Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Europæisk register over patienter med spinal muskelatrofi

10. september 2021 opdateret af: Institut de Myologie, France
IO-SMA-Registry er et prospektivt, longitudinelt og observationsstudie, som har til formål at indsamle prospektiv information om levetid, psykomotorisk udvikling og respiratorisk funktion hos patienter med infantil debuterende spinal muskelatrofi.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

100

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Brest, Frankrig
        • Hôpital Morvan - CHU de Brest
      • Bron, Frankrig
        • Service de Rééducation Pédiatrique Infantile " L'Escale " - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Dijon, Frankrig
        • Hôpital le Bocage - CHU Dijon
      • Lille, Frankrig
        • Maladie Neuromusculaire de l'enfant - Service Maladies infectieuses et neurologie infantile - Hôpital Roger Salengro
      • Paris, Frankrig
        • I-Motion Institute
      • Toulouse, Frankrig
        • Unité de neurologie pédiatrique - Hôpital des enfants

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • VOKSEN
  • OLDER_ADULT
  • BARN

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Neuromuskulære referencecentre

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Spinal muskelatrofi diagnosticeret i barndommen (før 18 måneder) og genetisk bekræftet.
  • Til patienter med SMA type 1: Aldrig opnået selvstændig siddestilling (mere end 30 sekunder, uden håndstøtte eller ekstern støtte)
  • Til patienter med SMA type 2 eller 3: Patient behandlet med en markedsgodkendt behandling for SMA eller med en behandling i et udvidet adgangsprogram
  • Enhver alder
  • Patienter over 18 år eller forældre/værge til patienter < 18 år er ikke imod dataindsamling til forskningsformål

Ekskluderingskriterier:

  • Ingen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i overlevelse
Tidsramme: Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Ændring fra baseline i psykomotorisk udvikling
Tidsramme: Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Motoriske milepæle erhvervet og/eller tabt
Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Ændring fra baseline i antallet af infektioner i nedre spor
Tidsramme: Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Ændring fra Baseline i ventilationsbrug
Tidsramme: Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Skift fra baseline i hostehjælpsbrug
Tidsramme: Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Ændring fra Baseline i Forced Vital Capacity
Tidsramme: Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Ændring fra baseline i døgnmætning
Tidsramme: Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Ændring fra baseline i natlig hyperkapni
Tidsramme: Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra begyndelsen af ​​behandlingen af ​​psykomotorisk udvikling
Tidsramme: Siden begyndelsen af ​​behandlingen indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Retrospektiv og prospektiv indsamling af data fra patienter/forældreinterview og medicinske filer Motoriske milepæle erhvervet og/eller tabt
Siden begyndelsen af ​​behandlingen indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Ændring fra begyndelsen af ​​behandlingen af ​​antallet af indlæggelser
Tidsramme: Siden begyndelsen af ​​behandlingen indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Retrospektiv og prospektiv indsamling af data fra patienter/forældreinterview og medicinske filer
Siden begyndelsen af ​​behandlingen indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Ændring fra begyndelsen af ​​behandlingen af ​​varigheden af ​​indlæggelser
Tidsramme: Siden begyndelsen af ​​behandlingen indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Retrospektiv og prospektiv indsamling af data fra patienter/forældreinterview og medicinske filer
Siden begyndelsen af ​​behandlingen indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Ændring fra baseline for kliniske globale visninger - forbedring (CGI-I)
Tidsramme: Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Kvantificering af patientforløb og behandlingsrespons over tid
Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Ændring fra baseline for skolioseforekomsten
Tidsramme: Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Ændring fra basislinje for artrodese-forekomsten
Tidsramme: Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Ændring fra baseline af kontrakturer forekomst
Tidsramme: Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Ændring fra baseline for kørestolsbrug
Tidsramme: Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Ændring fra baseline for fodringsstatus
Tidsramme: Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Ernæringsbesvær (synke, tygge, sutte), overdreven savlen, behov for en ernæringssonde, forekomst af gastrostomi
Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Ændring fra baseline for talehandicap
Tidsramme: Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Talevanskeligheder, stemmetoneforstyrrelser
Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Ændring fra baseline for Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) score
Tidsramme: Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Ændring fra baseline for børnehospitalet i Philadelphia spædbørnstest af neuromuskulære lidelser (CHOP-INTEND) score
Tidsramme: Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Ændring fra Baseline of Motor Function Measure (MFM) score
Tidsramme: Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Ændring fra baseline for Expanded Hammersmith Functional Motor Scale (HFMSE) score
Tidsramme: Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Ændring fra baseline af antallet af fysioterapisessioner pr. uge
Tidsramme: Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Ændring fra baseline af antallet af balneoterapisessioner pr. uge
Tidsramme: Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Ændring fra baseline af antallet af ergoterapisessioner pr. uge
Tidsramme: Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år
Baseline og derefter hver 6. måned indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, op til 5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Institut de Myologie, France

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Laurent Servais, MD, PhD, Institute of Myology

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

10. oktober 2017

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

15. november 2020

Studieafslutning (FAKTISKE)

15. november 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. oktober 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. november 2017

Først opslået (FAKTISKE)

13. november 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

13. september 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. september 2021

Sidst verificeret

1. september 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IO-SMA-Registry
  • 2017-A02291-52 (ANDET: ANSM (French Regulatory Authority))

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Spinal muskelatrofi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malta

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner