Клинические исследование Спинальная мышечная атрофия - Реестр клинических исследований

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Спинальная мышечная атрофия

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

100

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Франция
- - Brest, Франция
    - Hôpital Morvan - CHU de Brest
  - Bron, Франция
    - Service de Rééducation Pédiatrique Infantile " L'Escale " - Hôpital Femme Mère Enfant
  - Dijon, Франция
    - Hôpital le Bocage - CHU Dijon
  - Lille, Франция
    - Maladie Neuromusculaire de l'enfant - Service Maladies infectieuses et neurologie infantile - Hôpital Roger Salengro
  - Paris, Франция
    - I-Motion Institute
  - Toulouse, Франция
    - Unité de neurologie pédiatrique - Hôpital des enfants

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

ВЗРОСЛЫЙ
OLDER_ADULT
РЕБЕНОК

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Нервно-мышечные справочные центры

Описание

Критерии включения:

Спинальная мышечная атрофия диагностирована в детстве (до 18 месяцев) и подтверждена генетически.
Для пациентов со СМА типа 1: никогда не принимали самостоятельное сидячее положение (более 30 секунд, без поддержки рук или какой-либо внешней поддержки)
Для пациентов со СМА типа 2 или 3: Пациенты, получающие одобренное на рынке лечение СМА или лечение в рамках программы расширенного доступа.
В любом возрасте
Пациенты старше 18 лет или родители/законные опекуны пациентов младше 18 лет, не возражающие против сбора данных в исследовательских целях.

Критерий исключения:

Никто

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Изменение выживаемости по сравнению с исходным уровнем Временное ограничение: Исходно и затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 5 лет		Исходно и затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 5 лет
Изменение психомоторного развития по сравнению с исходным уровнем Временное ограничение: Исходно и затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 5 лет	Приобретенные и/или утраченные моторные вехи	Исходно и затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 5 лет
Изменение количества инфекций нижних отделов по сравнению с исходным уровнем Временное ограничение: Исходно и затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 5 лет		Исходно и затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 5 лет
Изменение по сравнению с исходным уровнем использования вентиляции Временное ограничение: Исходно и затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 5 лет		Исходно и затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 5 лет
Изменение по сравнению с исходным уровнем использования средств от кашля Временное ограничение: Исходно и затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 5 лет		Исходно и затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 5 лет
Изменение форсированной жизненной емкости легких по сравнению с исходным уровнем Временное ограничение: Исходно и затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 5 лет		Исходно и затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 5 лет
Изменение суточной насыщенности по сравнению с исходным уровнем Временное ограничение: Исходно и затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 5 лет		Исходно и затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 5 лет
Изменение ночной гиперкапнии по сравнению с исходным уровнем Временное ограничение: Исходно и затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 5 лет		Исходно и затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 5 лет

Вторичные показатели результатов

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Institut de Myologie, France

Следователи

Главный следователь: Laurent Servais, MD, PhD, Institute of Myology

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

10 октября 2017 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

15 ноября 2020 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

15 ноября 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 октября 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 ноября 2017 г.

Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

13 ноября 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

13 сентября 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

10 сентября 2021 г.

Последняя проверка

1 сентября 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

IO-SMA-Registry
2017-A02291-52 (ДРУГОЙ: ANSM (French Regulatory Authority))

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Изменение с начала лечения психомоторного развития Временное ограничение: С начала лечения до окончания исследования до 5 лет	Ретроспективный и проспективный сбор данных из опросов пациентов/родителей и медицинских карт Приобретенные и/или утраченные моторные вехи	С начала лечения до окончания исследования до 5 лет
Изменение с начала лечения количества госпитализаций Временное ограничение: С начала лечения до окончания исследования до 5 лет	Ретроспективный и проспективный сбор данных из опросов пациентов/родителей и медицинских карт.	С начала лечения до окончания исследования до 5 лет
Изменение с начала лечения продолжительности госпитализаций Временное ограничение: С начала лечения до окончания исследования до 5 лет	Ретроспективный и проспективный сбор данных из опросов пациентов/родителей и медицинских карт.	С начала лечения до окончания исследования до 5 лет
Изменение общих клинических впечатлений от исходного уровня — улучшение (CGI-I) Временное ограничение: Исходно и затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 5 лет	Количественная оценка прогресса пациента и ответа на лечение с течением времени	Исходно и затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 5 лет
Изменение по сравнению с исходным уровнем возникновения сколиоза Временное ограничение: Исходно и затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 5 лет		Исходно и затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 5 лет
Изменение по сравнению с исходным уровнем возникновения артродеза Временное ограничение: Исходно и затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 5 лет		Исходно и затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 5 лет
Изменение по сравнению с исходным уровнем появления контрактур Временное ограничение: Исходно и затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 5 лет		Исходно и затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 5 лет
Изменение по сравнению с исходным уровнем использования инвалидных колясок Временное ограничение: Исходно и затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 5 лет		Исходно и затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 5 лет
Изменение статуса кормления по сравнению с исходным уровнем Временное ограничение: Исходно и затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 5 лет	Затруднения при кормлении (глотание, жевание, сосание), чрезмерное слюнотечение, потребность в зонде для кормления, возникновение гастростомии	Исходно и затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 5 лет
Изменение по сравнению с исходным уровнем нарушения речи Временное ограничение: Исходно и затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 5 лет	Нарушение речи, нарушение тембра голоса	Исходно и затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 5 лет
Изменение по сравнению с исходным уровнем оценки детского неврологического обследования Хаммерсмита (HINE) Временное ограничение: Исходно и затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 5 лет		Исходно и затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 5 лет
Изменение по сравнению с исходным уровнем теста детской больницы Филадельфии на нервно-мышечные расстройства (CHOP-INTEND) Временное ограничение: Исходно и затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 5 лет		Исходно и затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 5 лет
Изменение показателя оценки моторной функции (MFM) по сравнению с исходным уровнем Временное ограничение: Исходно и затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 5 лет		Исходно и затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 5 лет
Изменение по сравнению с исходным показателем расширенной шкалы функциональной моторики Хаммерсмита (HFMSE) Временное ограничение: Исходно и затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 5 лет		Исходно и затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 5 лет
Изменение по сравнению с исходным уровнем количества сеансов физиотерапии в неделю Временное ограничение: Исходно и затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 5 лет		Исходно и затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 5 лет
Изменение по сравнению с исходным уровнем количества сеансов бальнеотерапии в неделю Временное ограничение: Исходно и затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 5 лет		Исходно и затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 5 лет
Изменение по сравнению с исходным уровнем количества сеансов трудотерапии в неделю Временное ограничение: Исходно и затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 5 лет		Исходно и затем каждые 6 месяцев до конца исследования, до 5 лет

Европейский регистр пациентов со спинальной мышечной атрофией с инфантильным началом