- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT03339830
Registro Europeu de Pacientes com Atrofia Muscular Espinhal de Início Infantil
10 de setembro de 2021 atualizado por: Institut de Myologie, France
O IO-SMA-Registry é um estudo prospectivo, longitudinal e observacional cujo objetivo é coletar prospectivamente informações sobre longevidade, desenvolvimento psicomotor e função respiratória de pacientes com atrofia muscular espinhal de início infantil.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
100
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Brest, França
- Hopital Morvan - CHU de Brest
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Bron, França
- Service de Rééducation Pédiatrique Infantile " L'Escale " - Hôpital Femme Mère Enfant
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Dijon, França
- Hôpital le Bocage - CHU Dijon
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Lille, França
- Maladie Neuromusculaire de l'enfant - Service Maladies infectieuses et neurologie infantile - Hôpital Roger Salengro
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Paris, França
- I-Motion Institute
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Toulouse, França
- Unité de neurologie pédiatrique - Hôpital des enfants
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- ADULTO
- OLDER_ADULT
- CRIANÇA
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Centros de referência neuromusculares
Descrição
Critério de inclusão:
- Atrofia Muscular Espinhal diagnosticada na infância (antes dos 18 meses) e confirmada geneticamente.
- Para pacientes com SMA tipo 1: Nunca adquiriu posição sentada independente (mais de 30 segundos, sem apoio de mão ou qualquer suporte externo)
- Para pacientes com SMA tipo 2 ou 3: Paciente tratado com um tratamento aprovado no mercado para SMA ou com um tratamento em um programa de acesso expandido
- Qualquer idade
- Pacientes maiores de 18 anos ou pais/responsáveis legais de pacientes menores de 18 anos não se opõem à coleta de dados para fins de pesquisa
Critério de exclusão:
- Nenhum
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Mudança da linha de base na sobrevivência
Prazo: Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
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Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
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Mudança da linha de base no desenvolvimento psicomotor
Prazo: Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
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Marcos motores adquiridos e/ou perdidos
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Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
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Mudança da linha de base no número de infecções de vias inferiores
Prazo: Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
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Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
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Mudança da linha de base no uso de ventilação
Prazo: Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
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Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
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Alteração da linha de base no uso do auxiliar de tosse
Prazo: Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
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Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
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Alteração da linha de base na capacidade vital forçada
Prazo: Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
|
Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
|
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Alteração da linha de base na saturação diurna
Prazo: Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
|
Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
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Mudança da linha de base na hipercapnia noturna
Prazo: Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
|
Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Mudança desde o início do tratamento do desenvolvimento psicomotor
Prazo: Desde o início do tratamento até o final do estudo, até 5 anos
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Coleta retrospectiva e prospectiva de dados de entrevistas com pacientes/pais e arquivos médicos Marcos motores adquiridos e/ou perdidos
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Desde o início do tratamento até o final do estudo, até 5 anos
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Mudança desde o início do tratamento do número de internações
Prazo: Desde o início do tratamento até o final do estudo, até 5 anos
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Coleta retrospectiva e prospectiva de dados de entrevistas com pacientes/pais e arquivos médicos
|
Desde o início do tratamento até o final do estudo, até 5 anos
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Mudança desde o início do tratamento da duração das internações
Prazo: Desde o início do tratamento até o final do estudo, até 5 anos
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Coleta retrospectiva e prospectiva de dados de entrevistas com pacientes/pais e arquivos médicos
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Desde o início do tratamento até o final do estudo, até 5 anos
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Alteração da linha de base das impressões clínicas globais - Melhora (CGI-I)
Prazo: Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
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Quantificação do progresso do paciente e resposta ao tratamento ao longo do tempo
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Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
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Alteração da linha de base da ocorrência de escoliose
Prazo: Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
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Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
|
|
Alteração da linha de base da ocorrência da artrodese
Prazo: Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
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Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
|
|
Alteração da linha de base da ocorrência de contraturas
Prazo: Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
|
Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
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|
Alteração da linha de base do uso da cadeira de rodas
Prazo: Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
|
Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
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Mudança da linha de base do status de alimentação
Prazo: Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
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Dificuldades de alimentação (deglutição, mastigação, sucção), salivação excessiva, necessidade de sonda para alimentação, ocorrência de gastrostomia
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Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
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Alteração da linha de base do comprometimento da fala
Prazo: Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
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Incapacidade de fala, distúrbios do tom de voz
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Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
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Alteração da linha de base da pontuação do Exame Neurológico Infantil de Hammersmith (HINE)
Prazo: Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
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Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
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Alteração da pontuação inicial do Teste Infantil de Distúrbios Neuromusculares (CHOP-INTEND) do Hospital Infantil da Filadélfia
Prazo: Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
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Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
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Alteração da linha de base da pontuação da Medida da Função Motora (MFM)
Prazo: Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
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Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
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Alteração da linha de base da pontuação da Escala Motora Funcional de Hammersmith Expandida (HFMSE)
Prazo: Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
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Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
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Mudança da linha de base do número de sessões de fisioterapia por semana
Prazo: Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
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Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
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Mudança da linha de base do número de sessões de balneoterapia por semana
Prazo: Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
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Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
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Mudança da linha de base do número de sessões de terapia ocupacional por semana
Prazo: Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
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Linha de base e depois a cada 6 meses até o final do estudo, até 5 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Laurent Servais, MD, PhD, Institute of Myology
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
10 de outubro de 2017
Conclusão Primária (REAL)
15 de novembro de 2020
Conclusão do estudo (REAL)
15 de novembro de 2020
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
18 de outubro de 2017
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
7 de novembro de 2017
Primeira postagem (REAL)
13 de novembro de 2017
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
13 de setembro de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
10 de setembro de 2021
Última verificação
1 de setembro de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Manifestações Neuromusculares
- Condições Patológicas, Anatômicas
- Doenças da Medula Espinhal
- Doença do neurônio motor
- Atrofia Muscular
- Atrofia
- Atrofia Muscular Espinhal
Outros números de identificação do estudo
- IO-SMA-Registry
- 2017-A02291-52 (OUTRO: ANSM (French Regulatory Authority))
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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