Klinikai vizsgálat a Spinális izomsorvadás - Klinikai vizsgálatok nyilvántartása

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Spinális izomsorvadás

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

100

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Franciaország
- - Brest, Franciaország
    - Hôpital Morvan - CHU de Brest
  - Bron, Franciaország
    - Service de Rééducation Pédiatrique Infantile " L'Escale " - Hôpital Femme Mère Enfant
  - Dijon, Franciaország
    - Hôpital le Bocage - CHU Dijon
  - Lille, Franciaország
    - Maladie Neuromusculaire de l'enfant - Service Maladies infectieuses et neurologie infantile - Hôpital Roger Salengro
  - Paris, Franciaország
    - I-Motion Institute
  - Toulouse, Franciaország
    - Unité de neurologie pédiatrique - Hôpital des enfants

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

FELNŐTT
OLDER_ADULT
GYERMEK

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Neuromuszkuláris referencia központok

Leírás

Bevételi kritériumok:

Gyermekkorban (18 hónapos kor előtt) diagnosztizált és genetikailag igazolt spinális izomsorvadás.
1-es típusú SMA-ban szenvedő betegek: Soha nem szerzett önálló ülőhelyzetet (30 másodpercnél tovább, kéztámasz vagy bármilyen külső támasz nélkül)
2-es vagy 3-as típusú SMA-ban szenvedő betegek esetében: A piacon jóváhagyott SMA-kezeléssel vagy egy kiterjesztett hozzáférési program keretében kezelt beteg
Bármilyen korú
18 év feletti betegek vagy 18 év alatti betegek szülei/törvényes gyámja(i), akik nem ellenzik a kutatási célú adatgyűjtést

Kizárási kritériumok:

Egyik sem

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő	Intézkedés leírása	Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest a túlélésben Időkeret: Kiindulási állapot, majd 6 havonta a vizsgálat végéig, legfeljebb 5 évig		Kiindulási állapot, majd 6 havonta a vizsgálat végéig, legfeljebb 5 évig
Változás az alaphelyzethez képest a pszichomotoros fejlődésben Időkeret: Kiindulási állapot, majd 6 havonta a vizsgálat végéig, legfeljebb 5 évig	Megszerzett és/vagy elveszett motor mérföldkövek	Kiindulási állapot, majd 6 havonta a vizsgálat végéig, legfeljebb 5 évig
Változás az alapvonalhoz képest az alacsonyabb fokú fertőzések számában Időkeret: Kiindulási állapot, majd 6 havonta a vizsgálat végéig, legfeljebb 5 évig		Kiindulási állapot, majd 6 havonta a vizsgálat végéig, legfeljebb 5 évig
Változás az alapvonalhoz képest a szellőztetés használatában Időkeret: Kiindulási állapot, majd 6 havonta a vizsgálat végéig, legfeljebb 5 évig		Kiindulási állapot, majd 6 havonta a vizsgálat végéig, legfeljebb 5 évig
Változás a kiindulási állapothoz képest a köhögéssegítő használatában Időkeret: Kiindulási állapot, majd 6 havonta a vizsgálat végéig, legfeljebb 5 évig		Kiindulási állapot, majd 6 havonta a vizsgálat végéig, legfeljebb 5 évig
Változás az alapvonalhoz képest a kényszerített életkapacitásban Időkeret: Kiindulási állapot, majd 6 havonta a vizsgálat végéig, legfeljebb 5 évig		Kiindulási állapot, majd 6 havonta a vizsgálat végéig, legfeljebb 5 évig
Változás az alapvonalhoz képest a napi telítettségben Időkeret: Kiindulási állapot, majd 6 havonta a vizsgálat végéig, legfeljebb 5 évig		Kiindulási állapot, majd 6 havonta a vizsgálat végéig, legfeljebb 5 évig
Változás a kiindulási értékhez képest éjszakai hypercapniában Időkeret: Kiindulási állapot, majd 6 havonta a vizsgálat végéig, legfeljebb 5 évig		Kiindulási állapot, majd 6 havonta a vizsgálat végéig, legfeljebb 5 évig

Másodlagos eredményintézkedések

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Institut de Myologie, France

Nyomozók

Kutatásvezető: Laurent Servais, MD, PhD, Institute of Myology

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2017. október 10.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2020. november 15.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2020. november 15.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. október 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. november 7.

Első közzététel (TÉNYLEGES)

2017. november 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2021. szeptember 13.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. szeptember 10.

Utolsó ellenőrzés

2021. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

IO-SMA-Registry
2017-A02291-52 (EGYÉB: ANSM (French Regulatory Authority))

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Eredménymérő	Intézkedés leírása	Időkeret
Változás a pszichomotoros fejlődés kezelésének kezdetétől Időkeret: A kezelés kezdetétől a vizsgálat végéig, legfeljebb 5 évig	A betegek/szülők interjúiból és orvosi aktáiból származó adatok retrospektív és jövőbeli gyűjtése Megszerzett és/vagy elveszett motoros mérföldkövek	A kezelés kezdetétől a vizsgálat végéig, legfeljebb 5 évig
Változás a kezelés kezdetétől a kórházi kezelések számában Időkeret: A kezelés kezdetétől a vizsgálat végéig, legfeljebb 5 évig	Retrospektív és prospektív adatgyűjtés a betegek/szülők interjúiból és az orvosi aktákból	A kezelés kezdetétől a vizsgálat végéig, legfeljebb 5 évig
A kórházi kezelések időtartamának változása a kezelés kezdetétől Időkeret: A kezelés kezdetétől a vizsgálat végéig, legfeljebb 5 évig	Retrospektív és prospektív adatgyűjtés a betegek/szülők interjúiból és az orvosi aktákból	A kezelés kezdetétől a vizsgálat végéig, legfeljebb 5 évig
Változás a klinikai globális benyomások alapvonalához képest – Javulás (CGI-I) Időkeret: Kiindulási állapot, majd 6 havonta a vizsgálat végéig, legfeljebb 5 évig	A beteg előrehaladásának és a kezelésre adott válaszának számszerűsítése az idő múlásával	Kiindulási állapot, majd 6 havonta a vizsgálat végéig, legfeljebb 5 évig
Változás a scoliosis előfordulásának kiindulási állapotához képest Időkeret: Kiindulási állapot, majd 6 havonta a vizsgálat végéig, legfeljebb 5 évig		Kiindulási állapot, majd 6 havonta a vizsgálat végéig, legfeljebb 5 évig
Változás az arthrodesis előfordulásának alapvonalához képest Időkeret: Kiindulási állapot, majd 6 havonta a vizsgálat végéig, legfeljebb 5 évig		Kiindulási állapot, majd 6 havonta a vizsgálat végéig, legfeljebb 5 évig
Változás a kontraktúrák előfordulásának alapvonalához képest Időkeret: Kiindulási állapot, majd 6 havonta a vizsgálat végéig, legfeljebb 5 évig		Kiindulási állapot, majd 6 havonta a vizsgálat végéig, legfeljebb 5 évig
Változás a kerekesszék-használat alaphelyzetéhez képest Időkeret: Kiindulási állapot, majd 6 havonta a vizsgálat végéig, legfeljebb 5 évig		Kiindulási állapot, majd 6 havonta a vizsgálat végéig, legfeljebb 5 évig
Változás az etetési állapot alapvonalához képest Időkeret: Kiindulási állapot, majd 6 havonta a vizsgálat végéig, legfeljebb 5 évig	Táplálkozási nehézségek (nyelés, rágás, szopás), túlzott nyáladzás, tápszonda szükségessége, gyomorszűkület előfordulása	Kiindulási állapot, majd 6 havonta a vizsgálat végéig, legfeljebb 5 évig
Változás a beszédkárosodás alaphelyzetéhez képest Időkeret: Kiindulási állapot, majd 6 havonta a vizsgálat végéig, legfeljebb 5 évig	Beszédképtelenség, hangszín zavarok	Kiindulási állapot, majd 6 havonta a vizsgálat végéig, legfeljebb 5 évig
Változás a Hammersmith csecsemőneurológiai vizsgálat (HINE) pontszámának kiindulási értékéhez képest Időkeret: Kiindulási állapot, majd 6 havonta a vizsgálat végéig, legfeljebb 5 évig		Kiindulási állapot, majd 6 havonta a vizsgálat végéig, legfeljebb 5 évig
Változás a Philadelphiai Gyermekkórház kiindulási értékéhez képest a neuromuszkuláris rendellenességek csecsemőtesztjének (CHOP-INTEND) pontszámához képest Időkeret: Kiindulási állapot, majd 6 havonta a vizsgálat végéig, legfeljebb 5 évig		Kiindulási állapot, majd 6 havonta a vizsgálat végéig, legfeljebb 5 évig
Változás a motorfunkció mérésének (MFM) alapértékéhez képest Időkeret: Kiindulási állapot, majd 6 havonta a vizsgálat végéig, legfeljebb 5 évig		Kiindulási állapot, majd 6 havonta a vizsgálat végéig, legfeljebb 5 évig
Változás az Expanded Hammersmith Functional Motor Scale (HFMSE) pontszámának alapvonalához képest Időkeret: Kiindulási állapot, majd 6 havonta a vizsgálat végéig, legfeljebb 5 évig		Kiindulási állapot, majd 6 havonta a vizsgálat végéig, legfeljebb 5 évig
A heti fizioterápiás alkalmak számának változása az alapértékhez képest Időkeret: Kiindulási állapot, majd 6 havonta a vizsgálat végéig, legfeljebb 5 évig		Kiindulási állapot, majd 6 havonta a vizsgálat végéig, legfeljebb 5 évig
A heti balneoterápiás alkalmak számának változása az alapértékhez képest Időkeret: Kiindulási állapot, majd 6 havonta a vizsgálat végéig, legfeljebb 5 évig		Kiindulási állapot, majd 6 havonta a vizsgálat végéig, legfeljebb 5 évig
A heti munkaterápiás foglalkozások számának változása az alapértékhez képest Időkeret: Kiindulási állapot, majd 6 havonta a vizsgálat végéig, legfeljebb 5 évig		Kiindulási állapot, majd 6 havonta a vizsgálat végéig, legfeljebb 5 évig

A csecsemőkorban kezdődő spinális izomsorvadásban szenvedő betegek európai nyilvántartása