Bezpečnost a snášenlivost CS10BR05 Inj. u subjektů s mnohočetnou systémovou atrofií
Studie fáze 1 k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti autologních mezenchymálních kmenových buněk získaných z kostní dřeně u subjektů s mnohočetnou systémovou atrofií
Účelem provádění studie fáze 1 je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost autologních mezenchymálních kmenových buněk pocházejících z kostní dřeně (CS10BR05) u subjektů s mnohočetnou systémovou atrofií.
Vyhodnocení DLT injekcí do krční tepny (intraarteriální) podle eskalace dávky u mnohočetné systémové atrofie.
Přehled studie
Detailní popis
Mnohočetná systémová atrofie je neurodegenerativní onemocnění centrálního nervového systému, které je doprovázeno známkami autonomní nerovnováhy (ortostatická hypotenze, močové problémy, erektilní dysfunkce), příznaky Parkinsonovy choroby (snížená pohyblivost, třes končetin) a příznaky cerebelární ataxie (slabost, nesprávně vyslovováno). . Vykazuje příznaky podobné Parkinsonově nemoci, nevykazuje však zlepšení symptomů dopaminergními léky a vyskytuje se v jakémkoli věku.
Klinická studie byla navržena jako jediné centrum, otevřené, veřejné klinické studie fáze 1.
Pokud tento subjekt písemně souhlasí s účastí na tomto klinickém hodnocení, budou provedena požadovaná vyšetření a testy v souladu s protokolem studie.
Poté registrujte každý krok dávky. U posledních 3 subjektů v kritériích pro zařazení/vyloučení bude proveden test na drogy.
A zkontrolujte nežádoucí účinky déle než čtyři hodiny po podání zkoumaného léku a určíte, zda se projeví nežádoucí reakce na lék (ADR) při návštěvě po 1, 14 a 28 dnech.
S výjimkou podávání dávek jsou všichni pacienti testováni ve stejném rozvrhu. Výsledkem hodnocení závažnosti AE je rozdělení na subjektivní, objektivní v souladu s normami CTCAE (verze 4.0).
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Seoul, Korejská republika
- Yonsei University College of Medicine
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti mužského a ženského pohlaví ve věku ≥ 30 let a ≤ 75 let
- Splnit kritéria pro diagnózu pravděpodobného MSA -cerebelárního typu podle Gilman Criteria (2008)
- MRI nebo PET zobrazení prokázalo snížení cerebelární atrofie nebo mozkového metabolismu
- Pacienti, kteří jsou méně než 4 roky od doby dokumentované diagnózy MSA
- Pacienti jednotná hodnotící stupnice MSA 30~50
- Ti, kteří nemají žádné hematologické abnormality a kteří nejsou podezřelí ze selhání funkce kostní dřeně
- Pacienti, kteří sami nebo jejich zákonní zástupci písemně souhlasili s účastí ve studii
Kritéria vyloučení:
- Podezření na jasnou demenci (K-MMSE < 24)
- Kritéria DSM-IV pro demenci
- Nálezy radiologického zobrazení naznačují koexistenci vaskulární encefalopatie
- Jiná onemocnění centrálního nervového systému kromě MSA (Parkinsonova choroba atd.)
- Pacienti s mrtvicí nebo operací mozku
- Pokud existuje souběžná existence závažného zdravotního onemocnění nebo pokud je ve stavu těžké horečky
- Sérové měření SGOT / SGPT nad trojnásobkem horní hranice normálu nebo hladiny kreatinu byly nad 1,5násobkem horní hranice normálních hodnot byly více než 1,5krát normální
- onemocnění, které ovlivňuje dlouhodobé přežití pacienta (nádor, vážné srdeční selhání)
- Pacienti s genetickými testy prokázali, že spinocerebelární ataxie 1, 2, 3, 6, 7, 17
- Pacienti s nestabilními životními funkcemi
- Pacienti s nekontrolovanými komorbiditami, jako jsou středně těžké až těžké infekce, krvácení
- Ti, u kterých bylo zjištěno, že jsou aktivní vůči virové infekci (HBV, HCV, HIV, CMV, HTLVⅠ/Ⅱ, VDRL)
- Pacienti, kteří jsou přecitlivělí na hovězí protein nebo antibiotika, jako je penicilin a streptomycin
- Pacienti s obtížným zavedením katétru (porucha krvácení, zúžení tepny, pacienti s rizikem cévní mozkové příhody při cerebrální angiografii)
- Pacienti s kardiovaskulárním onemocněním (například hypertenze, infarkt myokardu atd.);
- Závažné nekontrolované onemocnění (diabetes)
- Ti, kteří užívají drogy, pravděpodobně ovlivňují funkce kostní dřeně
- Těhotné ženy nebo kojící ženy
- Ženy v plodném věku a muži, kteří nesouhlasí s používáním vhodné antikoncepce, aby zabránili otěhotnění jeho partnerky během účasti ve studii
- Nyní klinické studie léčeny jinými léky a v klinických studiích předchozí 4 týdny
- Subjekty, které zkoušející učinil nezpůsobilými pro účast v této klinické studii
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: CS10BR05
Jediná injekce CS10BR05 Inj. v krční tepně
|
Jediná injekce CS10BR05 Inj. v krční tepně; Krok 1 dávka: 3,0x105 buněk/kg; Krok 2 dávka: 6,0x105 buněk/kg; Krok 3 dávka: 9,0x105 buněk/kg; Délka následné studie po jedné dávce CS10BR05 je 28 dní.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Toxicita omezující dávku a maximální tolerovaná dávka CS10BR05 Inj.
Časové okno: až 28 dní
|
Pro hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti CS10BR05 Inj. u pacientů s mnohočetnou systémovou atrofií včetně stanovení toxicity limitující dávku (DLT) a maximální tolerované dávky (MTD).
|
až 28 dní
|
|
Nežádoucí účinky, frekvence a frekvence vitálních funkcí, laboratorní test, fyzikální vyšetření, EKG atd.
Časové okno: až 28 dní
|
Pro hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti CS10BR05 Inj. u pacientů s mnohočetnou systémovou atrofií.
|
až 28 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS)
Časové okno: -35 dní, 28 dní
|
Část I (Historický přehled), část II (Škála motorických zkoušek), část III (Autonomní vyšetření), část IV (Globální stupnice zdravotního postižení) hodnocení
|
-35 dní, 28 dní
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Phil Hyu Lee, M.D., Yonsei University
Publikace a užitečné odkazy
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Kardiovaskulární choroby
- Cévní onemocnění
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Bazální gangliové choroby
- Poruchy pohybu
- Synukleinopatie
- Neurodegenerativní onemocnění
- Patologické stavy, anatomické
- Onemocnění autonomního nervového systému
- Primární dysautonomie
- Hypotenze
- Atrofie
- Mnohonásobná systémová atrofie
- Syndrom Shy-Drager
Další identifikační čísla studie
- CS10BR05-MSA101
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .