Evropský registr pacientů s infantilní spinální svalovou atrofií
10. září 2021 aktualizováno: Institut de Myologie, France
IO-SMA-Registry je prospektivní, longitudinální a observační studie, jejímž cílem je shromáždit prospektivně informace o dlouhověkosti, psychomotorickém vývoji a respiračních funkcích pacientů s infantilní spinální svalovou atrofií.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
100
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Brest, Francie
- Hôpital Morvan - CHU de Brest
-
Bron, Francie
- Service de Rééducation Pédiatrique Infantile " L'Escale " - Hôpital Femme Mère Enfant
-
Dijon, Francie
- Hôpital le Bocage - CHU Dijon
-
Lille, Francie
- Maladie Neuromusculaire de l'enfant - Service Maladies infectieuses et neurologie infantile - Hôpital Roger Salengro
-
Paris, Francie
- I-Motion Institute
-
Toulouse, Francie
- Unité de neurologie pédiatrique - Hôpital des enfants
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- DOSPĚLÝ
- OLDER_ADULT
- DÍTĚ
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Neuromuskulární referenční centra
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Spinální svalová atrofie diagnostikovaná v dětství (před 18. měsícem) a geneticky potvrzená.
- Pro pacienty s SMA typu 1: Nikdy nezískali nezávislou polohu vsedě (více než 30 sekund, bez opory rukou nebo jakékoli vnější opory)
- Pro pacienty s SMA typu 2 nebo 3: Pacient léčený tržně schválenou léčbou SMA nebo léčbou v programu rozšířeného přístupu
- Jakýkoli věk
- Pacienti starší 18 let nebo rodiče/zákonní zástupci pacientů mladších 18 let, kteří nejsou proti sběru dat pro výzkumné účely
Kritéria vyloučení:
- Žádný
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od základní linie v přežití
Časové okno: Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
|
Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
|
|
|
Změna od základní linie v psychomotorickém vývoji
Časové okno: Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
|
Získané a/nebo ztracené motorické milníky
|
Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
|
|
Změna od výchozího stavu v počtu infekcí nižších drah
Časové okno: Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
|
Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
|
|
|
Změna oproti základnímu použití ventilace
Časové okno: Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
|
Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
|
|
|
Změna oproti výchozímu stavu v používání pomoci proti kašli
Časové okno: Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
|
Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
|
|
|
Změna od základní linie ve vynucené vitální kapacitě
Časové okno: Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
|
Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
|
|
|
Změna denní saturace od základní linie
Časové okno: Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
|
Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
|
|
|
Změna od výchozí hodnoty u noční hyperkapnie
Časové okno: Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
|
Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od počátku léčby psychomotorického vývoje
Časové okno: Od začátku léčby do konce studie, až 5 let
|
Retrospektivní a prospektivní sběr dat z rozhovorů s pacienty/rodiči a lékařských záznamů Získané a/nebo ztracené motorické milníky
|
Od začátku léčby do konce studie, až 5 let
|
|
Změna od začátku léčby počtu hospitalizací
Časové okno: Od začátku léčby do konce studie, až 5 let
|
Retrospektivní a prospektivní sběr dat z rozhovorů s pacienty/rodiči a lékařských záznamů
|
Od začátku léčby do konce studie, až 5 let
|
|
Změna od začátku léčby délky hospitalizací
Časové okno: Od začátku léčby do konce studie, až 5 let
|
Retrospektivní a prospektivní sběr dat z rozhovorů s pacienty/rodiči a lékařských záznamů
|
Od začátku léčby do konce studie, až 5 let
|
|
Změna oproti výchozímu stavu klinických globálních dojmů – zlepšení (CGI-I)
Časové okno: Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
|
Kvantifikace pokroku pacienta a odpovědi na léčbu v průběhu času
|
Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
|
|
Změna od základní linie výskytu skoliózy
Časové okno: Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
|
Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
|
|
|
Změna od základní linie výskytu artrodézy
Časové okno: Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
|
Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
|
|
|
Změna od základní linie výskytu kontraktur
Časové okno: Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
|
Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
|
|
|
Změna od základní linie používání invalidního vozíku
Časové okno: Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
|
Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
|
|
|
Změna stavu krmení od základní linie
Časové okno: Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
|
Potíže s krmením (polykání, žvýkání, sání), nadměrné slintání, potřeba sondy, výskyt gastrostomie
|
Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
|
|
Změna od základní linie postižení řeči
Časové okno: Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
|
Neschopnost řeči, poruchy tónu hlasu
|
Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
|
|
Změna od základního skóre Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE).
Časové okno: Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
|
Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
|
|
|
Změna oproti výchozímu skóre dětského testu neuromuskulárních poruch (CHOP-INTEND) dětské nemocnice ve Philadelphii
Časové okno: Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
|
Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
|
|
|
Změna skóre základní hodnoty měření motorických funkcí (MFM).
Časové okno: Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
|
Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
|
|
|
Změna od základní linie rozšířeného skóre Hammersmith Functional Motor Scale (HFMSE).
Časové okno: Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
|
Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
|
|
|
Změna počtu fyzioterapeutických sezení za týden oproti výchozímu stavu
Časové okno: Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
|
Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
|
|
|
Změna počtu balneoterapie za týden oproti výchozímu stavu
Časové okno: Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
|
Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
|
|
|
Změna počtu ergoterapeutických sezení za týden oproti výchozímu stavu
Časové okno: Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
|
Výchozí stav a poté každých 6 měsíců až do konce studie, až 5 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Laurent Servais, MD, PhD, Institute of Myology
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
10. října 2017
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
15. listopadu 2020
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
15. listopadu 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
18. října 2017
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
7. listopadu 2017
První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)
13. listopadu 2017
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
13. září 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
10. září 2021
Naposledy ověřeno
1. září 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- IO-SMA-Registry
- 2017-A02291-52 (JINÝ: ANSM (French Regulatory Authority))
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NEROZHODNÝ
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .