Klinisk prövning på Spinal muskelatrofi - Kliniska prövningsregister

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Spinal muskelatrofi

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

100

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

Frankrike
- - Brest, Frankrike
    - Hôpital Morvan - CHU de Brest
  - Bron, Frankrike
    - Service de Rééducation Pédiatrique Infantile " L'Escale " - Hôpital Femme Mère Enfant
  - Dijon, Frankrike
    - Hôpital le Bocage - CHU Dijon
  - Lille, Frankrike
    - Maladie Neuromusculaire de l'enfant - Service Maladies infectieuses et neurologie infantile - Hôpital Roger Salengro
  - Paris, Frankrike
    - I-Motion Institute
  - Toulouse, Frankrike
    - Unité de neurologie pédiatrique - Hôpital des enfants

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

VUXEN
OLDER_ADULT
BARN

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Neuromuskulära referenscentra

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Spinal muskelatrofi diagnostiserad i barndomen (före 18 månader) och genetiskt bekräftad.
För patienter med SMA typ 1: Aldrig förvärvad självständig sittställning (mer än 30 sekunder, utan handstöd eller något externt stöd)
För patienter med SMA typ 2 eller 3: Patient som behandlas med en marknadsgodkänd behandling för SMA eller med en behandling i utökat tillgångsprogram
Vilken ålder som helst
Patienter över 18 år eller föräldrar/vårdnadshavare till patienter < 18 år motsätter sig inte datainsamling för forskningsändamål

Exklusions kriterier:

Ingen

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått	Åtgärdsbeskrivning	Tidsram
Förändring från Baseline i överlevnad Tidsram: Baslinje och sedan var 6:e månad fram till slutet av studien, upp till 5 år		Baslinje och sedan var 6:e månad fram till slutet av studien, upp till 5 år
Förändring från Baseline i psykomotorisk utveckling Tidsram: Baslinje och sedan var 6:e månad fram till slutet av studien, upp till 5 år	Motoriska milstolpar förvärvade och/eller förlorade	Baslinje och sedan var 6:e månad fram till slutet av studien, upp till 5 år
Förändring från Baseline i antalet infektioner i lägre spår Tidsram: Baslinje och sedan var 6:e månad fram till slutet av studien, upp till 5 år		Baslinje och sedan var 6:e månad fram till slutet av studien, upp till 5 år
Ändring från Baseline vid ventilationsanvändning Tidsram: Baslinje och sedan var 6:e månad fram till slutet av studien, upp till 5 år		Baslinje och sedan var 6:e månad fram till slutet av studien, upp till 5 år
Ändra från Baseline vid användning av hosthjälp Tidsram: Baslinje och sedan var 6:e månad fram till slutet av studien, upp till 5 år		Baslinje och sedan var 6:e månad fram till slutet av studien, upp till 5 år
Ändring från Baseline i Forcerad Vital Capacity Tidsram: Baslinje och sedan var 6:e månad fram till slutet av studien, upp till 5 år		Baslinje och sedan var 6:e månad fram till slutet av studien, upp till 5 år
Ändring från Baseline i dygnsmättnad Tidsram: Baslinje och sedan var 6:e månad fram till slutet av studien, upp till 5 år		Baslinje och sedan var 6:e månad fram till slutet av studien, upp till 5 år
Förändring från baslinjen vid nattlig hyperkapni Tidsram: Baslinje och sedan var 6:e månad fram till slutet av studien, upp till 5 år		Baslinje och sedan var 6:e månad fram till slutet av studien, upp till 5 år

Sekundära resultatmått

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Institut de Myologie, France

Utredare

Huvudutredare: Laurent Servais, MD, PhD, Institute of Myology

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

10 oktober 2017

Primärt slutförande (FAKTISK)

15 november 2020

Avslutad studie (FAKTISK)

15 november 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 oktober 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 november 2017

Första postat (FAKTISK)

13 november 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

13 september 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 september 2021

Senast verifierad

1 september 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

IO-SMA-Registry
2017-A02291-52 (ÖVRIG: ANSM (French Regulatory Authority))

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Resultatmått	Åtgärdsbeskrivning	Tidsram
Förändring från början av behandlingen av psykomotorisk utveckling Tidsram: Sedan början av behandlingen till slutet av studien, upp till 5 år	Retrospektiv och prospektiv insamling av data från patienter/föräldrarintervjuer och medicinska filer Motoriska milstolpar förvärvade och/eller förlorade	Sedan början av behandlingen till slutet av studien, upp till 5 år
Ändring från början av behandlingen av antalet sjukhusinläggningar Tidsram: Sedan början av behandlingen till slutet av studien, upp till 5 år	Retrospektiv och prospektiv insamling av data från patienter/föräldrarintervjuer och medicinska filer	Sedan början av behandlingen till slutet av studien, upp till 5 år
Ändring från början av behandlingen av varaktigheten av sjukhusvistelser Tidsram: Sedan början av behandlingen till slutet av studien, upp till 5 år	Retrospektiv och prospektiv insamling av data från patienter/föräldrarintervjuer och medicinska filer	Sedan början av behandlingen till slutet av studien, upp till 5 år
Förändring från Baseline of Clinical Global Impressions - Improvement (CGI-I) Tidsram: Baslinje och sedan var 6:e månad fram till slutet av studien, upp till 5 år	Kvantifiering av patientens framsteg och behandlingssvar över tid	Baslinje och sedan var 6:e månad fram till slutet av studien, upp till 5 år
Förändring från baslinjen för skoliosförekomsten Tidsram: Baslinje och sedan var 6:e månad fram till slutet av studien, upp till 5 år		Baslinje och sedan var 6:e månad fram till slutet av studien, upp till 5 år
Ändring från baslinjen för artrodesförekomsten Tidsram: Baslinje och sedan var 6:e månad fram till slutet av studien, upp till 5 år		Baslinje och sedan var 6:e månad fram till slutet av studien, upp till 5 år
Ändring från Baseline för förekomst av kontrakturer Tidsram: Baslinje och sedan var 6:e månad fram till slutet av studien, upp till 5 år		Baslinje och sedan var 6:e månad fram till slutet av studien, upp till 5 år
Ändra från baslinjen för rullstolsanvändning Tidsram: Baslinje och sedan var 6:e månad fram till slutet av studien, upp till 5 år		Baslinje och sedan var 6:e månad fram till slutet av studien, upp till 5 år
Ändra från baslinje för matningsstatus Tidsram: Baslinje och sedan var 6:e månad fram till slutet av studien, upp till 5 år	Matsvårigheter (svälja, tugga, suga), överdriven dregling, behov av en sond, uppkomst av gastrostomi	Baslinje och sedan var 6:e månad fram till slutet av studien, upp till 5 år
Ändring från Baseline för talstörning Tidsram: Baslinje och sedan var 6:e månad fram till slutet av studien, upp till 5 år	Talsvårigheter, röststörningar	Baslinje och sedan var 6:e månad fram till slutet av studien, upp till 5 år
Ändring från Baseline för Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) poäng Tidsram: Baslinje och sedan var 6:e månad fram till slutet av studien, upp till 5 år		Baslinje och sedan var 6:e månad fram till slutet av studien, upp till 5 år
Förändring från baslinjen för barnsjukhuset i Philadelphia spädbarnstest av neuromuskulära sjukdomar (CHOP-INTEND) poäng Tidsram: Baslinje och sedan var 6:e månad fram till slutet av studien, upp till 5 år		Baslinje och sedan var 6:e månad fram till slutet av studien, upp till 5 år
Ändring från Baseline of Motor Function Measure (MFM) poäng Tidsram: Baslinje och sedan var 6:e månad fram till slutet av studien, upp till 5 år		Baslinje och sedan var 6:e månad fram till slutet av studien, upp till 5 år
Ändring från baslinjen för HFMSE-poängen (Expanded Hammersmith Functional Motor Scale). Tidsram: Baslinje och sedan var 6:e månad fram till slutet av studien, upp till 5 år		Baslinje och sedan var 6:e månad fram till slutet av studien, upp till 5 år
Ändring från Baseline av antalet sjukgymnastiksessioner per vecka Tidsram: Baslinje och sedan var 6:e månad fram till slutet av studien, upp till 5 år		Baslinje och sedan var 6:e månad fram till slutet av studien, upp till 5 år
Ändra från Baseline av antalet balneoterapisessioner per vecka Tidsram: Baslinje och sedan var 6:e månad fram till slutet av studien, upp till 5 år		Baslinje och sedan var 6:e månad fram till slutet av studien, upp till 5 år
Ändring från Baseline av antalet arbetsterapisessioner per vecka Tidsram: Baslinje och sedan var 6:e månad fram till slutet av studien, upp till 5 år		Baslinje och sedan var 6:e månad fram till slutet av studien, upp till 5 år

Europeiskt register över patienter med infantil spinal muskelatrofi