Sécurité et tolérance de CS10BR05 Inj. chez les sujets atteints d'atrophie multisystématisée
Une étude de phase 1 pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité des cellules souches mésenchymateuses autologues dérivées de la moelle osseuse chez des sujets atteints d'atrophie multisystématisée
L'objectif de la réalisation d'un essai de phase 1 est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité des cellules souches mésenchymateuses autologues dérivées de la moelle osseuse (CS10BR05) chez des sujets atteints d'atrophie multisystématisée.
Évaluation de la DLT par injection dans l'artère carotide (intra-artérielle) selon l'escalade de dose dans l'atrophie multisystématisée.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'atrophie multisystématisée est une maladie neurodégénérative du système nerveux central qui s'accompagne de signes de déséquilibre autonome (hypotension orthostatique, problèmes urinaires, dysfonction érectile), de symptômes de Parkinson (diminution des mouvements, tremblements des membres) et de symptômes d'ataxie cérébelleuse (grogginess, mal prononcé) . Elle montre des signes similaires à la maladie de Parkinson, cependant, elle ne montre pas d'amélioration des symptômes par les médicaments dopaminergiques et survient à tout âge.
L'essai clinique a été conçu comme un essai clinique de phase 1 ouvert, public et à centre unique.
Si le consentement écrit de ce sujet à participer à cet essai clinique sera effectué, les examens et tests requis conformément au protocole d'étude.
Ensuite, le registre pour chaque étape de dose. Pour les 3 derniers sujets dans les critères d'inclusion / exclusion et être administré un test de dépistage de drogue.
Et vérifier les événements indésirables pendant plus de quatre heures après l'administration du médicament expérimental, et déterminera si l'expression de la réaction indésirable au médicament (ADR) par la visite après 1 jours, 14 jours et 28 jours.
À l'exception de l'administration de la dose, tous les sujets sont testés selon le même schéma. À la suite de l'évaluation de la gravité de l'EI divisé en subjectif, objectif conformément aux normes CTCAE (version 4.0).
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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-
Seoul, Corée, République de
- Yonsei University College of Medicine
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Patients masculins et féminins âgés de ≥30 ans et ≤ 75 ans
- Répondre aux critères de diagnostic de type probable de MSA-cérébelleux selon les critères de Gilman (2008)
- L'imagerie IRM ou TEP a montré une diminution de l'atrophie cérébelleuse ou du métabolisme cérébral
- Patients âgés de moins de 4 ans à compter du moment du diagnostic documenté d'AMS
- Échelle d'évaluation MSA unifiée des patients 30 ~ 50
- Ceux qui n'ont pas d'anomalies hématologiques et qui ne sont pas suspectés de défaillance de la fonction de la moelle osseuse
- Patients ayant consenti par écrit à participer à l'étude par eux-mêmes ou leurs représentants légaux
Critère d'exclusion:
- Démence claire suspectée (K-MMSE < 24)
- Critères du DSM-IV pour la démence
- Les résultats d'imagerie radiologique suggèrent que l'encéphalopathie vasculaire coexiste
- Autres maladies du système nerveux central sauf MSA (maladie de Parkinson, etc.)
- Patients ayant subi un AVC ou une chirurgie cérébrale
- S'il y a coexistence d'une maladie médicale grave, ou s'il est dans un état de pyrexie grave
- Les mesures sériques de SGOT / SGPT supérieures à trois fois la limite supérieure des niveaux normaux ou de créatine étaient supérieures à 1,5 fois la limite supérieure des niveaux normaux étaient supérieures à 1,5 fois la normale
- maladie qui affecte la survie à long terme du patient (tumeur, insuffisance cardiaque grave)
- Les patients avec des tests génétiques ont montré que l'ataxie spinocérébelleuse 1, 2, 3, 6, 7, 17
- Patients avec des signes vitaux instables
- Patients présentant des comorbidités non contrôlées telles que des infections modérées à sévères, des saignements
- Ceux qui se révèlent actifs face à une infection virale (VHB, VHC, VIH, CMV, HTLVⅠ/Ⅱ, VDRL)
- Patients hypersensibles aux protéines bovines ou aux antibiotiques tels que la pénicilline et la streptomycine
- Patients présentant des difficultés d'insertion du cathéter (troubles hémorragiques, rétrécissement des artères durcissant, patients à risque d'accident vasculaire cérébral en angiographie cérébrale)
- Patients atteints de maladies cardiovasculaires (par exemple, hypertension, infarctus du myocarde, etc.)
- Maladie grave non contrôlée (diabète)
- Ceux qui utilisent des médicaments susceptibles d'affecter les fonctions de la moelle osseuse
- Femmes enceintes ou femmes allaitantes
- Femmes en âge de procréer et hommes qui ne consentent pas à utiliser une contraception appropriée pour empêcher leur partenaire d'être enceinte pendant la participation à l'étude
- Maintenant essais cliniques traités avec d'autres médicaments et dans les essais cliniques les 4 semaines précédentes
- Sujets qui, par l'investigateur, les rendent inéligibles pour participer à cette étude clinique
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: CS10BR05
L'injection unique de CS10BR05 Inj. dans l'artère carotide
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L'injection unique de CS10BR05 Inj. dans l'artère carotide; Dose de l'étape 1 : 3,0 x 105 cellules/kg ; Dose de l'étape 2 : 6,0 x 105 cellules/kg ; Dose de l'étape 3 : 9,0 x 105 cellules/kg ; La durée de l'étude de suivi après la dose unique de CS10BR05 est de 28 jours.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Toxicité limitant la dose et dose maximale tolérée de CS10BR05 Inj.
Délai: jusqu'à 28 jours
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Pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité de CS10BR05 Inj. chez les patients atteints d'atrophie multisystématisée, y compris la détermination de sa toxicité limitant la dose (DLT) et de la dose maximale tolérée (MTD).
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jusqu'à 28 jours
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Événements indésirables, fréquence et fréquence des signes vitaux, tests de laboratoire, examen physique, ECG, etc.
Délai: jusqu'à 28 jours
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Pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité de CS10BR05 Inj. chez les patients atteints d'atrophie multisystématisée.
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jusqu'à 28 jours
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Échelle unifiée d'évaluation de l'atrophie multisystématisée (UMSARS)
Délai: -35 jours, 28 jours
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Évaluation de la partie I (examen historique), de la partie II (échelle d'examen moteur), de la partie III (examen autonome), de la partie IV (échelle globale d'incapacité)
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-35 jours, 28 jours
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Phil Hyu Lee, M.D., Yonsei University
Publications et liens utiles
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies cardiovasculaires
- Maladies vasculaires
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies des noyaux gris centraux
- Troubles du mouvement
- Synucleinopathies
- Maladies neurodégénératives
- Conditions pathologiques, anatomiques
- Maladies du système nerveux autonome
- Dysautonomies primaires
- Hypotension
- Atrophie
- Atrophie multisystématisée
- Syndrome de Shy-Drager
Autres numéros d'identification d'étude
- CS10BR05-MSA101
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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