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- 미국 임상 시험 레지스트리
- 임상시험 NCT03339830
영아 발병 척추 근육 위축 환자의 유럽 등록부
2021년 9월 10일 업데이트: Institut de Myologie, France
IO-SMA-Registry는 영아 발병 척수성 근위축 환자의 수명, 정신 운동 발달 및 호흡 기능에 대한 전향적 정보를 수집하는 것이 목적인 전향적, 종적 및 관찰 연구입니다.
연구 개요
상태
완전한
정황
연구 유형
관찰
등록 (실제)
100
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Brest, 프랑스
- Hopital Morvan - CHU de Brest
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Bron, 프랑스
- Service de Rééducation Pédiatrique Infantile " L'Escale " - Hôpital Femme Mère Enfant
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Dijon, 프랑스
- Hôpital le Bocage - CHU Dijon
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Lille, 프랑스
- Maladie Neuromusculaire de l'enfant - Service Maladies infectieuses et neurologie infantile - Hôpital Roger Salengro
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Paris, 프랑스
- I-Motion Institute
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Toulouse, 프랑스
- Unité de neurologie pédiatrique - Hôpital des enfants
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- OLDER_ADULT
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
신경근 참조 센터
설명
포함 기준:
- 소아기(18개월 이전)에 진단되고 유전적으로 확인된 척추근위축증.
- SMA 1형 환자의 경우: 독립적인 앉은 자세를 취하지 않음(손 지지대나 외부 지지대 없이 30초 이상)
- SMA 유형 2 또는 3 환자의 경우: SMA에 대해 시장에서 승인된 치료 또는 확장 접근 프로그램의 치료로 치료받은 환자
- 모든 연령
- 연구 목적을 위한 데이터 수집에 반대하지 않는 18세 이상의 환자 또는 18세 미만 환자의 부모/법적 보호자
제외 기준:
- 없음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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생존 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다 최대 5년
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기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다 최대 5년
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정신 운동 발달의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다 최대 5년
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모터 이정표 획득 및/또는 상실
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기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다 최대 5년
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하위 경로 감염 수의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다 최대 5년
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기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다 최대 5년
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환기 사용의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다 최대 5년
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기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다 최대 5년
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기침 보조 사용의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다 최대 5년
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기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다 최대 5년
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강제 폐활량의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다 최대 5년
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기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다 최대 5년
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주간 포화도 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다 최대 5년
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기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다 최대 5년
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야행성 과탄산혈증의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다 최대 5년
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기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다 최대 5년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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정신운동발달 치료 초기부터의 변화
기간: 치료 시작부터 연구 종료까지, 최대 5년
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환자/부모 인터뷰 및 의료 파일에서 데이터의 후향적 및 전향적 수집 획득 및/또는 손실된 운동 이정표
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치료 시작부터 연구 종료까지, 최대 5년
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입원 수의 치료 시작부터의 변화
기간: 치료 시작부터 연구 종료까지, 최대 5년
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환자/부모 인터뷰 및 의료 파일에서 데이터의 후향적 및 전향적 수집
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치료 시작부터 연구 종료까지, 최대 5년
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치료 시작부터 입원 기간까지의 변화
기간: 치료 시작부터 연구 종료까지, 최대 5년
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환자/부모 인터뷰 및 의료 파일에서 데이터의 후향적 및 전향적 수집
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치료 시작부터 연구 종료까지, 최대 5년
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임상적 전반적인 인상의 기준선으로부터의 변화 - 개선(CGI-I)
기간: 기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다 최대 5년
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시간 경과에 따른 환자 경과 및 치료 반응의 정량화
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기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다 최대 5년
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척추측만증 발생 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다 최대 5년
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기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다 최대 5년
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관절고정술 발생 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다 최대 5년
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기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다 최대 5년
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구축 발생 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다 최대 5년
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기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다 최대 5년
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휠체어 사용 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다 최대 5년
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기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다 최대 5년
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수유 상태의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다 최대 5년
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수유곤란(삼키기, 씹기, 빨기), 과도한 침흘림, 영양관 필요, 위절개술 발생
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기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다 최대 5년
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언어 장애 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다 최대 5년
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언어 장애, 음성 톤 장애
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기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다 최대 5년
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해머스미스 영아 신경학적 검사(HINE) 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다 최대 5년
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기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다 최대 5년
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필라델피아 어린이 병원 영아 신경근 장애 검사(CHOP-INTEND) 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다 최대 5년
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기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다 최대 5년
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운동 기능 측정(MFM) 점수 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다 최대 5년
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기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다 최대 5년
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HFMSE(Expanded Hammersmith Functional Motor Scale) 점수 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다 최대 5년
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기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다 최대 5년
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주당 물리 치료 세션 수의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다 최대 5년
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기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다 최대 5년
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주당 광천 요법 세션 수의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다 최대 5년
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기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다 최대 5년
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주당 작업 치료 세션 수의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다 최대 5년
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기준선 및 연구가 종료될 때까지 6개월마다 최대 5년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Laurent Servais, MD, PhD, Institute of Myology
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 10월 10일
기본 완료 (실제)
2020년 11월 15일
연구 완료 (실제)
2020년 11월 15일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 10월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 11월 7일
처음 게시됨 (실제)
2017년 11월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 9월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 9월 10일
마지막으로 확인됨
2021년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- IO-SMA-Registry
- 2017-A02291-52 (다른: ANSM (French Regulatory Authority))
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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척추 근육 위축에 대한 임상 시험
-
Rennes University Hospital완전한