Seguridad y tolerabilidad de CS10BR05 Iny. en sujetos con atrofia multisistémica
Un estudio de fase 1 para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de las células madre mesenquimales derivadas de médula ósea autóloga en sujetos con atrofia multisistémica
El objetivo de realizar el ensayo de fase 1 es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de las células madre mesenquimales derivadas de la médula ósea autóloga (CS10BR05) en sujetos con atrofia multisistémica.
Evaluación de DLT por inyección en la arteria carótida (intraarterial) de acuerdo con la escalada de dosis en la atrofia multisistémica.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
La atrofia multisistémica es una enfermedad neurodegenerativa del sistema nervioso central que se acompaña de signos de desequilibrio autonómico (hipotensión ortostática, problemas urinarios, disfunción eréctil), síntomas de Parkinson (disminución del movimiento, temblores en las extremidades) y síntomas de ataxia cerebelosa (somnolencia, pronunciación incorrecta) . Muestra signos similares a la enfermedad de Parkinson, sin embargo, no muestra mejoría de los síntomas por los fármacos dopaminérgicos y ocurre a cualquier edad.
El ensayo clínico se diseñó como un ensayo clínico de fase 1 público, de etiqueta abierta y en un solo centro.
Si el sujeto da su consentimiento por escrito para participar en este ensayo clínico, se realizarán los exámenes y pruebas requeridos de acuerdo con el protocolo del estudio.
Luego, el registro para cada paso de dosis. Para los 3 sujetos finales en los criterios de inclusión/exclusión y se les administrará una prueba de drogas.
Y verificará los eventos adversos durante más de cuatro horas después de la administración del fármaco en investigación, y determinará si la expresión de reacción adversa al fármaco (ADR) por la visita después de 1 día, 14 días y 28 días.
Excepto por la administración de la dosis, todos los sujetos se prueban en el mismo programa. Como resultado de evaluar la severidad del EA dividido en subjetivo, objetivo de acuerdo con los estándares CTCAE (Versión 4.0).
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Seoul, Corea, república de
- Yonsei University College of Medicine
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes masculinos y femeninos de ≥30 años y ≤ 75 años
- Cumplir con los criterios para el diagnóstico de probable AMS -tipo cerebeloso según los Criterios de Gilman (2008)
- Las imágenes de resonancia magnética o PET mostraron una disminución en la atrofia cerebelosa o el metabolismo cerebral
- Pacientes que tienen menos de 4 años desde el momento del diagnóstico documentado de AMS
- Escala de calificación MSA unificada de pacientes 30~50
- Aquellos que no tienen anomalías hematológicas y que no se sospecha que tengan una función defectuosa de la médula ósea
- Pacientes que dieron su consentimiento para participar en el estudio por escrito por sí mismos o sus representantes legales
Criterio de exclusión:
- Sospecha de demencia clara (K-MMSE < 24)
- Criterios del DSM-IV para la demencia
- Los hallazgos radiológicos de imagen sugieren que la encefalopatía vascular coexiste
- Otras enfermedades del sistema nervioso central excepto MSA (enfermedad de Parkinson, etc.)
- Pacientes con accidente cerebrovascular o cirugía cerebral
- Si coexiste una enfermedad médica grave, o si se encuentra en un estado de pirexia severa
- Las medidas séricas de SGOT/SGPT por encima de tres veces el límite superior de lo normal o los niveles de creatina estaban por encima de 1,5 veces el límite superior de los niveles normales eran más de 1,5 veces lo normal
- enfermedad que afecta la supervivencia a largo plazo del paciente (tumor, insuficiencia cardíaca grave)
- Los pacientes con pruebas genéticas mostraron que la ataxia espinocerebelosa 1, 2, 3, 6, 7, 17
- Pacientes con signos vitales inestables
- Pacientes con comorbilidades no controladas como infecciones moderadas a graves, sangrado
- Aquellos que se encuentran activos a la infección viral (HBV, HCV, HIV, CMV, HTLVⅠ/Ⅱ, VDRL)
- Pacientes hipersensibles a la proteína bovina o a antibióticos como la penicilina y la estreptomicina.
- Pacientes con inserción difícil del catéter (trastorno hemorrágico, estrechez por endurecimiento arterial, pacientes con riesgo de accidente cerebrovascular en la angiografía cerebral)
- Pacientes con enfermedades cardiovasculares (por ejemplo, hipertensión, infarto de miocardio, etc.);
- Enfermedad grave no controlada (diabetes)
- Aquellos que están usando drogas que probablemente afecten las funciones de la médula ósea.
- Mujeres embarazadas o mujeres lactantes
- Mujeres en edad fértil y varones que no consientan en utilizar métodos anticonceptivos adecuados para evitar que su pareja quede embarazada durante la participación en el estudio
- Ahora ensayos clínicos tratados con otros medicamentos y en ensayos clínicos las 4 semanas anteriores
- Sujetos a los que el investigador los haga inelegibles para participar en este estudio clínico
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: CS10BR05
La inyección única de CS10BR05 Inj. en la arteria carótida
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La inyección única de CS10BR05 Inj. en la arteria carótida; Dosis del paso 1: 3,0x105 células/kg; Dosis del paso 2: 6,0x105 células/kg; Dosis del paso 3: 9,0x105 células/kg; La duración del estudio de seguimiento después de la dosis única de CS10BR05 es de 28 días.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Toxicidad limitante de dosis y dosis máxima tolerada de CS10BR05 Iny.
Periodo de tiempo: hasta 28 días
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Para evaluar la seguridad y tolerabilidad de CS10BR05 Inj. en pacientes con Atrofia Multisistémica incluyendo la determinación de su Toxicidad Limitante de Dosis (DLT) y Dosis Máxima Tolerada (MTD).
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hasta 28 días
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Eventos adversos, frecuencia y tasa de signos vitales, examen de laboratorio, examen físico, ECG, etc.
Periodo de tiempo: hasta 28 días
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Para evaluar la seguridad y tolerabilidad de CS10BR05 Inj. en pacientes con Atrofia Multisistémica.
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hasta 28 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Escala unificada de calificación de atrofia multisistémica (UMSARS)
Periodo de tiempo: -35 días, 28 días
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Evaluación de la parte I (revisión histórica), parte II (escala de examen motor), parte III (examen autonómico), parte IV (escala de discapacidad global)
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-35 días, 28 días
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Phil Hyu Lee, M.D., Yonsei University
Publicaciones y enlaces útiles
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
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Términos relacionados con este estudio
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Términos MeSH relevantes adicionales
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- Sinucleinopatías
- Enfermedades neurodegenerativas
- Condiciones Patológicas, Anatómicas
- Enfermedades del sistema nervioso autónomo
- Disautonomías primarias
- Hipotensión
- Atrofia
- Atrofia multisistémica
- Síndrome de Shy-Drager
Otros números de identificación del estudio
- CS10BR05-MSA101
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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