Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en verdraagbaarheid van CS10BR05 Inj. bij proefpersonen met meervoudige systeematrofie

16 oktober 2024 bijgewerkt door: Corestemchemon, Inc.

Een fase 1-onderzoek om de veiligheid en verdraagbaarheid van mesenchymale stamcellen uit autoloog beenmerg te evalueren bij proefpersonen met meervoudige systeematrofie

Het doel van het uitvoeren van een fase 1-onderzoek is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van autologe beenmerg-afgeleide mesenchymale stamcellen (CS10BR05) bij proefpersonen met Multiple System Atrophy.

Evaluatie van DLT door middel van injectie in de halsslagader (intra-arterieel) volgens dosis-escalatie bij meervoudige systeematrofie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Meervoudige systeematrofie is een neurodegeneratieve aandoening van het centrale zenuwstelsel die gepaard gaat met tekenen van autonome onbalans (orthostatische hypotensie, urinewegproblemen, erectiestoornissen), symptomen van Parkinson (vermindering van beweging, tremoren van ledematen) en cerebellaire ataxiesymptomen (sufheid, verkeerd uitgesproken). . Het vertoont tekenen die lijken op de ziekte van Parkinson, maar het vertoont geen verbetering van de symptomen door dopaminerge geneesmiddelen en komt op elke leeftijd voor.

De klinische studie was opgezet als een single-center, open-label, openbare fase 1 klinische studie.

Als de proefpersoon schriftelijk toestemming geeft om deel te nemen aan deze klinische proef, zullen de vereiste onderzoeken en tests worden uitgevoerd in overeenstemming met het onderzoeksprotocol.

Vervolgens het register voor elke doseerstap. Voor de laatste 3 proefpersonen die aan de in-/uitsluitingscriteria voldoen, wordt een drugstest afgenomen.

En controleer de bijwerkingen gedurende meer dan vier uur na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel en zal na 1 dagen, 14 dagen en 28 dagen bepalen of de uiting van een bijwerking (ADR) optreedt.

Behalve de dosistoediening worden alle proefpersonen volgens hetzelfde schema getest. Als resultaat van het evalueren van de ernst van AE verdeeld in subjectief, objectief in overeenstemming met de CTCAE-normen (versie 4.0).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

9

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

26 jaar tot 71 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke en vrouwelijke patiënten van ≥ 30 jaar en ≤ 75 jaar
  • Voldoen aan de criteria voor de diagnose van het waarschijnlijke MSA-cerebellaire type volgens de Gilman Criteria (2008)
  • MRI- of PET-beeldvorming toonde een afname van de cerebellaire atrofie of het cerebrale metabolisme
  • Patiënten die minder dan 4 jaar oud zijn vanaf het moment van gedocumenteerde MSA-diagnose
  • Patiënten uniforme MSA-beoordelingsschaal 30~50
  • Degenen die geen hematologische afwijkingen hebben en die niet verdacht worden van een falende beenmergfunctie
  • Patiënten die schriftelijk hebben ingestemd met deelname aan het onderzoek door henzelf of hun wettelijke vertegenwoordigers

Uitsluitingscriteria:

  • Vermoedelijk vrij van dementie (K-MMSE < 24)
  • DSM-IV-criteria voor dementie
  • Bevindingen van radiologische beeldvorming suggereren dat vasculaire encefalopathie naast elkaar bestaat
  • Andere ziekten van het centrale zenuwstelsel behalve MSA (ziekte van Parkinson etc.)
  • Patiënten met een beroerte of hersenoperatie
  • Als er een ernstige medische ziekte naast elkaar bestaat, of als het in een ernstige pyrexie-toestand verkeert
  • Serum SGOT / SGPT-metingen boven drie keer de bovengrens van normaal of creatinegehalte waren boven 1,5 keer de bovengrens van normaal waren meer dan 1,5 keer normaal
  • ziekte die de overleving op lange termijn van de patiënt beïnvloedt (tumor, ernstig hartfalen)
  • Patiënten met genetische tests toonden aan dat spinocerebellaire ataxie 1, 2, 3, 6, 7, 17
  • Patiënten met instabiele vitale functies
  • Patiënten met ongecontroleerde comorbiditeiten zoals matige tot ernstige infecties, bloedingen
  • Degenen die actief blijken te zijn voor virale infectie (HBV, HCV, HIV, CMV, HTLVⅠ/Ⅱ, VDRL)
  • Patiënten die overgevoelig zijn voor rundereiwit of antibiotica zoals penicilline en streptomycine
  • Patiënten met een moeilijke inbrenging van de katheter (bloedingsstoornis, vernauwing van de slagaderverharding, patiënten die risico lopen op een beroerte bij cerebrale angiografie)
  • Patiënten met hart- en vaatziekten (bijvoorbeeld hypertensie, hartinfarct enz.)
  • Ernstige ongecontroleerde ziekte (diabetes)
  • Degenen die medicijnen gebruiken, kunnen de beenmergfuncties beïnvloeden
  • Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd en mannen die niet instemmen met het gebruik van de juiste anticonceptie om te voorkomen dat zijn partner zwanger wordt tijdens deelname aan het onderzoek
  • Nu klinische onderzoeken behandeld met andere geneesmiddelen en in klinische onderzoeken de afgelopen 4 weken
  • Proefpersonen die door de onderzoeker zijn uitgesloten van deelname aan deze klinische studie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: CS10BR05
De enkele injectie van CS10BR05 Inj. in de halsslagader
Biologisch: CS10BR05
De enkele injectie van CS10BR05 Inj. in de halsslagader; Stap 1 dosis: 3.0x105cellen/kg; Stap 2 dosis: 6.0x105cells/kg; Stap 3 dosis: 9.0x105cells/kg; De duur van het vervolgonderzoek na de enkelvoudige dosis CS10BR05 is 28 dagen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Dosisbeperkende toxiciteit en maximaal getolereerde dosis CS10BR05 Inj.
Tijdsspanne: tot 28 dagen
Om de veiligheid en verdraagbaarheid van CS10BR05 Inj. bij patiënten met meervoudige systeematrofie, inclusief bepaling van de dosisbeperkende toxiciteit (DLT) en de maximaal getolereerde dosis (MTD).
tot 28 dagen
Bijwerkingen, frequentie en snelheid van tekenen van vitale functies, laboratoriumtest, lichamelijk onderzoek, ECG, enz.
Tijdsspanne: tot 28 dagen
Om de veiligheid en verdraagbaarheid van CS10BR05 Inj. bij patiënten met Multiple System Atrophy.
tot 28 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS)
Tijdsspanne: -35 dagen, 28 dagen
Deel I (historisch overzicht), deel II (schaal motorisch onderzoek), deel III (autonoom onderzoek), deel IV (globale invaliditeitsschaal) beoordeling
-35 dagen, 28 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Corestemchemon, Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Phil Hyu Lee, M.D., Yonsei University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

13 april 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

5 december 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

5 december 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 augustus 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 augustus 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

29 augustus 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 oktober 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 oktober 2024

Laatst geverifieerd

1 augustus 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CS10BR05-MSA101

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Meervoudige systeematrofie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Lithuania

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren