Programa de acesso antecipado usando infusão de alfa 1 antitripsina para pacientes com GvHD aguda refratária a esteróides após transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT)
Um Programa de Acesso Antecipado para pacientes com GvHD aguda refratária a esteróides após transplante de células-tronco hematopoiéticas.
Este programa está disponível para mulheres e homens que são receptores de HSCT alogênico e que foram recentemente diagnosticados com GvHD agudo.
Visão geral do estudo
Status
Condições
- Deficiência de alfa 1-antitripsina
- Doença do Enxerto Vs Hospedeiro
- Doença do enxerto versus hospedeiro
- Doença aguda do enxerto contra o hospedeiro
- Doença Aguda do Enxerto Contra o Hospedeiro Refratária aos Esteroides
- Inibidor de Alfa-1 Proteinase
- Deficiência de inibidor de alfa-1 protease
- Reação Aguda Enxerto versus Hospedeiro Após Transplante de Medula Óssea
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
GLASSIA (inibidor da alfa-1 proteinase humana (A1PI), também conhecido como alfa-1 antitripsina humana, Kamada-AAT ou Kamada-API) é uma preparação líquida e pronta para uso de A1PI humana. O inibidor da alfa-1 proteinase pertence à família dos inibidores da serina proteinase e é produzido principalmente no fígado e secretado na circulação. Além de sua atividade antiproteinase, o A1PI demonstrou ter propriedades antiinflamatórias, antiapoptóticas e imunomoduladoras (1-4).
GLASSIA é uma solução injetável preparada a partir de plasma humano coletado de doadores de sangue voluntários saudáveis, de acordo com os regulamentos da Food and Drug Administration (FDA) e da European Medicines Agency (EMA). GLASSIA foi aprovado nos Estados Unidos (EUA) em julho de 2010 e é indicado para aumento crônico e terapia de manutenção em adultos com enfisema clinicamente evidente devido à deficiência hereditária grave de Alpha1-PI (deficiência de alfa1-antitripsina).
Tipo de estudo
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Este programa está disponível para pacientes que sofrem de GvHD aguda refratária a esteróides após HSCT, ou para quem, na opinião de seu médico assistente, outras opções de tratamento ou ensaios clínicos nesta indicação são inadequados.
- A indicação da doença para a qual o participante solicitou o TCTH deve estar em remissão
- Doença aguda do enxerto contra o hospedeiro (aGvHD), incluindo menor envolvimento GI (modificado
- Registro Internacional de Transplante de Medula Óssea (IBMTR) Gravidade Estágio 1 a 4 [>500 mL de diarreia/dia]), com ou sem envolvimento de outros sistemas de órgãos.
- Para mulheres com potencial para engravidar, tiveram um teste de gravidez de soro ou urina negativo nos 14 dias anteriores à inscrição.
Critério de exclusão:
- Participante com manifestações de GvHD crônica
- Participante com síndrome de sobreposição GvHD aguda/crônica
- Participante cujo GvHD se desenvolveu após a infusão de linfócitos do doador
- Participante com sepse grave envolvendo pelo menos 1 falência de órgão
- Participante soropositivo ou positivo no teste de ácido nucléico para o vírus da imunodeficiência humana (HIV)
- Participante com hepatite B ou C ativa
- Se for do sexo feminino, a participante estiver grávida ou amamentando no momento da inscrição ou tiver planos de engravidar durante o programa
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Breit SN, Wakefield D, Robinson JP, Luckhurst E, Clark P, Penny R. The role of alpha 1-antitrypsin deficiency in the pathogenesis of immune disorders. Clin Immunol Immunopathol. 1985 Jun;35(3):363-80. doi: 10.1016/0090-1229(85)90097-2.
- Toldo S, Seropian IM, Mezzaroma E, Van Tassell BW, Salloum FN, Lewis EC, Voelkel N, Dinarello CA, Abbate A. Alpha-1 antitrypsin inhibits caspase-1 and protects from acute myocardial ischemia-reperfusion injury. J Mol Cell Cardiol. 2011 Aug;51(2):244-51. doi: 10.1016/j.yjmcc.2011.05.003. Epub 2011 May 12.
- Lewis EC, Mizrahi M, Toledano M, Defelice N, Wright JL, Churg A, Shapiro L, Dinarello CA. alpha1-Antitrypsin monotherapy induces immune tolerance during islet allograft transplantation in mice. Proc Natl Acad Sci U S A. 2008 Oct 21;105(42):16236-41. doi: 10.1073/pnas.0807627105. Epub 2008 Oct 13.
- Churg A, Dai J, Zay K, Karsan A, Hendricks R, Yee C, Martin R, MacKenzie R, Xie C, Zhang L, Shapiro S, Wright JL. Alpha-1-antitrypsin and a broad spectrum metalloprotease inhibitor, RS113456, have similar acute anti-inflammatory effects. Lab Invest. 2001 Aug;81(8):1119-31. doi: 10.1038/labinvest.3780324.
Datas de registro do estudo
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do aparelho digestivo
- Processos Patológicos
- Doenças Respiratórias
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças pulmonares
- Doenças do Fígado
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Enfisema subcutâneo
- Enfisema
- Deficiência de alfa 1-antitripsina
- Doença do Enxerto x Hospedeiro
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores Enzimáticos
- Inibidores de Protease
- Inibidores de Serina Proteinase
- Inibidores de Tripsina
- Alfa 1-Antitripsina
Outros números de identificação do estudo
- 2017-AATGLAKAM-EU
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