Programa de acceso anticipado mediante infusión de antitripsina alfa 1 para pacientes con EICH aguda refractaria a esteroides después de un trasplante de células madre hematopoyéticas (TPH)
Un programa de acceso temprano para pacientes con EICH aguda refractaria a esteroides después de un trasplante de células madre hematopoyéticas.
Este programa está disponible para mujeres y hombres que son receptores de HSCT alogénico y que han sido diagnosticados recientemente con EICH aguda.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
- Deficiencia de alfa 1-antitripsina
- Enfermedad de injerto contra huésped
- Enfermedad de injerto contra huésped
- Enfermedad aguda de injerto contra huésped
- Enfermedad aguda de injerto contra huésped refractaria a esteroides
- Inhibidor de proteinasa alfa-1
- Deficiencia del inhibidor de la proteasa alfa-1
- Reacción aguda de injerto contra huésped después de un trasplante de médula ósea
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
GLASSIA (inhibidor de la proteinasa alfa-1 humana (A1PI), también conocido como antitripsina alfa-1 humana, Kamada-AAT o Kamada-API) es una preparación líquida lista para usar de A1PI humana. El inhibidor de proteinasa alfa-1 pertenece a la familia de los inhibidores de proteinasa de serina y se produce principalmente en el hígado y se secreta a la circulación. Además de su actividad antiproteinasa, A1PI demostró tener propiedades antiinflamatorias, antiapoptóticas e inmunomoduladoras (1-4).
GLASSIA es una solución inyectable preparada a partir de plasma humano recolectado de donantes de sangre voluntarios sanos de acuerdo con las regulaciones de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). GLASSIA fue aprobado en los Estados Unidos (EE. UU.) en julio de 2010 y está indicado para la terapia crónica de aumento y mantenimiento en adultos con enfisema clínicamente evidente debido a una deficiencia hereditaria grave de Alpha1-PI (deficiencia de alfa1-antitripsina).
Tipo de estudio
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Este programa está disponible para pacientes que sufren de EICH aguda refractaria a los esteroides después del HSCT, o para quienes, en opinión de su médico tratante, otras opciones de tratamiento o ensayos clínicos en esta indicación no son adecuados.
- La indicación de enfermedad por la cual el participante requirió HSCT debe estar en remisión
- Enfermedad aguda de injerto contra huésped (aGvHD), incluida la afectación GI inferior (modificada
- Registro Internacional de Trasplante de Médula Ósea (IBMTR) Etapa de gravedad 1 a 4 [>500 ml de diarrea/día]), con o sin afectación de otros órganos y sistemas.
- Para las mujeres en edad fértil, que tuvieron una prueba de embarazo en suero u orina negativa dentro de los 14 días anteriores a la inscripción.
Criterio de exclusión:
- Participante con manifestaciones de EICH crónica
- Participante con síndrome de superposición de EICH agudo/crónico
- Participante cuya EICH se desarrolló después de la infusión de linfocitos del donante
- Participante con sepsis grave que involucra al menos 1 falla orgánica
- Participante que es seropositivo o positivo en la prueba de ácido nucleico para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)
- Participante con hepatitis B o C activa
- Si es mujer, la participante está embarazada o amamantando al momento de la inscripción, o tiene planes de quedar embarazada durante el programa
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Breit SN, Wakefield D, Robinson JP, Luckhurst E, Clark P, Penny R. The role of alpha 1-antitrypsin deficiency in the pathogenesis of immune disorders. Clin Immunol Immunopathol. 1985 Jun;35(3):363-80. doi: 10.1016/0090-1229(85)90097-2.
- Toldo S, Seropian IM, Mezzaroma E, Van Tassell BW, Salloum FN, Lewis EC, Voelkel N, Dinarello CA, Abbate A. Alpha-1 antitrypsin inhibits caspase-1 and protects from acute myocardial ischemia-reperfusion injury. J Mol Cell Cardiol. 2011 Aug;51(2):244-51. doi: 10.1016/j.yjmcc.2011.05.003. Epub 2011 May 12.
- Lewis EC, Mizrahi M, Toledano M, Defelice N, Wright JL, Churg A, Shapiro L, Dinarello CA. alpha1-Antitrypsin monotherapy induces immune tolerance during islet allograft transplantation in mice. Proc Natl Acad Sci U S A. 2008 Oct 21;105(42):16236-41. doi: 10.1073/pnas.0807627105. Epub 2008 Oct 13.
- Churg A, Dai J, Zay K, Karsan A, Hendricks R, Yee C, Martin R, MacKenzie R, Xie C, Zhang L, Shapiro S, Wright JL. Alpha-1-antitrypsin and a broad spectrum metalloprotease inhibitor, RS113456, have similar acute anti-inflammatory effects. Lab Invest. 2001 Aug;81(8):1119-31. doi: 10.1038/labinvest.3780324.
Fechas de registro del estudio
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Procesos Patológicos
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades pulmonares
- Enfermedades del HIGADO
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfisema subcutáneo
- Enfisema
- Deficiencia de alfa 1-antitripsina
- Enfermedad de injerto contra huésped
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores de enzimas
- Inhibidores de la proteasa
- Inhibidores de la serina proteinasa
- Inhibidores de tripsina
- Alfa 1-antitripsina
Otros números de identificación del estudio
- 2017-AATGLAKAM-EU
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .