Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Europeisk register over pasienter med spinal muskelatrofi

10. september 2021 oppdatert av: Institut de Myologie, France
IO-SMA-Registry er en prospektiv, longitudinell og observasjonsstudie som har som mål å samle prospektivt informasjon om levetid, psykomotorisk utvikling og respirasjonsfunksjon hos pasienter med infantil-debut spinal muskelatrofi.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

100

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Brest, Frankrike
        • Hôpital Morvan - CHU de Brest
      • Bron, Frankrike
        • Service de Rééducation Pédiatrique Infantile " L'Escale " - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Dijon, Frankrike
        • Hôpital le Bocage - CHU Dijon
      • Lille, Frankrike
        • Maladie Neuromusculaire de l'enfant - Service Maladies infectieuses et neurologie infantile - Hôpital Roger Salengro
      • Paris, Frankrike
        • I-Motion Institute
      • Toulouse, Frankrike
        • Unité de neurologie pédiatrique - Hôpital des enfants

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • VOKSEN
  • OLDER_ADULT
  • BARN

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Nevromuskulære referansesentre

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Spinal muskelatrofi diagnostisert i barndommen (før 18 måneder) og genetisk bekreftet.
  • For pasienter med SMA type 1: Aldri oppnådd uavhengig sittestilling (mer enn 30 sekunder, uten håndstøtte eller ekstern støtte)
  • For pasienter med SMA type 2 eller 3: Pasient behandlet med markedsgodkjent behandling for SMA eller med behandling i utvidet tilgangsprogram
  • Uansett alder
  • Pasienter over 18 år eller foreldre/verge til pasienter < 18 år er ikke motstandere av datainnsamling for forskningsformål

Ekskluderingskriterier:

  • Ingen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i overlevelse
Tidsramme: Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Endring fra baseline i psykomotorisk utvikling
Tidsramme: Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Motoriske milepæler ervervet og/eller tapt
Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Endring fra baseline i antall nedre sporinfeksjoner
Tidsramme: Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Endring fra Baseline ved ventilasjonsbruk
Tidsramme: Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Endring fra baseline ved bruk av hostehjelp
Tidsramme: Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Endring fra Baseline i Forced Vital Capacity
Tidsramme: Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Endring fra baseline i døgnmetning
Tidsramme: Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Endring fra baseline i nattlig hyperkapni
Tidsramme: Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra begynnelsen av behandlingen av psykomotorisk utvikling
Tidsramme: Fra begynnelsen av behandlingen til slutten av studien, opptil 5 år
Retrospektiv og prospektiv innsamling av data fra pasient/foreldreintervju og medisinske filer Motoriske milepæler oppnådd og/eller tapt
Fra begynnelsen av behandlingen til slutten av studien, opptil 5 år
Endring fra begynnelsen av behandlingen av antall sykehusinnleggelser
Tidsramme: Fra begynnelsen av behandlingen til slutten av studien, opptil 5 år
Retrospektiv og prospektiv innsamling av data fra pasient/foreldreintervju og medisinske filer
Fra begynnelsen av behandlingen til slutten av studien, opptil 5 år
Endring fra begynnelsen av behandlingen av varigheten av sykehusinnleggelser
Tidsramme: Fra begynnelsen av behandlingen til slutten av studien, opptil 5 år
Retrospektiv og prospektiv innsamling av data fra pasient/foreldreintervju og medisinske filer
Fra begynnelsen av behandlingen til slutten av studien, opptil 5 år
Endring fra Baseline of Clinical Global Impressions - Improvement (CGI-I)
Tidsramme: Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Kvantifisering av pasientfremgang og behandlingsrespons over tid
Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Endring fra baseline for skolioseforekomsten
Tidsramme: Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Endring fra baseline for artrodeseforekomsten
Tidsramme: Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Endring fra Baseline for kontrakturer forekomst
Tidsramme: Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Endring fra baseline for rullestolbruk
Tidsramme: Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Endre fra grunnlinje for fôringsstatus
Tidsramme: Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Matevansker (svelge, tygge, suge), overdreven sikling, behov for ernæringssonde, forekomst av gastrostomi
Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Endring fra Baseline for talevansker
Tidsramme: Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Talevansker, stemmeforstyrrelser
Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Endring fra baseline for Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) poengsum
Tidsramme: Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Endring fra baseline for barnesykehuset i Philadelphia poengsum for spedbarnstest av nevromuskulære lidelser (CHOP-INTEND)
Tidsramme: Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Endring fra Baseline of Motor Function Measure (MFM) poengsum
Tidsramme: Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Endring fra baseline for Expanded Hammersmith Functional Motor Scale (HFMSE) poengsum
Tidsramme: Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Endring fra baseline av antall fysioterapiøkter per uke
Tidsramme: Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Endring fra baseline av antall balneoterapiøkter per uke
Tidsramme: Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Endring fra baseline av antall ergoterapiøkter per uke
Tidsramme: Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år
Baseline og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien, opptil 5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Institut de Myologie, France

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Laurent Servais, MD, PhD, Institute of Myology

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

10. oktober 2017

Primær fullføring (FAKTISKE)

15. november 2020

Studiet fullført (FAKTISKE)

15. november 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. oktober 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. november 2017

Først lagt ut (FAKTISKE)

13. november 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

13. september 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. september 2021

Sist bekreftet

1. september 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IO-SMA-Registry
  • 2017-A02291-52 (ANNEN: ANSM (French Regulatory Authority))

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Spinal muskelatrofi

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Uruguay

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere