisesti. GLASSIA hyväksyttiin Yhdysvalloissa (Yhdysvallat) heinäkuussa 2010, ja se on tarkoitettu krooniseen augmentaatio- ja ylläpitohoitoon aikuisilla, joilla on kliinisesti ilmeinen emfyseema, joka johtuu vakavasta perinnöllisestä Alpha1-PI:n puutteesta (alfa1-antitrypsiinin puutos).
Opintotyyppi
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tämä ohjelma on saatavilla potilaille, jotka kärsivät steroideihin refraktaarisesta akuutista GvHD:stä HSCT:n jälkeen tai joille heidän hoitavan lääkärinsä näkemyksen mukaan muut hoitovaihtoehdot tai kliiniset tutkimukset eivät sovi tähän käyttöaiheeseen.
- Taudin, johon osallistuja vaati HSCT:tä, on oltava remissiossa
- Akuutti graft-versus-host -sairaus (aGvHD), mukaan lukien alempi GI-ongelma (muokattu
- Kansainvälisen luuydinsiirtorekisterin (IBMTR) vaikeusaste 1–4 [>500 ml ripuli/vrk]) muiden elinjärjestelmien kanssa tai ilman.
- Hedelmällisessä iässä oleville naisille raskaustesti oli negatiivinen seerumin tai virtsan raskaustesti 14 päivän kuluessa ennen ilmoittautumista.
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistuja, jolla on kroonisen GvHD:n oireita
- Osallistuja, jolla on akuutti/krooninen GvHD-päällekkäisyysoireyhtymä
- Osallistuja, jonka GvHD kehittyi luovuttajan lymfosyytti-infuusion jälkeen
- Osallistuja, jolla on vakava sepsis, johon liittyy vähintään yksi elimen vajaatoiminta
- Osallistuja, joka on seropositiivinen tai positiivinen ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) varalta tehdyssä nukleiinihappotestissä
- Osallistuja, jolla on aktiivinen hepatiitti B tai C
- Jos osallistuja on nainen, osallistuja on raskaana tai imettää ilmoittautumisajankohtana tai aikoo tulla raskaaksi ohjelman aikana
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Breit SN, Wakefield D, Robinson JP, Luckhurst E, Clark P, Penny R. The role of alpha 1-antitrypsin deficiency in the pathogenesis of immune disorders. Clin Immunol Immunopathol. 1985 Jun;35(3):363-80. doi: 10.1016/0090-1229(85)90097-2.
- Toldo S, Seropian IM, Mezzaroma E, Van Tassell BW, Salloum FN, Lewis EC, Voelkel N, Dinarello CA, Abbate A. Alpha-1 antitrypsin inhibits caspase-1 and protects from acute myocardial ischemia-reperfusion injury. J Mol Cell Cardiol. 2011 Aug;51(2):244-51. doi: 10.1016/j.yjmcc.2011.05.003. Epub 2011 May 12.
- Lewis EC, Mizrahi M, Toledano M, Defelice N, Wright JL, Churg A, Shapiro L, Dinarello CA. alpha1-Antitrypsin monotherapy induces immune tolerance during islet allograft transplantation in mice. Proc Natl Acad Sci U S A. 2008 Oct 21;105(42):16236-41. doi: 10.1073/pnas.0807627105. Epub 2008 Oct 13.
- Churg A, Dai J, Zay K, Karsan A, Hendricks R, Yee C, Martin R, MacKenzie R, Xie C, Zhang L, Shapiro S, Wright JL. Alpha-1-antitrypsin and a broad spectrum metalloprotease inhibitor, RS113456, have similar acute anti-inflammatory effects. Lab Invest. 2001 Aug;81(8):1119-31. doi: 10.1038/labinvest.3780324.
Opintojen ennätyspäivät
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Patologiset prosessit
- Hengityselinten sairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Maksasairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Ihonalainen emfyseema
- Emfyseema
- Alfa 1-antitrypsiinin puutos
- Siirrännäinen vs. isäntätauti
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Entsyymin estäjät
- Proteaasin estäjät
- Seriiniproteinaasin estäjät
- Trypsiinin estäjät
- Alfa 1-antitrypsiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2017-AATGLAKAM-EU
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Alfa 1-antitrypsiinin puutos
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...RekrytointiKrooninen granulomatoottinen sairaus (CGD) | X-Linked Severe Combined Immune Deficiency (XSCID) | Leukosyyttiadheesiopuutos 1 (LAD) | Graft versus Host -tauti (cGvHD)Yhdysvallat