造血干细胞移植 (HSCT) 后类固醇难治性急性 GvHD 患者使用 Alpha 1 抗胰蛋白酶输注的早期访问计划
2020年9月30日 更新者：Impatients N.V. trading as myTomorrows
造血干细胞移植后类固醇难治性急性 GvHD 患者的早期访问计划。
该计划适用于同种异体 HSCT 的接受者和新诊断出患有急性 GvHD 的女性和男性。
研究概览
地位
不再可用
条件
干预/治疗
详细说明
GLASSIA（人 alpha-1 蛋白酶抑制剂 (A1PI)，也称为人 alpha-1 抗胰蛋白酶、Kamada-AAT 或 Kamada-API）是一种液体即用型人 A1PI 制剂。 Alpha-1 蛋白酶抑制剂属于丝氨酸蛋白酶抑制剂家族，主要在肝脏中产生并分泌到循环中。 除了其抗蛋白酶活性外，A1PI 还具有抗炎、抗细胞凋亡和免疫调节特性 (1-4)。
GLASSIA 是一种注射液，根据美国食品药品监督管理局 (FDA) 和欧洲药品管理局 (EMA) 的规定，使用从健康志愿献血者处采集的人血浆制备而成。 GLASSIA 于 2010 年 7 月在美国 (US) 获得批准，适用于因严重遗传性 Alpha1-PI 缺陷（α1-抗胰蛋白酶缺乏症）而出现临床明显肺气肿的成人的慢性强化和维持治疗。
研究类型
扩展访问
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不适用
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 该计划适用于 HSCT 后患有类固醇难治性急性 GvHD 的患者，或者根据其治疗医师的意见，其他治疗方案或临床试验不适合该适应症的患者。
- 参与者需要 HSCT 的疾病适应症必须处于缓解期
- 急性移植物抗宿主病 (aGvHD)，包括下消化道受累（改良版
- 国际骨髓移植登记处 (IBMTR) 严重程度 1 至 4 级 [>500 mL 腹泻/天])，有或没有其他器官系统受累。
- 对于有生育能力的女性，在入组前 14 天内血清或尿液妊娠试验呈阴性。
排除标准：
- 具有慢性 GvHD 表现的参与者
- 患有急性/慢性 GvHD 重叠综合征的参与者
- 在供体淋巴细胞输注后发生 GvHD 的参与者
- 患有至少 1 个器官衰竭的严重败血症的参与者
- 血清阳性或人体免疫缺陷病毒（HIV）核酸检测阳性的参与者
- 患有活动性乙型或丙型肝炎的参与者
- 如果是女性，参与者在注册时已怀孕或正在哺乳，或计划在项目期间怀孕
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Breit SN, Wakefield D, Robinson JP, Luckhurst E, Clark P, Penny R. The role of alpha 1-antitrypsin deficiency in the pathogenesis of immune disorders. Clin Immunol Immunopathol. 1985 Jun;35(3):363-80. doi: 10.1016/0090-1229(85)90097-2.
- Toldo S, Seropian IM, Mezzaroma E, Van Tassell BW, Salloum FN, Lewis EC, Voelkel N, Dinarello CA, Abbate A. Alpha-1 antitrypsin inhibits caspase-1 and protects from acute myocardial ischemia-reperfusion injury. J Mol Cell Cardiol. 2011 Aug;51(2):244-51. doi: 10.1016/j.yjmcc.2011.05.003. Epub 2011 May 12.
- Lewis EC, Mizrahi M, Toledano M, Defelice N, Wright JL, Churg A, Shapiro L, Dinarello CA. alpha1-Antitrypsin monotherapy induces immune tolerance during islet allograft transplantation in mice. Proc Natl Acad Sci U S A. 2008 Oct 21;105(42):16236-41. doi: 10.1073/pnas.0807627105. Epub 2008 Oct 13.
- Churg A, Dai J, Zay K, Karsan A, Hendricks R, Yee C, Martin R, MacKenzie R, Xie C, Zhang L, Shapiro S, Wright JL. Alpha-1-antitrypsin and a broad spectrum metalloprotease inhibitor, RS113456, have similar acute anti-inflammatory effects. Lab Invest. 2001 Aug;81(8):1119-31. doi: 10.1038/labinvest.3780324.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究注册日期
首次提交
2017年5月29日
首先提交符合 QC 标准的
2017年5月29日
首次发布 (实际的)
2017年6月1日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年10月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年9月30日
最后验证
2020年9月1日
更多信息
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Α 1-抗胰蛋白酶缺乏症的临床试验
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Intellia Therapeutics撤销Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症 | 肺部疾病 | 肺病 | AATD | Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏相关肺部疾病新西兰
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University of PittsburghNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)完全的
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Hospices Civils de Lyon完全的
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Alnylam Pharmaceuticals终止
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Wave Life Sciences Ltd.完全的Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD)英国
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University of Alabama at BirminghamNational Institutes of Health (NIH); National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS) 和其他合作者完全的肺气肿或慢性阻塞性肺病 | Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) | Pi*ZZ、Pi*SZ、Pi*Null，另一种已知与低 AAT 或功能受损 AAT 相关的罕见表型/基因型，包括 F 或 I 突变美国
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Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies完全的Α 1-抗胰蛋白酶缺乏症
格拉西亚的临床试验
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Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)完全的