Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Registre européen des patients atteints d'amyotrophie spinale infantile

10 septembre 2021 mis à jour par: Institut de Myologie, France
IO-SMA-Registry est une étude prospective, longitudinale et observationnelle dont l'objectif est de collecter de manière prospective des informations sur la longévité, le développement psychomoteur et la fonction respiratoire des patients atteints d'amyotrophie spinale infantile.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

100

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Brest, France
        • Hopital Morvan - CHU de Brest
      • Bron, France
        • Service de Rééducation Pédiatrique Infantile " L'Escale " - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Dijon, France
        • Hôpital le Bocage - CHU Dijon
      • Lille, France
        • Maladie Neuromusculaire de l'enfant - Service Maladies infectieuses et neurologie infantile - Hôpital Roger Salengro
      • Paris, France
        • I-Motion Institute
      • Toulouse, France
        • Unité de neurologie pédiatrique - Hôpital des enfants

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • ADULTE
  • OLDER_ADULT
  • ENFANT

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Centres de référence neuromusculaires

La description

Critère d'intégration:

  • Amyotrophie spinale diagnostiquée dans l'enfance (avant 18 mois) et génétiquement confirmée.
  • Pour les patients atteints d'AMS de type 1 : N'a jamais acquis une position assise indépendante (plus de 30 secondes, sans appui des mains ni aucun support externe)
  • Pour les patients atteints de SMA de type 2 ou 3 : patient traité avec un traitement approuvé sur le marché pour la SMA ou avec un traitement dans le cadre d'un programme d'accès élargi
  • Tout âge
  • Patients de plus de 18 ans ou parent(s)/tuteur(s) légal(aux) de patients de moins de 18 ans non opposés à la collecte de données à des fins de recherche

Critère d'exclusion:

  • Aucun

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport au niveau de référence en termes de survie
Délai: Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Changement par rapport à la ligne de base dans le développement psychomoteur
Délai: Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Jalons moteurs acquis et/ou perdus
Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Changement par rapport au niveau de référence du nombre d'infections de voie inférieure
Délai: Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Changement par rapport à la référence dans l'utilisation de la ventilation
Délai: Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Changement par rapport à la ligne de base dans l'utilisation de l'aide à la toux
Délai: Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Changement par rapport à la ligne de base de la capacité vitale forcée
Délai: Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Changement par rapport à la ligne de base en saturation diurne
Délai: Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Changement par rapport à la ligne de base dans l'hypercapnie nocturne
Délai: Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement depuis le début du traitement du développement psychomoteur
Délai: Depuis le début du traitement jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Recueil rétrospectif et prospectif des données issues des entretiens patients/parents et des dossiers médicaux Jalons moteurs acquis et/ou perdus
Depuis le début du traitement jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Evolution depuis le début du traitement du nombre d'hospitalisations
Délai: Depuis le début du traitement jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Recueil rétrospectif et prospectif des données issues des entretiens patients/parents et des dossiers médicaux
Depuis le début du traitement jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Modification depuis le début du traitement de la durée des hospitalisations
Délai: Depuis le début du traitement jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Recueil rétrospectif et prospectif des données issues des entretiens patients/parents et des dossiers médicaux
Depuis le début du traitement jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Changement par rapport à la ligne de base des impressions cliniques globales - Amélioration (CGI-I)
Délai: Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Quantification des progrès du patient et de la réponse au traitement dans le temps
Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Changement par rapport à la ligne de base de l'apparition de la scoliose
Délai: Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Changement par rapport à la ligne de base de l'apparition de l'arthrodèse
Délai: Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Changement par rapport à la référence de l'occurrence des contractures
Délai: Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Changement par rapport à la référence d'utilisation du fauteuil roulant
Délai: Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Changement par rapport à l'état initial de l'alimentation
Délai: Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Difficultés à s'alimenter (déglutition, mastication, succion), salivation excessive, besoin d'une sonde d'alimentation, survenue d'une gastrostomie
Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Changement par rapport à la ligne de base du trouble de la parole
Délai: Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Troubles de la parole, troubles du ton de la voix
Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Changement par rapport au score initial du Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE)
Délai: Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Changement par rapport au score de base du test CHOP-INTEND (test des troubles neuromusculaires pour les enfants de l'hôpital pour enfants de Philadelphie)
Délai: Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Changement par rapport au score de base de la mesure de la fonction motrice (MFM)
Délai: Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Changement par rapport à la ligne de base du score de l'échelle motrice fonctionnelle de Hammersmith élargie (HFMSE)
Délai: Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Changement par rapport au niveau de référence du nombre de séances de physiothérapie par semaine
Délai: Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Evolution par rapport à la Baseline du nombre de séances de balnéothérapie par semaine
Délai: Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Changement par rapport au niveau de référence du nombre de séances d'ergothérapie par semaine
Délai: Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans
Au départ, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 5 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Institut de Myologie, France

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Laurent Servais, MD, PhD, Institute of Myology

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

10 octobre 2017

Achèvement primaire (RÉEL)

15 novembre 2020

Achèvement de l'étude (RÉEL)

15 novembre 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 octobre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 novembre 2017

Première publication (RÉEL)

13 novembre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

13 septembre 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 septembre 2021

Dernière vérification

1 septembre 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • IO-SMA-Registry
  • 2017-A02291-52 (AUTRE: ANSM (French Regulatory Authority))

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Atrophie musculaire spinale

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Uruguay

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner